アルツハイマー病の可能性の高い原因の進行を遅らせる新薬が、米規制当局によって承認された。
この薬は、患者の脳から、アミロイドベータと呼ばれるタンパク質の粘着性のある沈着物を除去する働きをする。
これは良いニュースではあるが、治療法ではなく、病気の進行を遅らせるのに役立つものである。
米規制当局は、バイオジェン社の (BIIB.O) アデュカヌマブを、アルツハイマー病の可能性の高い原因に作用する初の治療法として承認した。その有効性を証明しているかどうかについての臨床的証拠を巡る論争があるにもかかわらず、同社株は急騰した。
バイオジェンは、アデュヘルム（Aduhelm）として販売される本薬の価格を年間56,000ドルに設定したと発表した。50％以上急騰した後、バイオジェン株は38.3％高の395.85ドルで取引を終えた。これは6年以上ぶりの最高終値水準である。米国では、日本のパートナーであるエーザイ (4523.T) 56％上昇し、116.03ドルとなった。
アデュカヌマブは、記憶喪失や身の回りのことができなくなるなどの症状を含む、アルツハイマー病の初期段階にある患者の脳から、アミロイドベータと呼ばれるタンパク質の粘着性のある沈着物を除去することで作用する。これは病気による被害を食い止めるためである。
「アルツハイマー病の患者にとって良いニュースだ。これまで疾患修飾療法が一度も承認されたことがなかったのだから」と、メイヨー・クリニックのアルツハイマー病専門家であるロナルド・ピーターセン博士は述べた。しかし、同博士は慎重に「これは治療法ではない。この薬によって病気の進行が遅くなることが期待されている」と付け加えた。
「今日は大きな日だと思う」とピーターソン氏は述べた。「しかし、過度な期待はできない」
アルツハイマー病は、米国における死因の第6位である。
米食品医薬品局（FDA）はウェブサイトで、Aduhelmの臨床試験の結果は賛否が分かれていたものの、本薬が脳内のアミロイドベータ斑を減少させることが示されており、患者にとって有益となる可能性が高いと述べた。
「ここでは迅速承認の経路が適していると判断した」と、FDAの医薬品評価研究センター所長であるパトリツィア・カヴァッツォーニ博士はロイターに語り、これは「本薬の臨床的利益についてある程度の残存する不確実性を認めつつ、患者が待たずに本薬を利用できるようにするものだ」と説明した。
同氏によれば、この経路ではバイオジェンは確証的臨床試験の実施が義務付けられるが、そのための期間は数年ある。
バイオジェンの本薬は、致死的な疾患を持つ患者に有効な選択肢を求めていた患者団体や一部の神経内科医から歓迎された。一方、他の医師からは、臨床試験の結果に一貫性がなく、さらなる証拠が必要だとの指摘があった。
「驚きと失望を感じている」と、ジョンズ・ホプキンス大学の薬剤研究者で、バイオジェンの薬の承認に反対票を投じたFDA諮問委員会のメンバーでもあったケイレブ・アレクサンダー博士は語った。
「製造元と関係のある科学者であっても、証拠の全体が説得力を持つと信じる者を見つけるのは難しい。」
さらなる研究
米国の医療保険会社と米国政府のメディケアプログラムが、本薬のコストの大部分を負担する見込みである。価格は用量と割引によって変動する。
アデュカヌマブは、アミロイド脳斑の成分が陽性を示す初期段階の患者を対象に研究されたが、FDAの承認は特定の患者集団向けであることを示すものではない。このため、治療対象となる人口が予想より多くなる可能性がある。
それでもほとんどの保険会社は、本薬の適用を治験に参加した患者のタイプに限定する可能性が高いと、医療保険会社Cigna Corpの最高臨床責任者であるスティーブ・ミラー氏は述べた。 (CI.N)。
同氏は、米国で本薬の対象となる患者の85％から90％がメディケアでカバーされていると推定した。
「メディケアを含むいかなる支払者であっても、治験の対象集団よりも広い集団に本薬を提供するとしたら、非常に驚くだろう」とミラー氏は述べた。
FDAは、承認後の試験でAduhelmが意図した通りに効果を示さなかった場合、市場から撤回される可能性があると述べた。
「正しい判断だったと思う。本薬の有効性を証明するためのさらなる研究を企業に求めつつ、患者が本薬を利用できるようにしたのだから」と、アルツハイマー病創薬財団の最高科学責任者であるハワード・フィリット博士は述べた。
一部の治験参加患者に、潜在的に危険な脳の腫れが見られた。FDAは、この副作用を経験した患者は経過観察が必要だが、必ずしも投与を中止する必要はないと助言した。
バイオジェンは、約150万人の米国人がアデュカヌマブによる治療の対象になると推定しており、本薬は月1回の点滴で投与されるため、医療制度へのコストに関する懸念が生じている。
アルツハイマー協会（Alzheimer’s Association）によると、アルツハイマー病と共に生活する米国人の数は、現在の600万人以上から2050年には約1,300万人に増加すると予想されている。
ウォール街のアナリストは現在、本薬のピーク時の年間売上高を100億ドルから500億ドルと推定している。
日本では、高齢者人口が多く、推定460万人が認知症とともに生活しており、アデュカヌマブの開発が注目されている。
エーザイの株式は火曜日に東京市場で取引されず、1日の値幅制限いっぱいの19％高で買い気配となった。同社は、米国で本薬の利益の55％、日本およびアジアの大部分で80％の権利を有している。エーザイは、第III相試験中のBAN2401という別のアルツハイマー病治療候補薬も有している。
それでも、国の医療制度における薬価設定の仕組みにより、年間売上高は「せいぜい」1,000億円（9億1,400万ドル）に制限される可能性が高いと、クレディ・スイスの製薬アナリストであるフミヨシ・サカイ氏は述べた。
本薬は、バイオジェンの収益成長の見通しにとって極めて重要と見られている。競合の激化により、同社の主力である多発性硬化症治療薬Tecfidera（テクフィデラ）の売上や、脊髄性筋萎縮症向けのもう一つの成長ドライバーであるSpinraza（スピンラザ）の売上が損なわれているためである。
ウォール街のアナリストは、バイオジェンの薬のFDA承認が、長年の失敗の末に多くの大手製薬企業が見捨ててきた分野に再び活気をもたらす可能性があると予測していた。現在の治療法は症状を和らげるだけである。
アルツハイマー病の治療法を開発する企業の株価も上昇し、AC Immune SA (ACIU.O) 27.7％高で終了し、Anavex Life Sciences (AVXL.O) 約8％高となり、一方、イーライリリー・アンド・カンパニー (LLY.N) 10％高で終了し、Axsome Therapeutics (AXSM.O) 6.4％高で終了した。
