疾患の生物学に対する新たな理解が生まれつつある。分子病理学と呼ばれるパラダイムシフトの中で、医学はますます分子レベルで疾患を見るようになっている。
この新しい視点は、かつての単純な分類、たとえばすべての肺がんや、すべての皮膚がんを一括りにしていた分類から私たちを遠ざけるものだ。
要するに、このアプローチは、がんを引き起こす分子レベルの異常、たとえば遺伝暗号の体細胞変化によって特定のシグナル伝達経路が過剰に活性化し、最終的にがんの形成に至る仕組みを解明しようとするものである。
いわば分子のベールの向こうを見ることは、精密医療への並行した流れを促進する。精密医療では、医療的治療が個々の患者に合わせて調整され、従来の方法よりも高い治療反応率が期待できる。
リキッドバイオプシー
しかし、この革命はここで終わるわけではない。疾患生物学に関する分子レベルの理解の進展は、臨床における診断方法の大きな進歩や、それが患者にもたらす負担の軽減と時を同じくしている。
例えば、生検を必要とする疾患にかかったことがある人は、その疾患よりも生検の方をよく覚えているかもしれない。検査のために少量の固形組織を採取するだけでも、それ自体が手術を必要とする場合があるからだ。
そのため、従来の生検は複雑で侵襲的になりうり、疾患の進行を確認する方法としては負担が大きいが、通常は血液を用いるリキッドバイオプシーは比較的容易である。これにより医療従事者は、疾患のサブタイプを特定し、適切な治療法を見極め、必要に応じて各症例に合わせて方針を修正しながら、患者の反応を綿密に追跡することができる。まさに精密医療の実践である。
もちろん、リキッドバイオプシーで関連情報を得るためには、その液体に患者の状態と関連するもの、すなわちバイオマーカーが含まれている必要がある。しかし、血液である必要すらなく、分子バイオマーカーは尿からも見つかることが多い。
非小細胞肺がん
一例として、いわゆる非小細胞肺がん（NSCLC）の場合、米国がん協会によれば、肺がんの最大90%を占めるとされるが、DNA変異は血液中に見られるバイオマーカーの一つである。
この可能性が実際に効果を発揮するまでにはまだ時間がかかるが、私たちはNSCLCの治療法を見出すことに大きな関心を持っている。また、分子病理学とリキッドバイオプシーの活用は、薬剤開発に不可欠な臨床試験への患者登録を加速させることを可能にし、そのプロセスを加速させている。
単純な血液サンプルを用いるリキッドバイオプシーは迅速であるだけでなく、最も適切な患者コホートを絞り込むことも可能にし、その結果、試験の最終的な成果がより意味のあるものになる。
ループス腎炎
ループス腎炎（LN）もまた、疾患生物学や分子病理学の観点から考えることが、新たな治療選択肢を見出す取り組みを前進させる助けとなっている疾患である。LNでは、体が基本的に自身の腎臓を攻撃する。
従来、LN患者の血液は病状に関する手がかりを提供していた。しかし近年、生物学と統計学やコンピュータサイエンスが交わる分野であるバイオインフォマティクスのおかげで、より優れたバイオマーカーの可能性がある、疾患の再燃を予測しうるものが患者の尿から特定された。確認されれば、これは精密医療の手段として非常に有用な追加となるだろう。
飛躍的進歩の可能性
分子病理学はまだ比較的新しい潮流であるが、大きな希望をもたらしており、医学者が疾患治療における飛躍的前進の可能性に強い期待を寄せるのも当然である。
私たちは、患者のために革新的な治療選択肢の創出に取り組む企業として、分子病理学と精密医療が提供できるものを最大限に活かすことにおいて、限界に挑戦していることを誇りに思っている。私たちは、パイプライン全体でこの新たなパラダイムを取り入れている。
