遺伝子治療は、鎌状赤血球症など、これまで治療できなかった病気を治せる可能性があります。しかし、治療費は法外に高額です。
鎌状赤血球症の患者の大半はアフリカに集中しています。この病気を持って生まれた子どもの約90％は、5歳になる前に死亡する可能性があります。
公的機関と民間企業は、手頃な価格の遺伝子治療を各国で製造できるよう、連携して取り組んでいます。
同じ遺伝性疾患である鎌状赤血球症（SCD）を持つ赤ちゃんが2人います。一方は、人生を大きく変える治療を受けることができ、費用も負担できるため、健康で充実した人生を送れます。もう一方は、若くして亡くなる可能性が高いでしょう。この結果を分けるのは、病気を治す遺伝子治療を受けられるかどうかです。
鎌状赤血球症になると、赤血球が硬くなり、鎌のような形に変形します。その結果、激しい痛みや衰弱を引き起こし、最悪の場合は死に至ります。
SCDに対する遺伝子治療は、究極の解決策のように思えます。世界中で600万人が抱える苦しみに、ついに終止符を打てる可能性があります。その4分の3は低・中所得国（LMICs）に暮らしています。道義的な責務を考えれば、世界の人々の健康のために遺伝子治療を進めるべきであることは明らかです。
しかし、遺伝子治療は、最も必要としている人々には手が届かないことが少なくありません。1回の投与に200万ドルかかるため、1回の治療で治癒できるのはごく裕福な人々に限られます。費用を負担する側によっては、高所得国でさえ利用できない場合があります。医療を受けられないLMICsでは、SCDの子どもの10人に9人が、5歳の誕生日を迎えられるかどうかという状況にあります。
遺伝子治療を受ける際の障壁は何でしょうか。
製造費や医薬品開発費は、遺伝子治療の価格に大きく影響します。遺伝子治療に使う原材料は、病気によっては高額です。加えて、遺伝子治療に用いる技術は費用対効果に優れていません。また、あらゆる画期的な治療につきまとう問いがあります。救える命と比べて、治療費をどのように評価すべきでしょうか。
こうした問題は、遺伝子治療の現在の費用の一因となっています。しかし、さらに掘り下げると、本当の課題は治療へのアクセス、つまりインフラにあることがわかります。
遺伝子治療が十分に供給され、手頃な価格で提供されたとしても、患者が実際に治療を受けられるようにすることは依然として課題です。治療を提供するには、遺伝子治療に合わせたインフラが必要です。高所得国の多くでさえ、そうしたインフラが整っていないことがあり、資源の乏しい国ではなおさらです。
遺伝子治療の開発が進む今、問題に最初から取り組む機会があります。後回しにしてはなりません。こうした障壁を乗り越えるには、連携した取り組みが必要です。
状況を改善するために、何ができるでしょうか。
まず、製品を必要とする人々が利用できるよう、バイオ製造施設を建設できます。新たな治療法や技術は、LMICsのニーズに合わせるべきです。小規模で生産性の高い施設を整備すれば、コストを抑えられます。治療法は、提供に複雑な改変を必要としないよう設計できます。これだけでも、複数のパートナーによる投資が必要です。
さらに、地域の医療制度は、遺伝子治療を待つ患者を支えるために、適切な診断体制と医療施設を整える必要があります。
技術や治療法の進歩に合わせて、ビジネスモデルも進化させるべきです。パートナーシップが、新たな取り組み方の基盤となります。地方政府から民間企業まで、あらゆる関係者が協力し、治療をより利用しやすくする必要があります。また、こうした治療に特化した償還制度も見直すべきです。
医療の価値と支出について、世界経済フォーラムはどのような取り組みを行っていますか。
施設の建設や新たなビジネスモデルの確立には、費用と時間がかかることは明らかです。それでも、こうしたコストには必ず対処しなければなりません。課題に取り組む組織もあります。たとえば、次のような財団が、ビル＆メリンダ・ゲイツ財団は、遺伝子治療をより利用しやすくするため、次のような主要な関係者と力を合わせています。米国国立衛生研究所やノバルティスなどです。
これと並行して、次のような大手ライフサイエンス投資ファンドが、ロイバント・ソーシャル・ベンチャーズは、イノベーションとアクセスの隔たりを埋める革新的な技術に投資しています。また、次のようなライフサイエンス企業が、ユニバーセルズ・グループは、公平な地域ソリューションを推進しています。同グループの各関連会社は、LMICsのバイオ製造のバリューチェーンにおける課題の解決に取り組んでいます。現在、同グループは次のような機関と連携し、ダカール・パスツール研究所国内製造の実現を目指しています。
医療を誰もが利用できるようにすることは、常に課題でした。イノベーションはこうした課題の克服に役立つはずですが、解決するどころか、課題をさらに大きくしてきました。適切に取り組めば、遺伝子治療は医療に革命をもたらし、世界中で命を救う可能性があります。
