大規模な人工知能主導の定量モデルが創薬を加速させており、ある研究・技術の共同事業では、神経変性疾患の研究期間が数年から数か月へと短縮されています。
大規模定量モデルの活用により、研究開発費で数十億ドルを節約できる可能性があり、動物実験への依存を減らし、希少疾患や複雑な疾患に対する治療へのアクセスを拡大できる可能性があります。
SandboxAQとUCSFの神経変性疾患研究所は、世界経済フォーラムのプログラムで、価値創出型AI応用を取り上げるMINDSの初代コホートの一員として、AMNC 2025で表彰されました。
現代の技術や科学的アプローチを用いても、新薬の治療法を構想から臨床段階まで進めるには平均で10年を要し、25億ドル超の費用がかかります。さらに、候補の90%が不合格となり、前臨床段階および臨床段階で脱落しています。
こうした指標は、生物学的仕組みが十分に解明されていない疾患や、動物モデルがヒトの転帰を十分に予測できない疾患において、特に好ましくありません。その結果、患者は、実際にはほとんど届かないことも多い革新的治療を長期間待たされています。また、希少疾患や複雑な疾患への投資は、多大なリスクと限定的な見返りのために遅れています。
承認された医薬品は、通常、法外な価格で提供されています。これは、製薬企業が不成功に終わった取り組みによる損失を回収し、今後の取り組みに向けて研究開発（R&D）の資金を積み直そうとしているためです。
…世界各地の主要な学術機関、商業機関、非営利のバイオ医薬品研究機関は、腫瘍学、バイオマーカーの発見、その他の治療が困難な疾患における研究パイプラインを推進するために、すでに大規模定量モデルを活用しています
明らかに、現行の体制は機能不全に陥っており、持続可能ではありません。新たな治療法の開発にかかる時間、費用、リスクを大幅に削減するにはより良いアプローチが必要であり、その多くは、試行錯誤を伴う湿式実験や、発見を導く正確なデータや知見の欠如に起因しています。
人工知能（AI）は、特定の側面の加速において大きな可能性を示してきました。しかしながら、既存の文献、過去のデータ、失敗した実験を用いて言語ベースのAIモデルを訓練しても、最も困難で複雑な疾患に対する画期的な新治療法につながる新規分子や未知の化合物を発見できる可能性は低いと考えられます。
これを実現するには、既存の前臨床データや文献の範囲を超えられる新たなAIモデルが必要です。そのようなモデルがあれば、化学空間をより深く探索し、新たな候補を見出すことができます。また、分子やタンパク質の性質や挙動を理解し、長期にわたる高コストな物理的実験を経ることなく、その相互作用をシミュレーションし、起こりうる結果を予測する必要があります。
さらに、これらのシミュレーションから新たなデータを生成し、知識のギャップを埋め、実験を導き、臨床上の意思決定をより迅速かつ効果的に行えるようにする必要もあります。
創薬に根強く存在する課題への対応
パーキンソン病やアルツハイマー病などの神経変性疾患は、長年にわたり治療上の画期的な進展に抵抗してきました。これらの分野における薬剤開発は、現代医学において最も困難で、かつ最もコストのかかる取り組みの一つであり続けています。
創薬には数百億ドル規模の費用が費やされています。期間は10年以上に及ぶことも少なくありません。
疾患の進行を遅らせたり止めたりする薬剤の発見は、繰り返し失敗に終わってきました。
特に患者のさし迫った増大するニーズを踏まえると、従来のモデルはもはや持続可能ではありません。
カリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）の神経変性疾患研究所と先進的コンピューティング企業SandboxAQとの最近の共同事業は、パラダイムシフトの兆しを示しています。
「大規模定量モデル」と呼ばれる新たなクラスのAIを活用することで、UCSFは研究活動を加速させたのみならず、新規治療薬の開発において可能なことの定義そのものを刷新しました。
本ケーススタディでは、AQBioSimプラットフォームが、前例のないスピード、効率、成功をもたらし、創薬プロセスを根本から変革している様子を取り上げています。
長年にわたり、神経変性疾患治療薬の開発は、計算ツールの利用可能性の限界や非効率なスクリーニング手法によって妨げられてきました。研究者は数十万もの化合物を総当たりでスクリーニングすることに頼っており、通常は数か月の作業の末に、弱い候補化合物がわずかに得られるにとどまっていたため、進展は遅く、費用もかさんでいました。
自動化やバイオインフォマティクスの進歩にもかかわらず、モデリングと予測における中核的なボトルネックは残されたままでした。
ノーベル賞受賞者スタンレー・プルシナー博士の指導の下、UCSFのチームもこれらと同じ課題に直面しました。2024年、チームは有望なパーキンソン病治療薬が臨床試験に入れるのは2031年になると見積もりました。従来の計算プラットフォームを検討したものの成果が得られなかったため、プルシナー博士はSandboxAQに目を向けました。
博士が求めていたのは、生産性の補助にとどまらないAIソリューションでした。創薬と薬剤開発を実質的にリスク低減しつつ加速できるプラットフォームが必要だったのです。
治療の到達範囲と影響の拡大
これらの進展がもたらす意義は、神経変性疾患にとどまりません。大規模定量モデルは、腫瘍学、遺伝学、さらに幅広い希少疾患にも適用可能であり、実験データが限られている場合や複雑な生物学的標的を扱う場合でも、迅速な薬剤開発パイプラインの基盤を提供します。
また、米国食品医薬品局（FDA）が最近公表した指針に従い、モノクローナル抗体やその他の医薬品に対する動物実験の要件を段階的に廃止することについて、バイオ医薬品企業が対応する上でも役立ち得ます。
この革新をバイオ医薬品業界全体に広げることは、業界の生産性曲線を大きく変えうるものです。Citelineによると、2025年時点で、世界の6,000を超える企業や研究グループが創薬に取り組んでいます。
新たなアルツハイマー病の研究開発を加速させることは、この疾患に影響を受ける数千万人に影響を与えうるものであり、その数は2030年までに7,800万人に達すると見込まれています。
同様に、2021年の世界疾病負担研究では、世界で1,180万人がパーキンソン病を患っていることが明らかになりました。また、2025年3月にBMJグループが実施した研究では、パーキンソン病の患者数は2050年までに2,500万人を超えると推計されており、これは2021年比で112%の増加です。
フォーラムが協働を通じてリーダーの保健システム強化を支援する方法
保健・ヘルスケアセンターは、アクセス、公平性、レジリエンス、備えなど、世界中の保健システムが直面する課題を理解するために、リーダーをつなぎます。
信頼に基づく対話と官民連携を通じて、センターはパートナーが共通の優先事項に沿って足並みをそろえ、保健転帰の改善に向けた集団行動を推進できるよう支援しています。
同様に重要なこととして、in-silicoスクリーニングおよび最適化（コンピューターモデリングとシミュレーションを用いて実施）の進展により、非効率でリスクの高い研究開発支出において、年間で数十億ドルを節約できる可能性があります。これにより、小規模または十分な医療を受けられていない集団に影響する疾患を含め、困難な疾患や希少疾患の治療法への投資拡大につながる可能性があります。
UCSFでは、研究者が現在、月に数百万の分子を解析できるようになりました。これにより、アルツハイマー病やパーキンソン病から、新たに特徴づけられた異常フォールディングタンパク質に至るまで、さまざまな疾患に取り組む統合チームの力となっています。
世界各地の他の主要な学術機関、商業機関、非営利のバイオ医薬品研究機関も、腫瘍学、バイオマーカーの発見、その他の治療が困難な疾患における研究パイプラインを推進するために、すでに大規模定量モデルを活用しています。
より健康な未来に向けて
UCSFとSandboxAQの共同事業は、多分野にまたがる、物理学に基づいた定量的AIツールが、数十年にわたる創薬の慣行を、どのように破壊し変革しうるかを示す実証例であり、大規模な新たな革新と臨床上の画期的進展につながるものです。
このアプローチは、研究者や業界リーダーに、長年の障壁（特に高いコストとリスク、データの希少性、臨床失敗率の高さ）を克服するための青写真を提供するものであり、世界中の何百万もの患者にとって変革的な治療法と救済への道を開くものです。
