製薬業界は、地球上で最も非効率な業界の一つです。
莫大な資金、時間、データが、成果の出ない研究に浪費されています。
AIは、研究開発プログラムにとって最適な疾患ターゲットを特定するのに役立ちます。
製薬業界では、企業は数十年にわたり、数百億ドルもの資金と無数の時間を費やし、動物や人間を対象とした実験を行い、特定の疾患メカニズムが特定クラスの医薬品で対処可能であるという仮説の検証を試みています。
これらの取り組みの90%が臨床試験で失敗しますさらに、前臨床研究ではより多くが失敗し、「ダークデータ」（研究開発の過程で収集されたものの、処理や分析が行われていないデータ）が大量に残されます。
多くの場合、本来の用途で失敗した医薬品は他の用途では効果を発揮する場合がある。有名な例はバイアグラで、特定の心血管疾患の治療のために試験された後、勃起不全治療薬の大ヒット薬となりました。現在話題の減量薬であるオゼンピックは、当初は糖尿病治療薬として開発が始まりました。
しかし、多くの医薬品には二度目のチャンスは与えられません。その結果、ダークデータ、研究、資金の広大な荒れ地が生まれます。この膨大な無駄により、製薬業界は地球上で最も非効率な産業の一つとなっています。製薬業界の非効率性を解決するためには、まずこの無駄の要因を検証することが不可欠です。製薬企業がプログラムを打ち切る理由は非常に多く、以下のようなものが含まれます：
1. 生物学または化学的な問題
多くの場合、医薬品が意図された適応症の治療に効果を示さない、または毒性が強すぎることが原因です。人間の生物学は複雑であり、開発中の医薬品に適した適応症を見つけることが不可能な場合もあります。
2. 特許期間の短さ
特許は製薬会社に、医薬品を独占的に保有する場合の20年間の独占的な期間を与えます医薬品の独占状態にあることで、価格を設定することができます。しかし、20年の特許でも十分ではない場合があります。平均して、医薬品の承認までに10年かかります。企業の引き継ぎ、軽微な失敗、規制当局による遅延、資金調達の困難などによりさらに期間が延びると、開発を継続することが採算に合わなくなる可能性があります。新たに導入されたインフレ抑制法（IRA）により、多くの製薬会社が低分子医薬品の開発を後回しにし、非常に高価なバイオ医薬品（ワクチンなど生物由来の製品）の開発を優先しています。これにより、事業を守るための追加的な手段が得られるためです。
仮に、特許の残存期間が10年ある医薬品について、ある企業が前立腺がんに対する第II相臨床試験で失敗したものの、同じ医薬品が乳がんに効果がある可能性を発見したとします。新たな適応症のために作業をやり直した後、承認を得るにはさらに6～8年を要し、他社がこの医薬品を製造・販売できるようになるまでに、特許による保護はわずか2年しか残らないことになります。
3. 経営陣の交代
私がInsilico Medicineの最高経営責任者として務めた10年間で、複数のCSO（最高戦略責任者）や製薬研究開発部門の責任者が何度も転職するのを見てきました。多くの製薬会社は、少なくとも一度はCEOを交代させています。経営陣が交代するたびに、研究開発にも変化が生じます。新しい経営陣は社内の研究開発を削減または拡大することがありますが、ほぼ例外なく、ある分野から別の分野へと焦点を移します。私はかつて、新しいCSOが着任し、社内研究開発の約70%と外部研究開発の大部分を廃止し、企業の焦点を転換し、親しい同僚との大型契約を結び、数年後にはその同僚の一人が設立した企業へ移籍していくのを目にしたことがあります。
4. 戦略的焦点の変化
新たな有望技術が登場すると、製薬会社はしばしばその機会を追い求めます。Novo NordiskとEli Lillyが先導した抗肥満薬の最近の進展を受け、多くの製薬会社が治療領域や部門全体を縮小し、この新興分野に焦点を移しました。多くの企業は、注射可能な生物製剤という特定のアプローチを逃したと理解し、経口低分子阻害剤の購入を始めました。また、これらの抗肥満薬の一部には筋肉量の減少を含む潜在的な副作用があることに気づき、抗筋萎縮治療薬の開発に飛びついた企業もあります。この根本的な転換により、多くの有望ながん治療薬が放棄される可能性が高いです。
5. 説明責任の欠如
医薬品が上市するまでに、治療プログラムには何年にもわたり数千人が関わるため、失敗した場合に特定の個人や少数のグループに責任を帰することは困難です。初期段階の研究基盤を優先し、医薬品を発見し、臨床試験を完了させ、市場に投入したことが一人のCEOの功績とされることは、極めて稀です。
AIで最適化された製薬
リサイクルの最良の方法は、そもそも廃棄物を生じさせないことです。生成AIは、適切な疾患ターゲットを選定し、望ましい特性を持つ高度に最適化された分子を生成することで、治療プログラムの成功確率を劇的に高める能力を持っています。これは、干し草の山から針を探すように、ターゲット／作用機序と医薬品の組み合わせが有効と思われる適応症のリストを特定するのに代わるものです。
真にAIを導入している製薬会社は、同じ医薬品について、単剤として、または有効と予測される複数の疾患を対象とした併用療法として、並行して臨床試験を実施できる可能性があります。このアプローチにより、複数の疾患に同時に対処し、特許期間中に利益を上げることができる可能性があります。
生成AIシステムは、プログラムの開始から完了までの主要な意思決定に責任を持つ企業の経営陣や研究者を追跡することもできます。製薬データで学習させた生成AIプラットフォームは、マルチエージェントシステムとして起動し、製薬業界の幹部の採用と業績の追跡、目標志向型の事業開発、ライセンス供与、買収の支援、結果と進捗のリアルタイム報告の提供に役立てることができます。
製薬会社は独占的販売期間の大幅な喪失に直面しており、大型医薬品の20～70%が特許切れを迎えています。また、潜在的な大型買収の機会も限られています。これらの企業は、社内研究開発と外部提携の両方において、説明責任とリアルタイム報告を伴う大規模な投資を始める必要があります。これらの意思決定は、最新の生成AIプラットフォームを活用することで、はるかに適切に行うことができます。
もちろん、投資家、従業員、取締役会メンバー、さらには政策立案者も大きな変化には抵抗する傾向があるため、これらの変化は容易に実施できるものではありません。最近、大手製薬会社の新CEOが、社内研究の刷新を進め、自社開発医薬品や初期段階のライセンス契約によってパイプラインを補充する計画を開始したところ、同社の株価は一日で20%下落しました。
短期的には、最初に全面的に生成AI戦略を採用した企業が成功するまで、市場はこれらの大胆だが必要な動きを罰すると予想されます。これには数年を要するでしょう。しかし最終的には、製薬業界における生成AIの導入加速は、資源の浪費を減らすだけでなく、すべての人々の生活の質を向上させるうえで不可欠です。
