臨床試験は、医療的、外科的、または行動面での介入が人にとって安全かどうかを確認するために設計されています。
221カ国で42万件の臨床試験が行われ、運動習慣から遺伝子治療まで、あらゆるものが検証されています。
データ技術の革新的な活用により、臨床試験の速度、費用、対象範囲が改善しています。
科学者たちは、がんやアルツハイマー病などの治療法を毎週のように発見している――少なくとも、ニュースの見出しはそう伝えているようです。こうしたプレスリリースの多くは、細胞やマウスを使った初期段階の研究に基づいていますが、大半の新薬は、人を対象に試験すると効果が認められないことが分かります。細胞から人へと研究を進める段階で始まるのが、厳格な規制と連携のもとで進められる「臨床試験」というプロセスです。
臨床試験とは？
臨床試験は、医療的、外科的、または行動面での介入が人にとって安全かつ有効かどうかを確認するために設計されています。規制当局や研究者は、命を救う治療をより早く患者に届けることを目指し、臨床試験を迅速化し、総費用を削減する方法を継続的に模索しています。
2022年9月時点で、ClinicalTrials.govに42万件を超える研究が登録されていました。これは、世界各地で実施されている民間および公的資金による臨床研究のデータベースです。これらの研究は221カ国に及び、世界中から数百万人のボランティアを募集していました。運動習慣のような簡単な行動から遺伝子治療のような複雑な手技まで、いずれも人の健康への影響を評価するため、同様の複数段階のプロセスに沿って検証されています。
発見から治療まで：臨床試験のプロセス
基礎研究からは、意図的に、あるいは偶然に新薬が発見されることがよくあります。基礎研究から臨床試験の開始までの間には、「前臨床研究」があります。これは、薬が有用かどうか、また人で試験する前に毒性がないかを確認するため、細胞や動物モデルを用いて実験室で行う研究です。このプロセスには数年を要し、研究者がデータと詳細な臨床試験計画を、米国食品医薬品局（FDA）のような規制当局に提出すると終了します。
臨床試験は4つの段階で実施され、治療法の評価、適切な用量の特定、副作用の観察を行います。第I相では通常、少人数を対象に治療法の安全性と副作用を評価します。第II相と第III相では参加者数を増やし、治療法の有効性に重点を置きます。その後、FDAが承認する場合があります。第IV相では長期的な安全性を監視し、数年後まで現れないことがある副作用を特定します。
期間は大きく異なりますが、臨床試験の最初の3段階が完了するまでには10～15年かかることがあり、企業の費用は100万～200万ドルから3億4,000万ドル超に及びます。薬の健康への影響という単純なことを確かめるには、過度に複雑に思えるかもしれませんが、無菌の製造慣行、倫理にかなった患者の同意、明確に定められた評価項目と測定方法など、各段階は慎重に設計されています。それでも、この厳格な枠組みの中には、新しい試験設計を試し、速度の向上と費用の削減を目指す余地があります。
新たな試験の枠組み：迅速化と費用削減
およそ86％の臨床試験入りした薬はFDAの承認を得られません。このことは、製薬会社の臨床試験への取り組み方に大きく影響します。新薬開発の総費用の平均は、20億～30億ドルと推定されているためです。臨床試験は厳格に規制されていますが、試験設計の革新や規制当局との積極的な連携によって、薬を評価する新しい方法を試す柔軟性が生まれます。
試験期間中に固定され変更されない従来の臨床試験とは異なり、適応型試験は柔軟で機動的であり、場合によっては複数の薬を同時に試験します。新たなデータが得られると、適応型試験では用量を中止または追加したり、試験期間を変更したり、患者集団を変更したりできます。これは、新型コロナウイルス感染症のパンデミックに迅速に対応するうえで重要な役割を果たしました。
大量の実世界の健康関連データを収集・保存するウェアラブル健康機器やAI技術の進歩は、臨床試験の設計と実施に影響を与えています。企業は規制当局と協力し、こうしたデータをリアルワールド・エビデンスに変換しています。これにより、薬の安全性や長期的な影響について、従来の試験ではここまで詳細に観察できない新たな知見が得られます。
新型コロナウイルス感染症のパンデミックにより、分散型臨床試験の導入が加速しました。患者を試験施設に呼ぶ代わりに、試験活動の一部を患者のもとで行います。遠隔医療や遠隔患者モニタリングなどの仮想技術・サービスによって分散化が可能になり、試験への参加機会が広がるとともに、参加者の多様性の向上につながる可能性があります。これは、医薬品開発において長年の課題となっています。
参加者の多様性を高める動きが進んでおり、特に米国では個々の臨床試験で改善が見られますが、疾病負担が特に大きい地域社会に届くには、臨床試験を他国でも実施する必要があります。
より多くの患者に、より良い薬を
世界保健機関の報告によると、2021年に高所得国（HIC）で登録された試験数は、低所得国のほぼ100倍でした。
地域間には生物学的な多様性が非常に大きいため、高所得国（HIC）で開発された薬が低・中所得国（LMIC）でも同じように作用するとは限りません。こうした違いを特定し考慮するため、国際連携や適応型臨床試験を活用して、LMIC各地に試験施設のネットワークを構築しています。これにより、資源を集約し、専門知識を共有し、データ取得を加速できます。
LMICで臨床試験の実施能力（規制制度や製造能力など）を長期的に構築する取り組みは、特定の集団にとって安全かつ有効で、LMICの医療制度を通じて提供可能な薬を開発するうえで不可欠です。
