新薬を研究室から市場に送り出すには、多額の費用と長い時間がかかります。その負担は年々増す一方です。
臨床開発プロセスで生成AI（genAI）の活用を広げれば、コストを削減し、時間を短縮するとともに、より幅広い人々を反映した臨床試験データを作成できる可能性があります。
最近の報告書では、生成AIが世界各地の臨床試験を変革し得る5つの方法と、実現に向けて主な障壁を乗り越える方法が示されています。
創薬から患者が治療を受けられるようになるまでの道のりは、複雑で費用と時間がかかります。生成AI（genAI）は前臨床の創薬を変革しつつありますが、非効率性で知られる臨床開発にも同様の変革が求められています。
最近の報告書インテリジェントな臨床試験：生成AIで治療イノベーションを加速（世界経済フォーラムとコンサルティング会社ZSによる）は、生成AIが臨床試験におけるこうした課題をどう克服できるかを検討しています。生成AIには臨床開発を一変させる可能性があり、その効果を最大限に引き出すには、いくつかの重要な取り組みが必要です。
臨床試験のイノベーションへの長い道のり
新薬を研究室から市場に送り出すのは困難なプロセスで、8年から12年を要し、費用はしばしば25億ドルを超えます。いずれも増加の一途をたどっています。過去20年間で費用は3倍に増加し、臨床試験第3相の期間も、約2010年の2.25年から2021年には3.25年へと延びました。資金と時間の投入が増えているにもかかわらず、臨床試験は、米国の製薬会社の研究予算のほぼ40%を占める一方で、依然として90%の失敗率に悩まされています。また、試験では十分な医療サービスを受けられていない人々が除外されることも多く、医療提供における不平等が続いています。
こうした非効率性は、金銭的な問題にとどまりません。命を救う治療へのアクセスも遅らせています。分散型臨床試験やデジタルエンドポイントなどの主要な取り組みは臨床開発の一部の課題に対処しようとしていますが、生成AIを臨床開発の改善に活用する余地は依然として大きく残されています。
生成AI：変革の起爆剤
臨床開発は相互に関連し、重なり合う一連のプロセスで構成されます。それぞれが程度の差こそあれ試験の成否に影響し、また、いずれも（これも程度の差はありますが）生成AIによる変革の可能性を秘めています。臨床開発の専門家十数人以上へのインタビューに基づき、生成AIによる変革の可能性が最も大きい5つのプロセスを特定しました。
1. 臨床試験の設計
臨床試験の設計は複雑であり、改善による効果も非常に大きいため、臨床開発の変革における「聖杯」と呼ばれることがよくあります。現在の手法は手作業が中心で、ミスが起きやすく時間もかかるため、費用のかさむ遅延につながっています。非構造化データ、リアルワールドエビデンス、規制当局のガイダンスを活用すれば、企業は試験設計を効率化できます。これにより期間を短縮し、数億ドルを節約できる可能性があります。
2. 試験の実施可能性評価と施設の選定
患者募集には、臨床試験費用の最大40%がかかります。それにもかかわらず、試験施設の選定は限られたデータと、時代遅れまたは場当たり的なプロセスに基づいています。生成AIを使えば、試験依頼者は運用データ、疾病の有病率、リアルタイムのリアルワールドエビデンスを分析し、施設選定を最適化するとともに、募集の見込みを予測できます。また、試験を成功裏に実施するために必要な資源と能力を施設が備えているか確認できます。
3. 患者の募集と維持
募集方法の遅さや組み入れ基準の狭さは、臨床試験への患者登録を難しくしています。臨床試験施設の業務負荷の高さや直面する課題がこれに拍車をかけ、業務の成果と患者満足度を低下させています。より多くのデータソースと予測AIを使えば、より幅広く多様な参加者候補を特定できます。また、モデルを適用して患者の離脱リスクを予測し、参加者の意欲を保つための個別対応策を講じることもできます。
4. データ分析
試験データの高度化が進むにつれ、より効率的な分析手法が必要になっています。生成AIは、データクリーニングや統計プログラミングなどの定型業務を自動化し、人為的ミスを減らして意思決定を迅速化できます。同時に、データ収集から十分な情報に基づく意思決定までの時間を大幅に短縮することで、開発ライフサイクル全体にわたる知見を引き出すこともできます。
5. 規制当局への申請と審査
規制当局への申請は、部門ごとに分断された手作業中心の業務であることが多く、非効率やミス、作業の重複を招いています。将来的には、生成AIがデータを所定の形式に自動変換し、記載漏れを検出し、必要に応じて相互参照を行い、規制への準拠を確保できる可能性があります。これにより、規制当局から追加情報を求められる頻度を減らし、臨床試験の実施事業者に生じる追加費用を抑えられます。
生成AI導入の障壁
企業は新薬の提供を加速するため、すでにAIや生成AIに多額の投資を行っていますが、重大な課題が残っています。たとえば、データ共有の標準化が進んでいないこと、データ品質にばらつきがあること、データ共有へのインセンティブがないことは、AIがもたらす変革の可能性を損なうおそれがあります。また、地域ごとに規制が異なるため、コンプライアンスが複雑化し、生成AIによる臨床試験の変革を妨げる可能性もあります。
今回の調査では、AIと臨床開発の両方に精通した人材が不足していることも明らかになりました。さらに、短期的な成果を重視する姿勢と全般的なリスク回避傾向から、臨床開発チームは、生成AIのような実証されていない手法に挑戦するより、現状維持を選びがちです。生成AIに対する社外の信頼も不足しています。規制当局から患者まで、関係者はAIの出力が安全で、偏りがなく、倫理的であるという確証を必要としています。
臨床試験における生成AI活用の加速
生成AIの可能性を最大限に引き出せば、無駄な費用を数十億ドル規模で削減しながら、命を救う治療の提供を早めることができます。こうした障壁の克服には、ライフサイエンス企業、政策立案者、規制当局、テクノロジー企業、NGOのすべてが役割を果たす必要があります。
政策立案者と業界リーダーは、データの収集、共有、品質に関する明確な基準を定め、導入しなければなりません。さらに、臨床試験の設計と実施における意思決定に必要なデータについて、業界内で合意する必要があります。政府も、臨床データを安全に集約・共有するためのインフラ構築に投資しなければなりません。
官民連携は、関係者の利害を一致させ、分断を減らし、医療エコシステム全体にイノベーション文化を根付かせる助けとなります。研修プログラムや認定制度によって、患者の安全を損なうことなく臨床開発に生成AIを組み込むために必要な専門性を、臨床試験チームに身につけさせることができます。同時に、規制の枠組みでは、AIの透明性確保とデータプライバシーへの懸念のバランスを取り、透明性を高める必要があります。
医療費が上昇し続け、世界の健康状態が停滞するなか、臨床試験に生成AIを組み込むことは、単なるビジネス上のイノベーションではなく、必要不可欠な取り組みです。つまり、生成AIで臨床開発を最適化することは、倫理的にも財政的にも急務です。AIで試験を再構想し、支援的なエコシステムの構築に向けて協力すれば、患者、医療従事者、社会に恩恵をもたらす治療イノベーションの新時代を切り開けます。
