近年の創薬プログラムに寄せられた期待は単純なものだった。大規模なデータセットを手に入れさえすれば、機械学習が新薬の探索、開発、試験における長年の課題を解決してくれる、というものである。しかし、そのうち多くが近年つまずいている。
この分野と患者にとって、その理由を理解し、こうした成長痛を是正することが重要である。
ここでは、創薬・開発にAIを活用する上で越えるべき5つの主要なハードルと、その乗り越え方を示す。
近年、コンピューターサイエンスを生物学に応用してきた人々は、自らの革新的技術を商業の世界へ直ちに展開するための資金調達に困ることはなかった。その期待は単純なものだった。大規模なデータセットを手に入れさえすれば、機械学習が新薬の探索、開発、試験における長年の課題を解決してくれる、というものである。
しかし、初期の創薬プログラムの多くはつまずいてきた。この分野と患者にとって、その理由を理解し、こうした成長痛を是正することが重要である。当社は、これまでに成功を阻む5つの主要なハードルを特定し、その乗り越え方を示している。
1. 患者データが基盤となる
テクノロジーとバイオテクノロジーの分野では、明確に定義されたデータセットを用いて技術的課題を解決するために、学術研究室の革新的ノウハウを活用することは、成功への確立された道筋である。しかし、医療へのAI（人工知能）の応用は、しばしば「テックバイオ」と呼ばれるが、その言葉の最も本来的な意味において、「テック」よりも「バイオ」に関わる度合いが相対的に大きい。
成功に必要なデータは、多様性に富み、より多くの場所から得られることが多く、そして決定的に重要な点として、複数の医療環境の複雑さの中にある実際の患者から得られる必要がある。
多くの人々は、当初、手近にあり最も扱いやすいもの、すなわち細胞株、化学物質ライブラリー、マウスモデルに頼ってきた。しかし、これはAIの新たな可能性を裏切るものである。初めて、デジタル病理スライドからゲノムやプロテオミクスのプロファイルに至るまで、真に膨大で比較的新しい種類の患者データを大規模に分析できるようになった。言い換えれば、もはや人間の生物学のモデル化された単純化を用いて作業する必要はなくなったのである。
そして、すべては患者に関わることであるため、データもまた患者に関わるものでなければならない。これは、データのスクレイピングやモデル系を超えて、データの提供元である患者や、患者と共に働く医師・専門家の参加を得ることを意味する。
世界経済フォーラムは、医療システムの改善に向けてどのような取り組みを行っているか。
保健・医療センターは、アクセス、公平性、レジリエンス、備えなど、世界の保健システムが直面する課題を理解するために、リーダーたちをつないでいる。
信頼に基づく対話と官民連携を通じて、同センターはパートナーが共通の優先事項に沿って協調し、健康アウトカムを改善するための集団的行動を推進できるよう支援している。
2. 学術界との密接な関係を保つ
医療の創出においては、人間の知性が人工知能の前にも後にも必要とされる。その知性は大学や研究病院に存在する。したがって、AIがより良い医療を生み出す上での成功を高める上で決定的な要因は、大学や研究病院との間に深く長期的なパートナーシップを築くことにある。
これは一方通行ではなく、学術界、製薬企業、テックバイオ企業の間で絶えず相互作用が行われる、広範なネットワークである。プライバシーを保護する連合学習などの新たな相互作用の方法により、膨大なマルチモーダルデータセットを移動させることなく、遠隔で機械学習モデルを訓練することが可能になる。これにより、基礎研究、診断、創薬を推進でき、より多様なデータの活用を最大化しつつプライバシーを保護しながら、患者に継続的に便益をもたらすことができる。
3. 多次元の課題にはマルチモーダルデータが必要
医療におけるAIの取り組みのこの段階において、AIが人間の生物学を見る新たな方法を確実にもたらしていると、自信を持って言うことができる。
例えば、1枚のデジタル病理スライドには長編映画と同程度のデータが含まれており、それらすべてを十分に活用できるのは機械学習のみである。しかし、疾患を理解し、その経過を変えられるようにするためには、分子から細胞、組織、疾患の微小環境、そして生体全体に至るまで、あらゆるスケールにおける生物学の複雑さを取り込むことが不可欠である。
これを実現するためには、単一モダリティのタスクを超えたAIを開発しなければならない。医療画像と、生体分子の活性と位置を記録できる最新の分子プロファイリング技術（空間オミクスと呼ばれる）を扱う必要がある。これにより、微視的なものと巨視的なものとの間のギャップを埋めることができる。こうしたデータセットとAIを組み合わせることで、疾患を素因から進行、治療に至るまで理解することが可能になる。
4. 臨床試験における成功確率を高める
実験的治療法の大多数は、臨床試験で失敗している。これは社会と産業の双方にとって極めて高コストである。潜在的に有望な治療法が患者に届く数は減少し、こうした失敗のコストは、そうでなければ数多くの未充足ニーズの領域における新たなプログラムへの資金に充てられるはずの資源を圧迫している。
その主な理由の一つは、臨床試験そのものの構造にある。理想的な世界では、医薬品は明確に定義された疾患の根底にある生物学を標的とし、その疾患を有する人々にのみ試験されるだろう。そうであれば、臨床試験は非常に小規模で、ほぼ常に成功するはずである。しかし実際には、疾患、医薬品の作用の仕組み、あるいは臨床試験参加者の正確な疾患の種類について、本来知るべき程度には程遠いのが現状である。
AIは、数年前には想像していた以上に、これらの段階をより良く実現する助けとなり得る。初めて、機械学習によって疾患プロセス全体をマッピングすることが可能になった。やがてそれは、我々に刺激的な新たな治療法をもたらすだろう。
しかし、現在でも、また既存の医薬品を用いても、AIを活用した診断によって患者をより正確に診断し、臨床試験で最も奏効しやすい患者を登録し、さらには試験の共変量を最適化することができる。共変量は、試験の統計的検出力を曇らせることが多すぎるものであり、これを最適化することで、成功の確率を我々に有利な方向へ高めることができる。
5. イノベーションのパートナーとしての規制当局
AIは計り知れない可能性を秘める一方で、アルゴリズムの偏りの可能性、個人データの適切な利用、そして最も重要な点である患者の便益の確保をめぐり、規制上の課題を提起している。
欧州医薬品庁（EMA）や米国食品医薬品局（FDA）などの規制当局は、これらの新技術に高い関心を寄せ、精密医療のイノベーションに対して慎重でリスクに基づくアプローチを適用している。当然ながら、AI・機械学習を活用した医療への注目の高まりにより、臨床試験の対象集団の縮小、承認率の向上、全体的なコストの低減が期待される。
業界は、研究における潜在的可能性とあらゆるリスクを明確に示すことにより、規制当局を支援する役割を果たすことができる。説明可能なAIや適正製造規範（GxP）の基準は有用な指針と透明性の高いモデルを提供し、査読を経て公表された結果は、ベストプラクティス、説明責任、そして社会的信頼を強化する。
何よりも、患者中心の研究と倫理的アプローチは、より良い健康とケアを一貫して優先するような形で、イノベーションの全体像を形作ることになる。それにより、AIを成功裏に活用して、新たな治療法の発見、試験、市場への投入の方法を変革することが加速するだろう。
