希少がんは、合算するとEUのがん症例全体のおよそ4分の1を占めます。
それにもかかわらず、希少がんの患者ケアは、より一般的ながんに比べて遅れています。
研究の拡充、専門的治療へのアクセス改善、そして分野全体での連携強化が必要です。
欧州では、希少疾患は診断例10万件あたり50件未満です。希少がんには多くの種類がありますが、ひとまとめにすると、もはや珍しいとは言えません。実際、約EUのがん症例全体の4分の1を占めます。その規模をわかりやすく示すと、希少がんを単一の種類に分類すれば、最も患者数の多いがんの筆頭になります。肺がん、乳がん、大腸がんを上回るのです。推計では、今年、欧州全域で65万人を超える人が希少がんと診断され、希少がんは同大陸のがんによる死亡の30％を占めるとされています。
希少がん患者のための解決策を見つける
希少がんは公衆衛生上の大きな問題であるにもかかわらず、ふさわしい注目を集めていないことが少なくありません。治療へのアクセスは国によって、さらには国内でも異なり、最善の治療をどこで受けられるのか、患者に十分な情報が提供されていません。特定のがんの管理に関する専門知識の不足や、誤診による困難もあります。
どのようながんであっても、診断を受けた患者にとっては恐ろしいことですが、希少がんには特有の問題があります。患者は、自分のがんについて情報を得ることが難しいため、強い孤立感や苦しさを感じることがあります。さらに、その疾患の専門医を見つけ、適切な治療を受けることも困難です。
専門医が見つかった後も、患者には困難が待ち受けている場合があります。たとえば、治療を受けるために自宅から遠く離れた場所まで移動しなければならないことがあります。医療制度で有効な治療が常に償還されるわけではないため、移動費だけでなく、多額の費用がかかることもあります。こうした問題の結果、希少がんの5年生存率は、一般的ながんより大幅に低くなっています。
さらなる研究が必要だが、臨床試験の実施は難しい
では、この状況に対処するために何ができるでしょうか。新しい治療法を見つけ、既存の治療法を最大限に活用するには、希少がんの研究を拡充し、質を高める必要があることは明らかです。しかし、希少がんは種類ごとの患者数が少ないため、確かな結論を得られる臨床試験の実施が困難です。十分な数の患者を集めるには、国際規模の研究連携が不可欠です。欧州がん研究治療機構（EORTC）は、がんの課題に取り組み、最終的に患者の生活に良い影響をもたらすことを目指し、EUレベルで科学分野と政治分野の連携を推進しています。欧州委員会も、さまざまな研究プログラムを通じて、すでに多大な支援を行っています。
ここ数年、前向きな進展が見られます。特に、いずれも希少がんに分類される思春期および小児のがんで進展が見られます。生存率は上昇しており、2030年までに生存者は75万人に達すると推計されています。しかし現在も、これらのがんは1歳を超える子どもの主な死因です。また、多くの生存者に長期的な有害影響が生じ、その後の人生のあらゆる面に影響する可能性があります。たとえば、ローンや住宅ローンの利用にも影響が及びます。若年のがん生存者では妊孕性が損なわれることもあり、その後の人生の幸福に深刻な影響を与えるおそれがあります。妊孕性温存が可能な場合は多いものの、適切な情報を得られない患者もいます。
希少がんの解決には統合と連携が必要
これまで多くの進展があったものの、希少がん患者を取り巻く状況は理想にはほど遠いものです。研究だけでなく、治療の機会や情報提供についても、より緊密な連携が必要です。自国で治療を受けられない場合に、患者が他国で治療を受けられるようにすることも大切です。心強いことに、希少がんの分野では、患者団体が研究者、政治家、医療提供者とのつながりを通じて、疾患の治療改善を求める活動にますます積極的に取り組んでいます。患者の経験は治療法の開発に役立ち、規制当局の意思決定を改善して、患者のニーズによりよく応えることにもつながります。
「希少」であっても孤立を意味してはならない
ここでは、「希少」という言葉の使い方に問題があるのでしょうか。この分野になじみのない人には、確かに誤った印象を与えます。希少がんと呼んでいますが、疾患群として見れば、決してまれではありません。希少がん患者がふさわしい注目と治療を受け、よく知られたがんに示されるのと同じ関心を向けるに値しない珍しい症例として片付けられないよう、できることはすべて行うべきです。そのためには、研究者、臨床医、製薬企業、患者、政治家など、分野全体の関係者が共通の目標に向かって連携することを促す必要があります。
私たちは、希少がんを欧州の政治課題としてより重視させることに成功しました。過去10年間で大きな進展があったものの、まだ道のりは長いままです。力を合わせた取り組みが、より良い診断と治療、そして患者の治療へのアクセス改善につながる日を心待ちにしています。そしてもちろん、患者が希少がんの診断におびえることがなくなり、この文脈での「希少」の意味を誰もが十分に理解する日を待ち望んでいます。
