先進的な医療が最も裕福な人々や国にしか提供されない未来を、どうすれば避けられるでしょうか。
世界の最も大きな医療ニーズに向けた研究を増やし、民間セクターがそれに取り組むようインセンティブを与えることで、大きな違いが生まれる可能性があります。
明日のグローバルな研究エコシステムを構築しましょう。その取り組みは今日から始まります。
SF作品の多くは、未来について ディストピア的な見方をしてきました。こうしたフィクションのディストピアでは、低所得層の生活の質はしばしば後退する一方、最高所得層は老化や死さえ過去のものにする技術を利用できるのです。
バックキャスティングとは、異なる未来のシナリオから逆算し、どのシナリオが実現するかに影響を与えるために今取ることのできる行動を明らかにする手法です。
有望な多くの医療技術が主に最も高所得の人々のために開発され、低所得の地域が取り残されて、場合によっては後退してしまう健康ディストピアを想定するなら、私は社会を健康ユートピアに近づけ、健康ディストピアから遠ざけうる3つの行動のセットを提案します。
1. 研究の重点を多数の人々のニーズへと移す
世界の疾病負担の大部分が集中している途上国の健康問題に向けられている世界の研究は、ごく小さな割合にすぎないことは以前から知られてきました。このアンバランスを是正しようとするグローバルヘルスの動きもありました。GAVIやグローバル・ファンドといった、多数の人々の問題に対応する主要な資金拠出機関が設立されるなど、一定の成果もあげてきました。WHOのグローバル健康研究開発観測所（Global Observatory on Health R&D）は、世界の主要な医療助成機関による助成金のうち、低所得国に向けられるのは1%未満であり、その僅かな研究助成金でさえ、必ずしも現在の当該国の優先課題ではない分野に充てられていると指摘しています。WHOの研究開発観測所はまた、高所得国の人口当たりの医療研究者数は、低所得国の平均73倍に上ることも指摘しています。低中所得国（LMIC）の健康問題への資金を増やす国もある一方で、マラリアや結核といった重大な問題に充てられている健康研究開発資金は、依然として全体のわずか1%にすぎません。
精密医療や個別化医療は、病気の治療から健康の維持へと重点を移す大きな可能性を秘めています。遺伝的素因、遺伝的に決定される疾患の生物学的基盤、生活習慣の選択、曝露に関するデータは、将来的に病気が発生する前に予測し、介入するために用いられる可能性があります。しかし、これはあらゆる系統の祖先や曝露に関するデータにアクセスできることが前提となります。実際にはデータの圧倒的多数は西欧系の祖先を持つ人々のものに基づいていますであり、女性は過小評価されています。
機械学習アルゴリズムは大規模なデータセットに基づいて予測を行いますが、基礎となるデータセットが代表性を欠く場合、その予測が誤る可能性は高まります。十分な支援を受けられていない人々のニーズに応えられるよう、倫理的に適切な方法でデータを生成するための協調的な取り組みが必要です。
多数の人々のニーズに焦点を当てた研究の例としては、低所得国および低中所得国における非感染性疾患（NCD）のサービス提供ニーズへの大規模な投資が挙げられるでしょう。低所得の地域では、NCDによって失われる健康な生存年数の負担が非常に大きく、かつ増大しています。糖尿病、高血圧、一般的ながん、精神保健に対する手頃な価格のスクリーニング方法、サービス提供のための個別化されたモデル、診断や医薬品へのアクセス、そしてより効果的な外科的ケアが、低所得の地域で切実に必要とされています。このケアをどのように最適に提供するかについての研究を実施することは、非常に価値があるでしょう。
2. 世界的な医療ニーズに向けた製品開発へのインセンティブを与える
健康研究開発のニーズはどのように定義すればよいのでしょうか。単純に考えると、新たな医学的進歩を必要とする世界の健康問題を評価することができます。次に、健康研究開発活動を概説したパイプラインや投資報告書を精査することができます。開発されているものとニーズとの差を評価すると、その隔たりが見えてきます。どのような分析においても、研究開発には依然として大きな隔たりがあります。主な隔たりとしては、WHOの顧みられない熱帯病リストに掲載された疾患の診断薬および治療薬に関する研究開発や、WHOの研究開発設計図における流行性疾患の優先リストに関するものが挙げられます。途上国におけるNCDのスクリーニングおよび管理のニーズに対応する製品のニーズを評価すると、さらに大きな隔たりが見られます。
健康研究開発の推進要因を見直すと、これは驚くことではありません。医薬品の市場価値は、企業が得られると見込む収益と利益に基づいています。これは消費者や政府の購買力と直接関係しています。グローバル・ファンドやGAVIの範囲外にある貧困層向けの医薬品を開発するインセンティブは存在しません。過去20年間、この隔たりを公的資金の支出によって是正する研究開発資金提供者のエコシステムが、供給側において出現してきました。これらは製品開発パートナーシップとして知られています。これらは寄付国や財団から資金を受け取り、その資金提供の多くはWHOによる未充足の医療ニーズの評価に基づいています。しかしながら、投資の規模はニーズに比べ、はるかに及びません。2017年に顧みられない感染症すべてに対する研究開発資金の総額は約35億ドルでした。対照的に、2018年には単一の医療バイオテクノロジー製品が約200億ドルの収益を生み出したとされ、また、医療製品の世界の脱毛症市場規模は、美容目的の適応症で2026年までに年間48億ドルに達すると推定されています。民間セクターだけによる2018年の健康研究開発支出総額の推計は1,790億ドルです。これには政府による健康研究開発支出は含まれておらず、その額は非常に大きいものです。米国国立衛生研究所（NIH）だけでも、納税者の資金から300億ドルを超える額を健康研究に費やしています。医薬品の主要なニーズ（G-Finderの定義による）に対する世界全体の支出総額は、全支出の2%未満です。
関連する重要な側面として、優先適応症に活用できる技術の範囲において大きな進歩が見られることが挙げられます。例えば、エボラ出血熱の治療薬に関する最近の臨床試験では、2種類のモノクローナル抗体製剤が従来の標準治療よりも優れていることが示され、また、90%超の有効性を持つエボラワクチンも開発されています。モノクローナル抗体は、生物学的に製造された治療薬または予防的選択肢の一形態であり、高所得国市場において大きな成長分野となっています（近年の最大の売上を誇る医薬品はこの分類に属します）が、LMICで蔓延している多くの疾患にとっても、未開拓の大きな可能性を秘めています。極めて有望な技術のパイプラインを医療ニーズとより体系的に結びつけることができれば、前進できるでしょう。
ここでの成功の例としては、ヘビ咬傷、住血吸虫症、ヒトアフリカトリパノソーマ症、リンパ系フィラリア症、狂犬病といった顧みられない熱帯病に対する、WHOの優先的な研究開発ニーズへの一層の重点化が挙げられるでしょう。ヘビ咬傷は、現在の世界の研究開発に存在する不適切な優先順位付けの好例です。毎日数百人がヘビ咬傷による毒の被害で死亡しています。質が高く、適切に評価された抗毒素は非常に効果的ですが、その製造技術は数十年前から存在しているにもかかわらず、多くの国では入手できません。ニーズに基づく研究開発システムであれば、世界中で必要とされる地域に手頃な価格のヘビ咬傷による毒の治療法を届けるべく、非常に緊急性をもって取り組んでいるはずです。
3. 価格の手頃さによってアクセスを制限しない
高品質で安全かつ効果的な製品への信頼できるアクセスが欠如しているという懸念は非常に深刻であるため、世界保健総会は医薬品へのアクセスに関するロードマップの策定を求めています。新薬の価格は止めようのない上昇傾向にあり、一部の高所得国ですら手が届かない新薬も出てきています。私たちの技術は、世界の共同体として、最も必要としている人々のためにそれを開発することを決定できる段階にまで進歩していますが、現状のように、一部の高所得国や個人への利用を効果的に制限することもできてしまいます。この傾向が続けば、治療法はますます増えるでしょうが、その多くは最も必要としている人々にとって手が届かないものとなるでしょう。関連する進行中の傾向として、家族の高額な治療費を支払うことによって困窮し、貧困に陥ることによる経済的な困難も挙げられます。
公的資金によるR&Dに投じられる莫大な投資と、その結果開発された製品に多くの患者や国がアクセスできない現実との間には、依然として根本的な乖離があります。現在進行中の生きた事例があり、その結末はまだ分かっていません。COVID-19の研究開発には、公的資金および慈善資金から非常に多額の支援が注がれています。WHOと協力機関は、研究開発とアクセスを結びつけるグローバルな協力体制としてCOVID-19ツールへのアクセス加速化（Access to COVID-19 Tools accelerator）を開始しました。WHOは、公平なアクセスを促進するため、科学への協調的アプローチと世界的連帯を呼びかけています。
問題は多いものの、リスクを認識して行動すれば、多くの解決策がある
いかなる解決策も、ニーズに基づく製品開発と新たな技術開発が持続可能な形で成長できるようにするものでなければなりません。必要とされているのは、現在のバイオテクノロジー開発の動向が、是正されなければ社会的・公平性の観点からどこへ向かわせるのかを検討し、その上で、産業界、学術界、政府、国際機関の意見を含めて、どのように軌道修正できるかを公開の場でブレインストーミングする、注目度の高いイニシアチブです。この議論には、民間セクターの全面的な参加が不可欠です。
過去20年間で、特定の分野では大きな進歩がありました。GAVIとグローバル・ファンドは、納税者と慈善団体の資金から、毎年数十億ドルを支出しています。20年前であれば、こうした組織は理想主義者の夢のように思われたかもしれません。現在のシステムが直面している、同じように巨大な隔たりに立ち向かうことは、人類の能力を超えているのでしょうか。明日のGAVI、明日のグローバル・ファンドとは何でしょうか。
2019年の世界未来評議会（Global Futures Council）におけるバイオテクノロジーに関する2つの大きなアイデアは、治療薬開発のより効果的なモデルと、先進的な診断のための新たな世界的イニシアチブに関するものであり、どちらも、技術を世界の課題に活用できれば驚くべき能力を持つ分野です。私からのお願いは、これらを構想する際には、最初から世界の医療ニーズに基づいてシステムを設計し、そこから生まれる製品への公平なアクセスを最優先に位置付けることです。私はそれが実現できると楽観しています。
本記事は、2019年11月に世界経済フォーラムのバイオテクノロジーに関する世界未来評議会（Global Futures Council on Biotechnology）で行われた議論に触発されたものです。筆者は、本ブログの草稿に対して鋭い校閲とコメントをくれたElizabeth O’Day氏に謝意を表します。
本ブログに表明された見解は筆者個人のものであり、必ずしもWHOの立場や政策を代表するものではありません。
