DNAを操作して病気を治療する遺伝子治療は、医療分野で最も急成長している領域の一つであり、世界で2,000を超える治療法が開発中です。
世界の遺伝子治療市場は、2022年の53億3,000万ドルから2027年までに198億8,000万ドルへ拡大すると予測されています。
遺伝子治療への世界的なアクセスは依然として十分とは言えず、その格差を埋める取り組みが進められています。
年1972年、ヒトゲノム計画が終了し、ヒトゲノムのほぼ完全な配列が公開される31年前、科学者たちは「遺伝子治療」という考えを提唱しました。研究者たちはDNAを操作して遺伝性疾患を治療できる可能性を見いだしましたが、その熱意は当時の技術力を上回っていました。それから50年を経て、遺伝子治療は実現しただけでなく、医療分野で最も急成長している領域の一つとなっています。急速に進化するこの分野の現在と未来について、知っておくべき8つのことを紹介します。
1. 遺伝子治療の数は指数関数的に増加している
2022年半ばの時点で、2,000を超える遺伝子治療が世界中で開発中でした。初期研究から後期臨床試験まで、その数はわずか3年前の2倍に達しています。この科学的な急拡大は経済的な成長にもつながっています。世界の遺伝子治療市場は、2022年の53億3,000万ドルから2027年までに198億8,000万ドルへ拡大すると予測されています。
2. 新しい遺伝子治療技術が新たな可能性を切り開いている
最初のヒトゲノムの配列解読には、13年以上とおよそ30億ドルを要しました。現在では、同じ量のDNAの配列解読にかかる時間はわずか数日で、費用も100ドルを少し超える程度です。DNAを迅速かつ低コストで読み取る技術に続き、DNAを編集する新たな方法も登場しました。この10年間で、次世代の遺伝子工学ツール（CRISPR-Cas9、塩基編集、プライム編集など）が進歩し、全身の細胞を標的にできる能力と組み合わさることで、遺伝子治療の安全性、有効性、実現可能性が向上しました。
新たなツールの開発に伴い、新しい企業も生まれています。2021年には、1,308の開発者が遺伝子治療と関連技術に取り組み、過去最高の227億ドルを調達しました。これは2年前に比べて57％の増加です。
3. 対象となる疾患が増えている
新しいツールの登場に伴い、治療標的も増えています。臨床研究は、がん、神経疾患、血液疾患、免疫疾患、心血管疾患など、数十の疾患領域に広がっています。こうした新しい治療法は、すでに人々の生活を変えています。鎌状赤血球症、白血病やリンパ腫などのがん、複数の希少疾患を抱える人々は、臨床試験で著しい改善を経験しています。生涯にわたって服用し、一時的に症状を和らげる従来の医薬品とは異なり、遺伝子治療は1回の処置で長期的な効果、さらには治癒につながる可能性をもたらすことを目指しています。
4. 規制当局は新たな領域に対応している
遺伝子治療では、患者は医薬品の受け手であるだけでなく、治療そのものの一部でもあります。こうした個別化治療の独自性から、従来の枠組みで規制することは困難です。米国では、60を超える遺伝子治療が2030年までに承認されると見込まれており、食品医薬品局（FDA）は、こうした新しい治療法の安全性と有効性を適切に評価するため、迅速な対応を迫られています。
こうした規制の変化は世界各地に波及しています。各国が規制要件の調和を図ることで、企業がより多くの市場に遺伝子治療をより早く届けやすくなります。
科学者たちは鎌状赤血球症に対する遺伝子治療の実現に近づいているようですが、この病気を持って生まれる赤ちゃんのおよそ90％は低・中所得国（LMICs）におり、これらの地域には遺伝子治療を製造し、提供するためのインフラが不足しています。
ケビン・ドクゼン、ホフマン・フェロー、精密医療・新興バイオテクノロジー、世界経済フォーラム
5. 遺伝子治療が記録的な価格で市場に登場している
規制当局の承認を得た遺伝子治療は、天文学的な価格で医療市場に登場してきました。失明につながる希少な眼疾患であるレーバー先天性黒内障の治療には、85万ドルから、希少な血液疾患であるベータサラセミアの治療には280万ドルに上ります。高価格の傾向は、すぐには収まりそうにありません。こうした価格の背景には、製造コストの高さ、患者数の少なさ、研究開発投資の回収の必要性、医療市場に関わるさまざまな要因があります。
そのため、支払者、医療提供者、遺伝子治療企業は、新たな支払い・償還モデルを模索しています。費用を時間をかけて分散させたり、支払額を患者の治療成果に連動させたりするモデルもあります。
6. アクセスは高所得国に偏ったままである
米国や欧州連合（EU）では、医療制度が患者に遺伝子治療を届ける方法を模索していますが、世界の大半は待ち、見通しが立たない状況に置かれています。とりわけ低・中所得国（LMICs）では遺伝子治療へのアクセスが極めて限られている一方、これらの国々は世界の疾病負担の約90％を占めています。科学者たちは鎌状赤血球症に対する遺伝子治療の実現に近づいているようですが、この病気を持って生まれる赤ちゃんのおよそ90％は、遺伝子治療を製造し、提供するためのインフラが不足している低・中所得国にいます。
2022年8月、世界では遺伝子治療の臨床試験が約1,000件実施中でした。しかし、低・中所得国（中国を除く）で参加者を募集していた試験は5％未満で、アフリカではわずか4件でした。
7. 世界的な格差を埋める動きが広がっている
ビル＆メリンダ・ゲイツ財団は、ノバルティス、米国国立衛生研究所（NIH）などの企業・機関と連携し、HIVと鎌状赤血球症に対する1回投与型の遺伝子治療を開発しています。世界遺伝子治療イニシアチブ（GGTI）は、臨床医、科学者、支援者、地域コミュニティのメンバーによる連携組織です。今後数年以内に低・中所得国で遺伝子治療の臨床試験を開始し、これらの国々が世界の遺伝子治療をめぐる議論の最前線に立てるよう支援することを目指しています。
8. 倫理的な課題は依然として大きい
ほかの多くの革新的な医療技術と同様に、DNAを改変する科学技術の一部は、効果的な法的・倫理的監督の整備を上回る速さで進歩し始めています。この問題に対処するため、世界保健機関（WHO）は2021年、ヒトゲノム編集に関するガバナンス枠組みを発表しました。これらの勧告は、遺伝子治療の健康上の可能性を実現すると同時に、技術の悪用を最小限に抑えたい国々に指針を示しています。
この50年間で、遺伝子治療は一つのアイデアから世界的な産業へと発展しました。今後は、世界中の患者に恩恵をもたらし、患者が利用できる形で、こうした革新的な治療法を開発し、提供していく必要があります。
