ビル・ゲイツの支援を受けるシカゴのバイオテクノロジー企業は、がんなどの病気を治療するため、遺伝子の働きを抑える治療法の開発を目指している。
9月、36歳のデビッド・ギルジョハンが率いるエクスキュアは、ゲイツ、アッヴィ・ベンチャーズ、グルーポン共同創業者のエリック・レフコフスキー、マイクロソフトの元幹部クレイグ・マンディらの投資家から2,000万ドルを調達した。ほかにも投資家が参加した。エクスキュアの調達額は総計6,200万ドルに達している。ギルジョハンは、ビジネス・インサイダーが選ぶバイオテクノロジー・製薬業界の40歳未満の有力リーダーの一人だ。
同社は、RNA（リボ核酸）からなる医薬品の開発に取り組んでいる。これらは、乾癬やがんなどの病気を引き起こす異常なタンパク質を作る、変異した遺伝子の働きを抑えるものだ。RNAは、細胞がタンパク質を作るために必要な指示を担っている。変異した遺伝子の働きを抑えられれば、異常なタンパク質が作られるのを防げるという考えだ。
こうした治療法が直面してきた課題は、標的とする細胞に薬を届けるのが難しいことだ。しかしエクスキュアは、その解決策を見つけたと考えている。
ギルジョハンはノースウェスタン大学で博士課程に在籍中、球状の構造体を作った。それは、クーシュボールのような形で、ナノ粒子とDNAまたはRNAからできている。ギルジョハンによると、この構造体を使い、DNAやRNAを「体の内側が外側に触れるあらゆる場所」、つまり皮膚、肺、目、消化管などの細胞に直接届けることを目指している。
たとえば皮膚疾患の乾癬の場合、薬を皮膚に塗布する。病気のある部位で治療すれば、飲み薬や注射のように全身に広がる薬よりも効果が高まる可能性がある。
「多くの細胞や組織に入り込めるという事実を活用して、局所への薬剤送達を目指しています」とギルジョハンは語った。
RNAを用いた治療法の開発に取り組む企業は、エクスキュアだけではない。この分野はこれまでいくつかの課題を抱えてきたが、9月にはアルナイラム・ファーマシューティカルズが発表したRNA医薬品の臨床試験で、遺伝性ATTRアミロイドーシス（多発ニューロパチーを伴う）の治療に関する良好な結果が得られた。この疾患では、アミロイドタンパク質が体内に蓄積する。同社は現在、米食品医薬品局（FDA）への承認申請を予定している。
これまでにエクスキュアは、初期段階の臨床試験に3つの薬を進めている。そのうち2つは乾癬の治療を目的とし、残る1つは固形腫瘍の治療薬として検討されている。
