クサリヘビにかまれたり、イモガイに刺されたり、アメリカドクトカゲのあごに近づきすぎたりする不運に見舞われたら、よくてもひどい痛みに苦しむことになる。最悪の場合、それが人生最後の出来事になるかもしれない。
これらは、世界でも特に毒性の強い生き物だ。強力な毒は彼らの生存を助ける一方で、いつかあなたの命を救うことにもなるかもしれない。
毒液学（毒の科学的分析）は、心臓病や糖尿病から慢性疼痛の管理まで、健康問題に対する画期的な解決策をもたらしている。
実際、米国食品医薬品局（FDA）が使用を承認した薬のうち、すでに6種類が毒に由来している。
世界の動物の15%が何らかの毒を作り出しているが、医療への貢献の可能性については、まだほんの入り口に立ったばかりだ。
薬としての毒
カプトプリルはアンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害薬で、高血圧の治療や、生存率の向上、心臓発作後の心不全リスクの低減に使われる。主成分は、ブラジルに生息するクサリヘビの一種に由来する。
イモガイの毒に由来するプリアルトは、重度かつ慢性的な痛みに苦しむ米国の推定2,200万人の成人の一部に使用されている。
ビエッタは、2型糖尿病患者の血糖値を下げるために開発された新世代の薬の一つだ。有効成分のエキセンディン-4は、米国南西部とメキシコ北西部に生息する大型のトカゲ、アメリカドクトカゲの唾液に含まれている。
毒は新薬をもたらすだけでなく、薬がどのように作用するかについての新たな発想ももたらしている。
毒液学の専門家であるマンデ・ホルフォード博士は、ハンター・カレッジおよびニューヨーク市立大学（CUNY）大学院センターの化学准教授で、次のように説明する。「プリアルトは、依存性のない疼痛治療における画期的な薬です。プリアルトは同じ標的に作用しないため、同じ副作用もありません。
「これによって、製薬業界における疼痛治療にまったく新しい道が開かれました。今では、オピオイド受容体以外を標的とする物質が探されています」
なぜ毒なのか？
何千年にもわたる進化の産物である毒は、動物にとって洗練された成分の混合物だ。身を守るため、あるいは獲物を捕らえるための武器となる。
医療に毒を使うことは、今に始まったことではない。私たちの祖先は、薬草とほぼ同じように、ヘビやクモの毒を使っていた。
毒は非常に複雑な物質だが、基本構造や他の動物への作用には共通点があり、研究に適している。
「私は毒をクラスター爆弾にたとえています」とホルフォードは言う。「獲物の通常の機能を止めるのが毒の役割で、その過程で広がり、複数の標的に作用します。これは医薬品開発にとって大きな利点です。探究できる道筋がいくつもあるからです。
「作用が速く、強力で、標的に対する特異性も高いため、毒には薬を作るために必要な要素がすべて備わっています」
世界経済フォーラムのヤング・サイエンティストの一人として認められたホルフォードの研究では、痛みやがんの治療に使えるペプチド化合物を探すため、イモガイの毒を調べている。
ホルフォードによると、チームはすでに、肝腫瘍に直接作用して縮小させるとみられるペプチドを一つ発見した。
この分野への関心が高まっている理由の一つは、DNAおよびRNA技術の進歩によって、研究をはるかに速く進められるようになったことだ。
たとえば従来は、生きた動物から毒を採取し、その影響を調べるために、何も知らない生きたげっ歯類や魚に注射していた。
現在では、毒のDNAとRNAがすでに特定されており、研究者はその成分を合成して仮説を検証できる。
ホルフォードはこう説明する。「これらのペプチドには特有の構造があり、その構造が分子標的を決めます。一次配列がわかると、このペプチドの構造がどのようなものかを示すコードを探します。
「次に、その手がかりを使って、たとえばカリウムチャネル、ナトリウムチャネル、カルシウムチャネルのどれに作用するのかを見極めます。この3つはそれぞれ異なる機能を持っています」
恩恵を分かち合う
しかし、毒由来の薬には課題もある。
たとえばプリアルトは脊髄穿刺によってしか投与できず、用途が限られる。実際、ホルフォードの研究の一部は、毒のペプチドをより簡単に体内へ届ける方法に焦点を当てている。
「ペプチド治療薬は、まだ低分子薬に大きく遅れをとっています。低分子薬は作りやすく、ほとんどの場合、経口投与できるので、頭痛がしたら錠剤を飲めます。
「インスリンは市場に出た最初期のペプチド薬の一つで、40年以上前に開発されましたが、今も経口版はありません。注射する必要があります。ですから、送達方法はペプチド治療薬の進歩にとって大きな障壁です」と彼女は言う。
それでも、これは有望で、拡大を続ける研究分野だ。そして世界中で研究が進められている。
シンガポールからブラジルまで、毒のペプチドを研究する研究室がある。オーストラリアでは毒液学研究が特に盛んだ。毒を持つ生き物が多く生息する国であることを考えれば、驚くことではないかもしれない。
では、こうした研究の恩恵を確実に公平に分かち合うには、どうすればよいのだろうか？
ここ数年、毒の研究が急速に進む一方で、毒を持つ動物の化合物のうち、これまでに特性が明らかになったものは2%未満にとどまる。ホルフォードは、今こそ国際協力に注力すべきだと言う。
毒の供給源となる生き物の多くは低所得経済圏に生息している一方、最終的な医薬品開発につながる技術の多くは高所得経済圏にある。こうした恩恵が共有されなければ、各国がアクセスを制限し始め、重要な研究が妨げられる可能性がある。
「この格差をどう解消するか、協力して考える必要があります。利益をどう分配するかを考えることが大切です」とホルフォードは言う。
「確かに研究開発には費用がかかります。しかし、その生物がいなければ、何も実現しません。ですから、その生物が由来する国は、利益の一部を受け取るべきです」
ホルフォードはまた、物資だけでなく、科学者の往来についても国境を開いておくことが重要だと述べる。
「経済的な恩恵を分かち合う方法の一つは、自国の毒を採取する方法を人々に教えることです。次の大ヒット薬は、米国や欧州ではなく、アフリカ、ブラジル、あるいはシンガポールから生まれるかもしれません。
「それは十分に可能です。しかし、どうすれば一貫性を持って協力できるでしょうか。これはまさに世界規模の科学なのです」
世界経済フォーラムの2018年グローバル・フューチャー・カウンシル年次総会は、11月11日から12日まで、アラブ首長国連邦のドバイで開催される。グローバル・フューチャー・カウンシル・ネットワークは、未来に関する革新的な思考の促進を目的とする、世界を代表する学際的な知識ネットワークだ。
