幹細胞療法の現在の市場は年率36%で成長しており、非感染性疾患や生活習慣因子に対する画期的な治療法が登場すれば、急速に拡大するでしょう。
この分野には、ベンチャーキャピタルや大企業から資金が流入しています。
より多くの資源と経験を積んだ人材が増えるにつれ、科学者や医師は、幹細胞科学を発展させ、世界で最も困難な疾患を治癒できるかもしれません。
現在も、あなたの体の幹細胞は、2週間ごとに皮膚を入れ替え、新しい赤血球と白血球を作り出し、生命維持に不可欠な他の数千もの作業を完了させるために懸命に働いています。幹細胞は、いわばあなた自身の個別化された若返りの泉なのです。
科学者の多くは、幹細胞には次の二つの能力が備わっているべきであるという点で一致しています。
自己複製：別の幹細胞に分裂すること。つまり、自分と同一の複製を作ること。
分化：多様な他の細胞種へと変化すること。
加齢に関するある理論によれば、30歳から50歳の間に、私たちの幹細胞は転換点を迎え、数と機能が減少し始めます。これが、加齢に伴う典型的な特徴をもたらすとされています。
幹細胞の簡単な歴史
幹細胞の単一の発見者は存在しないようです。その記録は1800年代、さらにそれ以前にまで遡りますが、最初に成功した医療処置は1939年の骨髄移植でした。免疫学の進歩により、当初は兄弟姉妹や近親者を通じたドナー適合が可能になりました。1970年代には、ドナー登録制度とともに、血縁関係のないドナーとの適合が盛んになりました。
1980年代、科学者はマウスで胚性幹細胞を特定し、1997年にはクローン羊ドリーの誕生につながりました。これは、ヒトおよび医療への応用に対する大きな関心を生み出しましたが、2001年に米国では連邦政府による研究開発資金がほぼ停止され、反発を招きました。
2012年、ノーベル賞が、人工多能性幹細胞（iPS細胞）の以前の発見に対して授与されました。本質的には、iPS細胞は成熟した非幹細胞に、分化万能性と自己複製能を取り戻させ、事実上それらを再び幹細胞のように機能させるものです。
2010年から2019年までの10年間に、多くの大手製薬企業の研究開発プログラムとともに、幹細胞関連の新興企業の第一波が出現し、iPS細胞やその他の関連療法に関するイノベーションと、初のヒト臨床試験につながりました。
2019年の再生医療
以下のAlliance for Regenerative Medicineの2019年第3四半期データによると、世界には959社の再生医療企業があり、1,052件の実施中の臨床試験を支援しています。このうち525社は北米、233社は欧州およびイスラエル、166社はアジアに所在しています。2019年には、再生医療企業に総額74億ドルが投資されました。このうち56億ドルは遺伝子および遺伝子改変細胞療法に、33億ドルは細胞療法に、1億1,400万ドルは組織工学に充てられました。
最も刺激的なのは、治癒をもたらす療法が市場に登場しつつあり、その結果が驚異的であることです。急性リンパ芽球性白血病の患者のうち、ノバルティス社のKymirahを服用した60%が完全奏効（がん細胞の痕跡がない状態）を示し、完全寛解と判定されました。一方、ブルーバード・バイオ社のZyntegloで治療された輸血依存性β-サラセミアの患者の75%が、輸血からの離脱を達成しました。さらに驚くべきことに、ノバルティス社のZolgensmaで治療された脊髄性筋萎縮症の患者の93%が、治療から24か月後に永続的な人工呼吸器を使用せずに生存しています。今後数年で、さらなる医療のブレークスルーが期待されます。
次は何か？
新たな科学、新たな新興企業：この分野の複数の企業が株式公開されるか、買収されました。これらの出口戦略により、人材と資本が新たな企業へと再投入されました。科学と商業システムも進歩したため、次の波の企業はより大きな課題に取り組み、さらに大きな資源を投じてイノベーションを推進しています。
患者は期待を寄せています： 幹細胞療法の現在の市場は年率36%で成長しています。ただし、がん、糖尿病、心疾患などの非感染性疾患や、生活習慣因子（例えば、適切な場所への毛髪の再生、認知能力の拡大、健康寿命の延伸など）の治療に向けた画期的な進歩が生まれれば、急速に拡大するでしょう。
新たな研究開発モデル：大企業、VCファンド、そしてカリフォルニア再生医療研究所（CIRM）やニューヨーク州幹細胞科学プログラム（NYSTEM）などの機関から、この分野に資金が流入しています。主要な大学の研究開発プラットフォームには、再生医療商業化センター（トロント）、スタンフォード幹細胞生物学・再生医療研究所、オックスフォード幹細胞研究所、そして特に注目すべきハーバード幹細胞研究所（HSCI）などがあります。
2004年に設立されたHSCIは、目覚ましい実績を築いてきました。同研究所は、デリック・ロッシの研究室に最初の20万ドルの資金を提供し、その成果がこれまでで最大規模のバイオテック企業の新規株式公開を後押しししました。HSCIの科学者は、最も著名な3社の遺伝子編集企業（CRISPR Tx、Intellia、Editas）の共同創業者または主要な関係者でもありました。さらに、True North/iPierianの合計15億5,000万ドルの買収、そして最近のSemma Tx、Frequency Tx、Fate Tx、Epizyme Inc.、Magenta Txの9億5,000万ドルの買収にも関与しています。
投資機会
一般の投資家向けには、Evercore ISIがポートフォリオを構築する最も簡単な方法となりうる再生医療指数を構築しています。機関投資家や、より多くの資金を持つ投資家向けには、ボストンを拠点とするHexagon再生医療ファンドなど、再生医療ファンドが組成されています。同ファンドは、ハーバード幹細胞研究所から企業を生み出すことを目指しています。
幹細胞はどこで入手できますか？
買い手の注意。患者のニーズは差し迫ったものですが、治療を求める人は、リスクについて非常に慎重に考えるべきです。高額な幹細胞治療を宣伝する疑わしいクリニックが数多く存在し、一部の患者は恐ろしい合併症を経験しています。UCデービス校のポール・ノエプフラー博士は、実用的かつ科学的に正確なガイドを執筆しています。ご自身やご家族が治療や臨床試験を検討している場合には、ぜひご一読をお勧めします。
なぜ幹細胞なのか？ なぜ今なのか？
1900年の主な死因は、主に感染性・伝染性疾患でした。ほとんどの原因の有病率は低下しましたが、最も大きな増加は心疾患（+40%）とがん（+300%）です。もっとも、これは部分的には平均寿命が2倍になったことや、他の原因による死亡が減少したことによるものです。しかし、時間と資源があれば、科学者や医師はこれらの困難な疾患を治癒できるかもしれません。
現在、主な死因の7つのうち6つは非感染性疾患です（心疾患、脳卒中、肺疾患、がん、アルツハイマー病、糖尿病）。前述の初期の有望性に基づけば、再生医療は、現代の大きな非感染性疾患の解決に向けた私たちの最大の希望となるかもしれず、おそらく一世紀で最も変革的な単一の医療イノベーションとなるでしょう。現代の大きな非感染性疾患、そしておそらく一世紀における最も変革的な単一の医療イノベーションとなるでしょう。
