「健康は人々の全面的な発展の前提であり、経済・社会発展の前提条件である。」習近平国家主席は2016年8月、中国共産党の上級幹部に向けた演説で語った。
その数か月後、中国政府が「健康中国2030」ロードマップを採択し、すべての政策に健康を組み込み、健康を経済発展と結び付けるという野心を明確にした。
「健康中国2030」は、医療制度改革に向けた中国の取り組みを最も野心的に示すものである。過去20年間、中国は保健医療施設への大規模な投資と保健医療従事者の技能向上を通じて、大きな前進を遂げてきた。
さらに重要なのは、政府が財政支援する基本医療保険の拡充により、中国が国民皆保険に近づいたことである。この成果を受けて、世界保健機関（WHO）のテドロス・アダノム事務局長は、中国が「ユニバーサル・ヘルス・カバレッジにおいて模範を示している」と評価した。
希少疾患特有の課題への対応
ユニバーサル・ヘルス・カバレッジの実現に向けて、世界各国の政府はまず最も一般的な疾患とプライマリケアへの対応に重点を置き、一時的に希少疾患を抱える人々を後回しにしがちである。
世界全体では、希少疾患は5,000～8,000種類あると推定されている。その大半は遺伝性で、小児期に発症する。また、多くは進行性で生命を脅かすものである。
これらの疾患は、専門的な医学的知識と大規模な診断・スクリーニング能力を必要とするため、医療制度にとって特有の課題となる。
さらに重要なのは、これらの疾患は患者とその家族にも特有の課題をもたらすことである。患者と家族はしばしば孤立し、適切な診断を得るまでに数年を費やすこともある。
中国では、医療制度改革と国民皆保険の実現に向けた初期段階において、希少疾患の診断と治療を優先する取り組みはまだ初期段階にとどまっていた。しかし、そのニーズは明確かつ大きい。人口約14億人の国において、「希少」とは、これらの疾患に苦しむ数百万人を意味する。中国では最大2,000万人が希少疾患を抱えていると推定されている。
政府は現在、遅れを取り戻すことに意欲的であり、2030年ロードマップの一環として、希少疾患を公衆衛生上の優先課題に位置づけている。
2018年5月、中国当局は希少疾患リストを公表し、多発性硬化症、ゴーシェ病、ファブリー病、血友病などを含む121の適応症を対象としている。
中国の医薬品規制当局である国家薬品監督管理局は、昨年、特定の希少疾患治療薬の登録について、迅速審査（ファストトラック）制度を適用する可能性を開いた。
今後の展望：誰一人取り残さないために
希少疾患は、中国の保健医療および政治の課題としての重要性を増している。希少疾患への対応に対する政府の意欲は、中国の新たな経済発展の歩みと足並みを揃えており、その歩みには包摂的で質の高い成長への重点化が含まれる。
2019年2月、李克強首相は呼びかけ、希少疾患との闘いへのさらなる取り組みを求めた。前年の一部のがん治療薬と同様に、新たな治療法の早期導入と開発の促進を目的として、一部の希少疾患治療薬について付加価値税率を16%から3%へ引き下げる決定が下された。
こうした進展は前向きなものであるが、希少疾患を抱える中国のすべての人々が診断と治療を受けられるようにするには、なお多くの課題を克服する必要がある。
中国および世界中で、希少疾患患者にとって、診断能力の不足が主な課題の一つとなっている。多くの患者は、正しい診断を受けるまでに何年も待たされている。
希少疾患について医療従事者の知識と認識を高めることは、基本的ながら根本的な一歩である。同様に、早期診断とスクリーニングの仕組みを整備することで、患者のより良い特定を支援できる。
テクノロジーやビッグデータを活用することもできる。 中国当局はデータベースの構築に取り組んでおり、現在の疫学状況をより的確に把握し、将来の治療法の研究に役立てようとしている。
希少疾患患者のデータは限られているため、リアルワールド・エビデンスの利用を増やすことで、近い将来、希少疾患の診断と治療を改善する可能性がある。これは、ランダム化比較試験以外の状況で得られる観察データに基づくものであり、中国当局は最近、その利用に関するガイドライン案を公表した。
とはいえ、現状では既存の治療へのアクセスを妨げるいくつかの障壁がある。多くの患者は、必要な治療を受けられないほどの多額の自己負担に直面している。国内最大の都市に住む人々は地方の資金計画による支援を受けられるものの、全国レベルでは部分的な償還しか提供されておらず、希少疾患治療薬はまだ国の薬剤償還リストに含まれていない。
希少疾患治療薬の開発と登録を後押しする一方で、国家レベルで希少疾患のための特別な資金制度を設けることは、中国当局がアクセスと償還政策をさらに改善することを可能にするだろう。
こうした課題にもかかわらず、政府による最近の前向きな決定と、患者団体、医師、製薬業界といった制度内の関係者の動員強化により、数百万人の中国人患者に希望がもたらされたことは明らかである。
中国の世界舞台における役割と指導力が高まるにつれ、他の途上国は、希少疾患に苦しむ人々を支援する中国のアプローチから何を学べるかを注視するだろう。そして、誰一人取り残さないことを確実にするために。
