アルツハイマー病は、2019年に世界で7番目に多い死因でした。
ほぼ20年ぶりとなるアルツハイマー病の初の治療薬が、米国食品医薬品局（FDA）によって承認されたばかりです。
バイオジェンのAduhelm（アデュヘルム、アデュカヌマブ）は、認知症にみられる認知機能低下の一因となるプラークを標的とします。
この点滴治療は、有効性をめぐって科学界の意見を二分しており、研究は現在も進行中です。
しかしながら、この承認は投資を促し、将来的により多くの医薬品が市場に登場するきっかけになる可能性があります。
二人の専門家が、承認プロセスと、それが世界の医療にもたらす意味を解説します。
2019年には、アルツハイマー病は世界で7番目に多い死因でした。そのため、影響を受けた人を身近に知っている可能性は高いでしょう。英国では最も多い死因となっており。2020年3月から4月にかけての新型コロナウイルス感染症（COVID-19）による死亡者のうち、5人に1人は認知症の人でした。
世界の主要な死因の多くには治療法がありますが、アルツハイマー病による記憶力と思考力の徐々な喪失を遅らせる効果的な治療法はこれまで存在しませんでした。
そのため、6月7日に米国食品医薬品局（FDA）が、アルツハイマー病の初の新たな治療薬に対して迅速承認を与えたと発表されたことは、ほぼ20年ぶりの画期的な出来事とみなされています。特に、世界人口の高齢化に伴い患者数が増加していることを踏まえるとその意義は大きいといえます。
症状は通常、60代半ば頃に現れ、2050年までに、6人に1人が65歳以上になると予測されています。また、女性に不均衡な影響を及ぼします。世界保健機関（WHO）によると、アルツハイマー病およびその他の認知症で死亡する人のうち、女性が65％を占めています。
バイオジェンのAduhelm（アデュカヌマブ）点滴治療の「迅速承認」は、科学界を二分しており、これまでに収集されたデータに基づくと、その有効性については意見が分かれています。米国のバイオテクノロジー企業バイオジェンと、その日本の製薬パートナーである卫材（エーザイ）の株価は急騰しました。
これは万能薬ではなく、認知機能低下を遅らせるかどうかについてはさらなる研究が必要です。また、年間治療費が56,000ドルと高額でもあります。
米FDA医薬品評価研究センター所長のパトリツィア・カヴァッツォーニ博士は、迅速承認の経路について、ロイターに次のように語りました。「薬剤の臨床的有益性について、一定の残存する不確実性があることを許容しつつ、待つことを強いるのではなく、患者がその薬剤を利用できるようにするものです」。
昨年、世界経済フォーラムはダボス・アルツハイマー・コラボレイティブ（DAC）を立ち上げました。これは、世界的なイノベーション・エコシステムを創出することにより、アルツハイマー病に対する精密介入の発見、検証、提供の進展を加速させることを目的とした、前例のない世界的な取り組みです。
ここでは、フォーラムの専門家であるエリッサ・プリチェップとケリー・マケインが、「健康と医療の未来を形作る」の立場から、この新しいアルツハイマー病治療薬の意義と、FDAの承認プロセスの仕組みを解説します。
世界経済フォーラムは、アルツハイマー病への対策として何に取り組んでいるのでしょうか？
アルツハイマー病の治療法を見つけることが、なぜそれほど重要なのでしょうか？
マケイン：アルツハイマー病は、迫りくる世界的な保健危機です。これは、その到来が急速に近づいており、経済と家族の双方に壊滅的な打撃を与えることがわかっている問題です。アルツハイマー病と認知症の世界的な負担の60％は、低所得国および中所得国に集中しています。これらの国々では、病気を抱える本人だけでなく、家族の構造全体に影響が及びます。介護を基盤とした社会の構造が非常に強く、特に女性は、こうした人々を介護するために仕事を離れざるを得ないことが多いからです。現在、アルツハイマー病と認知症による世界的なコストは、約1兆ドルに上ります。
アルツハイマー病と認知症に苦しむ世界人口のほぼ90％は、アルツハイマー病と認知症の兆候やリスク要因を早期に発見し、対応策を講じるのに役立つ可能性のある、現在のスクリーニングや治療の実践に、まだ関与できていません。そのため、実際の世界的な負担と解決すべき課題について考えると、[バイオジェンの医薬品]は大きな前進です。しかし、これは大きな科学的発見である一方で、取り組むべき課題はまだ数多く残されています。糖尿病やがんであれば、早期に発見すれば良好な結果が得られます。しかし、世界の死因のトップ10の一つであるアルツハイマー病と認知症は、予防も、進行を遅らせることも、治癒もできない唯一の病気です。それは、ゆっくりと、意気消沈させ、経済的にも消耗させる死です。
それは、ゆっくりと、意気消沈させ、経済的にも消耗させる死です。
ケリー・マケイン、プロジェクトリード、「健康と医療の未来を形作る」
新薬が市場に出るまでに経る研究開発（R&D）の各段階とは何ですか？
プリチェップ：研究中の製品が疾患への影響を与えるのに十分な有望性を示すと、スポンサーは治験届（IND）をFDAに提出し、ヒトを対象とした臨床試験を開始します。
第1相試験では少数の健康な人々が対象となり、まず最初の段階として、製品の安全性を確認することを主な目的としています。第2相では、引き続き安全性を重視するとともに、有効性にも焦点を当てます。これらの試験には通常、数百人が参加し、その製品が対象疾患に効果があるかどうかについて予備的なデータを得ます。
製品に有効性が認められた場合、次の段階は第3相試験です。第3相試験には数千人が参加することもあり、数年間続くことがあります。第3相試験では、偽薬などの比較対象と比べて、幅広い患者集団において製品の有効性と安全性を評価します。
これらの試験の後、スポンサーはFDAに申請を提出し、FDAがデータを審査して、その製品が市場での使用に適しているかどうかを判断します。Aduhelmは迅速承認を受けたため、バイオジェンは第4相、すなわち承認後試験を実施し、アルツハイマー病患者の記憶喪失と認知機能低下に対する製品の有効性に関する追加データをFDAに提供することが求められています。
バイオジェンの医薬品の承認プロセスは、COVID-19ワクチンとどのように異なるのでしょうか？
プリチェップ：FDAには、公衆のニーズに対応するためのさまざまな経路があります。COVID-19ワクチンに対して発行された緊急使用許可（EUA）は、公衆衛生上の危機への迅速な対応を可能にするものです。EUAには厳格な基準を満たすことが求められますが、承認ではありません。[アデュカヌマブ]のような製品では、迅速承認と優先審査による承認が見られることがあります。これらは、さまざまな疾患の治療において満たされていない重要なニーズに対応するために設けられた経路です。そのため、特定の病状の人々を助ける治療選択肢が不足している場合や、市場に効果的な製品がない場合、これらの経路によって、より迅速に患者集団へ治療を届けることが可能になります。
迅速承認のプロセスでは、FDAは代理指標、いわゆる代替エンドポイントに基づいて承認を行うことができます。この場合、FDAは認知機能の改善に基づいて承認するのではなく、この薬剤が、アルツハイマー病の一因となる脳内のプラーク（タンパク質の断片が固まったもの）を減少させるかどうかを検討しました。[アデュカヌマブ]が承認されたのは、まさにこの点、つまり薬剤がそれらのプラークに影響を与えるという点によるものです。これは臨床試験で示されました。しかし、それが認知機能低下に意味のある影響を与えるかどうかは、市場に出た後のデータを待つ必要があります。
今回の承認には議論があります。FDAの承認は、諮問委員会が承認しないことを議決したにもかかわらず行われたものです。そのため、現時点でこの製品が市場に出ることについて、科学界が完全に同意しているわけではありません。FDAは数十年にわたり迅速な承認経路を設けており、安全性を保ちつつ、公衆の未充足の健康ニーズに応え、有効性の確保を目指していることは評価に値します。
承認された後、次に何が起こるのでしょうか？
プリチェップ：アデュカヌマブがFDAから迅速承認を受けたことで、企業は点滴製剤を製造し、流通させることができるようになります。
企業が目指すのは、医師に対してこの製品について周知すること、保険会社による保険適用を確保すること、そして人々に届けるのに十分な供給量を確保することです。しかし、この点を念頭に置くことが非常に重要です。この製品は迅速承認を受けており、それは条件付きであることを意味します。
この製品が、アルツハイマー病患者に真に認知機能の改善をもたらすかどうかを評価するため、さらなるデータを収集し、最終的にFDAに提出する必要があります。そのため、どのようにデータを収集し、活用するのかを明らかにすることが非常に重要です。必要とされるデータは何か。そして、そのためのスケジュールはどうなっているのか。
製造業者が市場投入戦略によってどのように患者にこの製品を届けるかという点があります。しかし、同時に、有効性と安全性のプロファイルに基づいて、この製品を引き続き一般に提供すべきかどうかを検証するために必要なデータを、製造業者がどのように収集できるかという極めて重要な点もあります。
米国以外の国でも利用可能になるのでしょうか？
プリチェップ：国によって規制の仕組みは異なります。似ている国もあれば、そうでない国もあります。また、承認を行う規制当局にはそれぞれ異なる権限と、満たすべき異なる要件があります。EUは、COVID-19ワクチンの場合に見られたように、承認前に独自の規制審査を行うと思われます。
EUは、COVID-19ワクチンの場合に見られたように、承認前に独自の規制審査を行うと思われます。
エリッサ・プリチェップ、プロジェクトリード、「健康と医療の未来を形作る」
マケイン：多くの他国が米国を注視し、データの実際の内容や結果を公開で共有する仕組みを採用すると予想しています。これは、アルツハイマー病と認知症の負担が特に大きい低所得国および中所得国など、他の国々の助けになるでしょう。この薬剤が米国でどのような成果を上げるかに大きく左右されますが、他の国々が追随するための道筋が築かれることを期待しています。
市場の反応が、他の治療法の研究への投資を促すことを期待していますか？
マケイン：市場は今回の承認に好意的に反応しました。これは、投資家が科学と研究へのさらなる投資を行う意思があることを示すシグナルであり、アルツハイマー病と認知症の分野への投資を再活性化し、これらの投資ポートフォリオを軌道に戻す一助となることを期待しています。
プリチェップ：COVID-19ワクチンのEUA発行後、医薬品がより速く市場に出せるのではないかという点について、多くの議論と期待が寄せられています。しかし、COVIDワクチンと、今回のような製品の間には大きな違いがあります。アルツハイマー病のような疾患では、その原因を理解し、それに作用する標的型製品をどのように開発するかについて、まだ多くの研究が必要です。試行錯誤の段階が多く残されています。
アルツハイマー病の分野では、投資に浮き沈みがあるのを見てきました。ほんの数年前までは、有望な試験を実施している企業が数多くあったものの、その後、製品が効果を示せませんでした。企業は、アルツハイマー病に効果的に作用する製品をどう作ればよいかわからなかったため、投資を縮小しました。そのため、今回の承認によってさらなる投資が行われ、進展への期待が高まることを願っています。しかし、この疾患の治療法を見つけることは極めて複雑であることを忘れてはなりません。
今回の承認について考えると、迅速承認の経路の将来的な活用も興味深い点です。疾患の遺伝的要因についての理解が深まるにつれ、特定の遺伝子や疾患の特定の指標を標的とすることを検討している企業は、この迅速承認の経路をどのように活用するのでしょうか。まだ臨床的有益性が示されていない製品を承認することに対して、どの程度の安心感があるのでしょうか。医学における遺伝子革命が進むにつれて、このような難しい問題がさらに増える一方で、未充足の医療ニーズに応え、人々の生活を改善する新たな機会も生まれると考えています。
