CAR-T療法は末期のがん患者を治癒させることができるが、数十万ドルもかかるため、非常に高額である。
チップ技術の最近の進歩を活用することで、科学者は免疫システムを再設計する小型機器を作り出し、大量生産することができる。
しかし科学界には、この医学的ブレークスルーをすべての人が利用できるようにするため、官民パートナーシップが必要である。
白血病による16か月の化学療法を経て、6歳のエミリー・ホワイトヘッドの治療選択肢は尽きていた。両親は最悪の事態を恐れ始めた。最後の手段として、ペンシルベニア大学はエミリーを、免疫細胞を再プログラムしてがんを破壊する臨床試験に登録した。その結果は目覚ましいものであった。エミリーは生存しただけでなく、9年後には、がんのない健康な10代の少女となっている。
エミリーの回復の背景にあるのは、CAR-T（キメラ抗原受容体T細胞）である。これは細胞ベースの療法であり、これまで治癒不可能であった血液がんの治療における画期的な武器となっている。
CAR-T細胞療法は、患者の免疫細胞を遺伝子改変し、がん細胞を探し出して破壊する。これは個別化免疫療法の一形態であり、末期の患者にさえ長期的な寛解をもたらすことができる。余命が数か月しかなく、従来の治療法が効果を示さなかった患者である。
現在、CAR-T療法の400以上の臨床試験が進行中である。その影響は計り知れないものとなりうる。世界保健機関によれば、がんは世界で6人に1人の死亡原因となっている。個別化細胞療法は、数百万人の命を救う可能性を秘めている。予備データによれば、免疫細胞の工学的改変が、いずれ心不全、自己免疫疾患、糖尿病およびHIVの治療に使われるようになる可能性さえ示唆されている。
なぜCAR-Tはこれほど高額なのか？
しかし、単位当たりの経済性が、CAR-Tを救命可能な全患者に行き渡らせる妨げとなっている。治療費だけで最大47万5,000ドルに達することがあり、付帯費用を含めると、米国の病院は投与に最大150万ドルを請求することもある。
では、なぜこれほど高価なのか？従来の治療法では、製薬会社は規模の経済を享受する。生産量が増えるほど、1回分の投与コストは下がる。
しかしCAR-Tは患者ごとにオーダーメイドで作られ、どの治療の背後にも、時間がかかり、非常に高額な、高度に複雑な工程がある。
患者の免疫細胞を採取し、複数の段階で精製し、遺伝子改変し、適切な用量に調製して再注入する。この複雑な製造工程では、異なる研究所への輸送や頻繁な手作業の介入が必要であり、人為的ミスや生命を脅かす副作用のおそれが生じる。さらに、CAR-Tは効力にばらつきのある生きた細胞で構成されているため、製造業者は工程全体を通じて結果を継続的に検査する必要がある。
その結果、製造に数週間かかることもあり、手の届かない価格となる。この経済性が変わらない限り、本治療は救命可能な患者に届かず、支払う余裕のある特権的な人々にしか届かないだろう。
コスト削減の鍵を握るのは技術
しかし、希望はある。ナノテクノロジー、人工知能（AI）、バイオセンサー、およびモノのインターネットに関する最新の知見は、個別化細胞療法を手頃な価格にする上で現在の障壁を克服する一助となりうる。
これらの療法を民主化する解決策は、その製造工程を自動化することにあり、これによりコスト、時間、リスクを大幅に削減できる。これにはいくつかの工学的ブレークスルーが必要となるが、技術的には可能である。
チップ技術の最近の進歩は、示唆を与えてくれる。より高性能なコンピューター、ゲーム機、スマートフォンに対する現代社会の飽くなき需要が、トランジスタ——技術の処理能力を支える構成要素——の極端な微細化をもたらした。より小さな回路上により多くのトランジスタを載せることで、新たで強力な技術的能力が可能になるためである。
世界経済フォーラムは、医療の価値と支出に関して何を行っているのか？
チップ工学には莫大な資本支出が投じられてきた。その結果、非常に微細な規模で材料やシステムが開発され、細胞のスクリーニング、選別、さらには遺伝子改変を行う能力という、新たな機会の窓が開かれている。
これらの技術を医学研究の推進に活用すれば、現代の技術は、免疫システムを再設計できる小型機器を作り出し、大量生産する可能性を秘めている。その結果は、有効性と安全性において比類のない、疾患治療における真の革命となるだろう。
政府には何ができるのか？
研究コミュニティを代表して申し上げると、政府が進歩を加速させる方法として、次の4つがあると考えている。
共同の技術および臨床研究開発を支えるインフラに投資する。
私たちがより容易に連携できるようにする。
規制を調和させる。
より長期的な研究助成金を提供する。
小規模なインフラ投資はすでにいくつか行われている。戦略を整合させ、資源を共有することで、政府は研究を大きく前進させることができる。
創薬、臨床試験、製造を分割する従来の医薬品候補開発のアプローチは、製薬企業が生きた細胞を再設計するという新たな課題に直面しているため、機能しないだろう。これには新たで高度な製造工程が必要である。
したがって、知識とインフラの両方を同時に共有する計画を設計する必要があり、これにより医学研究者は、本来アクセスできない技術を利用できるようになり、同時にエンジニアはそれをさらに発展させることができる。
必要な技能を組み合わせる適切なエコシステムを構築することは、これらの療法の全体的な成功にとって極めて重要である。生命科学者とAI、ナノエレクトロニクスの専門家との学際的な協力が必要となるほか、製薬企業と技術企業とのパートナーシップも必要となる。
立法者は、可能な限り政策を更新・調和させ、制限的な規制が技術進歩を停滞させないようにするとともに、科学研究への資金提供の見直しを検討すべきである。トップクラスの研究者でさえ、短期助成金の申請書作成に最大で時間の半分を費やすことがある。これは、研究室で過ごすべき時間が失われていることを意味する。
米国のジョー・バイデン大統領と欧州委員会のウルズラ・フォン・デア・ライエン委員長はともに、世界からがんを根絶することを誓約している。しかし、CAR-T療法を手頃な価格にする方法について詳細なロードマップを含まない計画は、必ず失敗に終わるだろう。
患者由来の細胞療法は、従来の手法が効果を示さない場合に命を救う可能性を秘めている。しかし、1回の治療に数十万ドルの価格が付けられるため、これらの療法は依然として手の届かないものにとどまるだろう。世界は、このような重要な医学的ブレークスルーを、必要とするすべての人が利用できるようにする官民パートナーシップを築くことを指導者に期待している。
