EUが米国向け医薬品輸出に15%の関税を支払うことで合意したことは、医薬品開発に関する世界的なルールが書き換えられつつあることを浮き彫りにしている。
欧州の患者は、自国の科学者が発見した医薬品を待ち続けるリスクに直面しており、現在の革新モデルには抜本的な見直しが必要であることを意味する。
コスト曲線の崩壊と規制改革は、欧州のライフサイエンス革新を商業的に成立するものへと改革する鍵となる。
欧州連合（EU）は、米国向け医薬品輸出に15%の関税を支払うことで合意した。これは医薬品への関税ゼロという30年にわたる約束を破るものであり、医薬品開発に関する世界的なルールが書き換えられつつあることを示す最新のシグナルである。
これまでの関心は被害の抑制に集中してきたが、焦点は戦略へと移るべきである。故ハーバード大学の経済学者クレイトン・クリステンセンは、「新しいゲームは古いゲームが終わる前に始まると警告した。また、企業を成功に導いてきた行動様式こそが、やがて取って代わるより単純で効率的なモデルを見えなくさせるとも指摘した。
欧州のライフサイエンスにとって、その転換点は既に訪れている。
従来のモデルは合理的なものだった。世界最高水準の基礎科学に資金を投じ、機敏なスタートアップ企業を通じてリスクを低減し、その成果を米国の投資家に引き渡して商業化を拡大させるというものである。欧州の患者が不利益を被ることはなく、米国の高額な価格によって費用が回収され、医薬品は欧州の医療制度が負担できる価格で届けられていた。
しかし、承認された医薬品1品目あたりの開発費用が25億ドルを超えるようになると、その論理は次第に無理のあるものとなっていった。欧州の価値に基づく価格設定は、既に小規模なEU市場の正当化を困難にしていた。さらに、「アメリカ第一」の政策方針は、関税、最恵国待遇価格、科学予算の削減、米国食品医薬品局（FDA）の改革などを通じてその圧力を一層強め、米国市場を要塞化させ、企業をほぼ例外なくそこへと引き寄せている。
欧州で最初に発売する企業は、自社の価格が米国の価格を引き下げる基準として利用されるリスクにさらされる――遅延や販売中止の兆候は既に現れ始めている――欧州の患者は、自国の科学者が発見した医薬品を待ち続けるリスクにさらされている。こうした政策の転換により、ひとつのことが明確になった。現在の革新モデルは行き詰まりつつあり、その影響は欧州にとどまらないということである。
企業は商業化を予定している地域で臨床試験を実施するものであり、欧州での発売が次第に負債となる一方で、中国がより低いコストと拡大する市場を提供していることから、欧州で試験を実施する動機は失われつつある。欧州経済領域における臨床試験の世界シェアは、10年間でほぼ半減し、2023年にはわずか12%となった一方で、中国は8%からほぼ30%へと急増した。
臨床試験を実施しなくなった大陸は、人工知能（AI）やゲノム発見を支えるデータ生成のプロセスから外れることになる。欧州での議論は米国のリスク資本に匹敵する資金の確保に焦点を当てているが、資金は問題の半分に過ぎない。真の課題は、持続可能な公的予算に沿うよう、革新のプロセスを再構想することである。
研究開発におけるコスト曲線の崩壊
研究開発（R&D）の全工程に適用されるAIは、生物学に応用された情報革命である。業界の90%という失敗率や、25億ドルという開発費用は、自然の法則ではない。それらは、不十分な情報のもとで研究を行ってきた結果にすぎない。
AIは、臨床試験の前にどの分子が失敗しそうかを特定し、医薬品が合成される前に有害な副作用を予測することができる。その成果は有望であり、前臨床段階でのコスト削減が30～70%に達したとの報告も既に出ている。AIを用いて、Insilico Medicineは、新規の線維症化合物を18か月で治験段階まで進めた。業界平均の5～6年と比較すると、これは可能性の一端を示す初期の兆候である。
しかし、より大きな成果はこれからである。医薬品開発費用の大部分は臨床段階に集中しており、製薬業界は試験デザイン、投与戦略、そして最も恩恵を受けやすい患者の特定に向けて、AIへの投資を一層強めている。
規制と健康データへのアクセスの改革
最恵国待遇価格のルールにより、欧州での発売は事実上の商業上の負債となり、欧州の患者が革新的な医薬品へのアクセスを失う危険にさらされている。費用対効果の方程式は変化している。革新を差し控えることによる害は、継続的な安全性モニタリングを伴う早期承認のリスクを上回るようになった。
欧州には既にそれに対処する手段がある。希少疾患用医薬品の制度は、数十年にわたり、早期承認を行う一方で、その安全性と有効性の監視を継続することで、治療を希少疾患の患者へより迅速に届けてきた。これにより企業は収益を上げるとともに、並行してエビデンスの基盤を構築することが可能になっている。
EUはまた、大規模な規制の調和への取り組みにも着手しており、医薬品関連法制、臨床試験の基盤、健康データへのアクセスを改革している。アクセスの遅延が希少疾患をはるかに超える課題となる中、同じ論理を数百万人に影響する疾患へと拡大し、安全性のシグナルをリアルタイムで監視するAIシステムに支えられれば、現在の承認の障壁は、より迅速で適応的な仕組みへと置き換えられるだろう。
その見返りは、自己強化型のデータの優位性である。欧州保健データ空間を基盤とすることで、このアプローチは、分断された米国のシステムや、多様性の乏しい中国の患者集団では容易に匹敵できないエビデンスを生み出す。
サイクルが強化されるにつれ、より多くのデータがより優れたモデルを生み、より優れたモデルがより良い医薬品を生み、そしてより良い医薬品がより豊かなエビデンスを返す。欧州は、単に持続するだけでなく、複利的に拡大していく構造的な優位性を備えている。
欧州のライフサイエンスのために勇気の配当を解き放つ
これら二つの手段を組み合わせれば、欧州は実験的な利用者の立場から、自立的に持続する拠点へと変わるだろう。AIは、臨床試験で失敗するプログラムの数を減らし、承認に至るまでの総コストを引き下げる可能性を持つ。開発費用が低下すれば、欧州の価値に基づく価格水準も商業的に意味を持ち始めるだろう。
こうした見通しを裏付ける証拠が現れつつあり、AI由来の分子は、既に第I相試験の成功率が歴史的な業界平均を大幅に上回っている。米国の例外的な水準ではなく、そうした価格水準と臨床上の価値を基盤として設計されたこのモデルは、双方向に広がる。すなわち、予算がより限られている中所得成長市場へ、そして自国の革新モデルを価格面から見直している米国へと広がっていく。
しかし、政策、規制、償還、革新資金にまたがる一貫した計画がなければ、このモデルは自ずと築かれることはない。機関、資本市場、産業を横断し、欧州の患者と市場のための構築を最重要の指針とする計画が必要である。
クリステンセンが警告したように、旧来のモデルは新しいモデルが拡大するよりも速く衰退する。欧州は、内向きに後退する米国の要塞と、高効率のエンジンとして外向きに前進する中国との間で板挟みになっている。
行動しないことの代償は大きい。取り残される患者、空洞化した産業、そして次の健康危機に立ち向かう力が弱まった大陸である。その未来と、より良い未来との間に立ちはだかるものは、もはや科学的な能力ではない。それは政治的な意志と、資本市場および産業の創造力である。
これが勇気の配当である。AIによるコストの崩壊と適応的な規制から得られる見返りであり、欧州が世界の発射台としての地位を通じて実現するものである。問題は、欧州がそれを手にするかどうかである。
