中国では、希少疾患の診断・治療および関連する医薬品支援プログラムが急速に発展している。
体系的な患者登録と研究の取り組みは、希少疾患患者にとって医薬品へのアクセスを向上させ、患者中心かつ価値に基づく医療を確立し、現実世界データシステムの構築における患者の関与を高めることに貢献しうる。
収集された患者データの価値を最大化するためには、患者の関与を促し、患者団体が標準化され秩序立った方法で研究を最善の形で実施できるよう導くための、強力な政策支援が必要である。
医療専門家や政府が示した懸念もあり、中国では希少疾患の診断・治療および関連する医療プログラムが急速に発展してきた。この進展をさらに発展させるためには、希少疾患患者へのサービスをさらに改善するために、患者団体が自ら生成する一次データとエビデンスを収集することが極めて重要である。
患者団体は、患者登録とアンケート調査のプロセスの発展に重要な貢献を果たすことができ、これは中国の希少疾患患者へのケアを前進させるうえで極めて重要である。中国の希少疾患患者団体は近年大きく成長しており、その中には130の希少疾患患者団体があり、そのおよそ75%が患者登録または患者アンケート調査に積極的に参加している。
体系的な患者登録およびアンケート調査の取り組みは、希少疾患医薬品への患者のアクセスを大きく改善し、患者中心かつ価値に基づく医療の改革に貢献し、現実世界データシステムの開発における患者の関与を高め、健康・医療保険の政策枠組みを設計する政府の取り組みを支援しうる。
中国の希少疾患患者団体は、この分野で大きな進展を遂げている。4分の3（75.4%）の患者団体が大規模な患者登録を構築している。37の患者団体がアンケート調査に着手した。アンケート結果は質と量の両面で改善され、希少疾患の診断・治療の推進や関連医療プログラムの開発において、より重要な役割を果たしている。
医療制度におけるこれらの成果は注目に値し、高く評価されるものであるが、取り組むべき課題はなお残っている。重点分野には、データ収集の範囲の拡大、データ品質のさらなる向上、研究プロジェクトの継続性の確保が含まれる。これらの取り組みにより、患者団体からのデータとエビデンスの活用はより効率的になり、患者団体が医療サービスと保護制度の最適化により大きく貢献できるようになる。
AMNCとは何か。中国で開催される世界経済フォーラムの会合である。
国際的なベストプラクティスと経験を踏まえ、患者の関与を高めるとともに、患者団体が標準化され秩序立った方法で研究を実施できるよう指導するための、強力な政策支援を提言する。これにより、患者団体が収集する患者関連情報の価値が最大化される。中国における希少疾患の治療に関する具体的な提言は以下のとおりである。
1. 患者団体によるデータ登録とアンケート調査の実施を奨励し、指導する
患者団体が実施する患者関連情報の価値を認識し、より多くの患者団体による患者登録およびアンケート調査の実施を奨励するとともに、患者登録とアンケート調査への認識と関心を高める。加えて、関係部門は専門機関に対し、標準と方法論に関する指導を提供するよう奨励すべきである。例えば、関係部門が必要とする患者団体生成データを明確化し、患者登録およびアンケート調査の基準を設定し、分析と透明性を改善し、データ収集と研究業務の体系化と専門化を促進することなどが挙げられる。
2. 医療、医療保険およびその他の関連政策の策定への患者の関与を促し、患者の声を拡大する
国家衛生健康委員会（NHC）、国家医療保障局（NHSA）およびその他の関連政策立案部門は、患者団体が意見を伝えるためのフィードバックチャネルへのアクセスを強化し、政策の策定と最適化に向けて患者団体生成データによる支援を提供できるようにしなければならない。
3. 専門機関と慈善団体の参加を導き、全国的な慈善エコシステムを形成する
関係指導部門は、学術機関、シンクタンク、コンサルティングおよび研究機関、その他の専門機関が、希少疾患患者団体による患者関連情報の収集と、アンケート調査報告書の体系的な作成を支援するよう奨励すべきである。また、慈善団体、特に大規模財団に対しては、希少疾患分野の動向を把握する方法を指導するとともに、患者サービス・エコシステムの体系的な発展により効果的に貢献する方法を伝えるべきである。
「魚を与えれば一日の食を得られるが、魚の釣り方を教えれば一生の食を得られる」という言葉があるように、患者登録およびアンケート調査における患者団体の能力構築を加速するため、武田薬品中国は「魚の釣り方を教える」プロジェクトを開始した。このプロジェクトは3つのフェーズに分かれている。フェーズ1では、患者登録およびアンケート調査を改善するための構造化された枠組みと方法論の策定に焦点を当てた。現在の自律的な登録・調査環境の詳細な分析と、国内外のベストプラクティスの紹介を行った。フェーズ2では、患者団体が今後参照するためのツールとなるデジタル指導プラットフォームの開発を進めており、2024年までに患者の登録と調査における自律性が大きく向上することを見込んでいる。フェーズ3では、患者団体は収集したデータに基づき、国および地域レベルで希少疾患に関する政策・規制を改善するための政策提案を策定できるようになるはずである。
