30年前、科学者たちはアルツハイマー病の原因の謎を解き明かし始めました。この知見をきっかけに、アルツハイマー病を予防したり、発症後の症状を大幅に遅らせたりする新たな治療法を科学者が開発できるという大きな期待が高まりました。
研究は進展を続け、現在ヒトを対象に治験中の治療法が病気の進行を変えるかもしれないという期待も再び高まっています。しかし、私のような神経科学者が当初抱いていた楽観的な見方は、現実を前に大きく抑えられてきました。数多くの治療法が、科学的根拠の確かなものを中心に試験されてきましたが、アルツハイマー病の症状がある人には効果がないことが示されています。
がんとの闘いと同じく、アルツハイマー病との闘いも、たった一度の華々しい「戦い」で勝利できるものではありません。むしろ、少しずつながら変革をもたらす進歩が、いずれ成功につながると私は考えています。がんとは異なり、科学界にはまだ取り組みを支える「克服した人々の物語」がありません。アルツハイマー病を終わらせるという現実を実現するには、科学者、製薬会社、政府、そして社会が一丸となって取り組む必要があります。アルツハイマー病治療法の開発を妨げるあらゆる障害を認識し、立ち向かってこそ、私たちはこの闘いに勝てると確信できます。
私は医師であり研究者でもあり、フロリダ大学マックナイト脳研究所の所長を務めています。1980年代後半、医学部在学中にアルツハイマー病の研究を始めました。科学者が一丸となって成し遂げた進歩の大きさを、私はよく理解しています。一方で、こうした進歩を、深刻な病に苦しむ患者に変化をもたらす実際の治療法へと結びつけることは、科学だけでは解決できない、極めて複雑な課題だという厳しい現実も認識するようになりました。
克服には科学者、関心を寄せる市民、社会、そして立法者が一丸となって取り組む必要がある、科学以外の重大な障害が2つあります。資金不足と特許法です。
資金は増えているが、なお不足
先進国の政府は、アルツハイマー病と関連する認知症の研究資金が不十分だと認識しています。資金不足は広く注目されるようになっています。実際、ビル・ゲイツ氏は最近、資金拡充の必要性を公に認め、アルツハイマー病研究に5,000万米ドルを拠出すると約束しました。
米国だけを見ても、国立衛生研究所（NIH）の資金は過去5年間で、年間5億300万ドルから13億9,100万ドルに増加し、さらに約4億ドルの追加が2018年に向けて提案されています。
年間5億ドルでも多額に思えるかもしれません。しかし、アルツハイマー病が米国社会にもたらす現在の損失は約年間2,000億～2,500億ドルに上るため、研究に投じられる資金はごくわずかです。さらに、がん研究への資金（NIHから約60億ドル／年）と比べても、この追加資金は適切であり、必要だと私は考えます。
米国人の長寿化に伴い、アルツハイマー病の支援団体などは、認知症を患う人の数が、500万人からほぼ3倍の1,350万人に達する可能性があると推計しています。
私たちは正しい方向に進んでいますが、がんに年間60億ドルを投じられるのであれば、認知症にも同額を投じなければ、変化をもたらせないかもしれません。
予防は重要だが、まだ実現していない目標
治療における課題の一つは、アルツハイマー病の症状が現れる頃には、脳に病理変化が広がっていることです。そのため、多くの研究が予防に目を向けています。
現在では、病気を引き起こす病理変化、すなわちアミロイド斑と呼ばれるタンパク質の沈着や神経原線維変化は、認知症の明らかな症状が現れる20年以上前から生じることが分かっています。
これらは脳内に順を追って徐々に蓄積します。異常な神経原線維変化に先立ってアミロイドが現れ、神経原線維変化のほうが認知機能の低下とより強く関連しているようです。
したがって、小分子薬、抗体、あるいは遺伝子治療によってこうした沈着を防げれば、アルツハイマー病を予防できる可能性があります。複数の研究が進行中ですが、予防治療法はまだありません。
運動や「記憶力を高める」頭の体操など、認知機能の低下を防いだり遅らせたりする方法として生活習慣への介入も研究されています。しかし、こうした方法が根本的な病理を変えるという証拠はなく、病気の進行を遅らせるという証拠もほとんどありません。
私は、最も健康的な生活を送り、生涯にわたって知的にも社会的にも活動的だったのに、それでもアルツハイマー病を発症した人をあまりにも多く見てきました。病気の根底にある病理生物学的な過程を実際に変える治療法が必要な理由を、そうした人々が示しています。
意外な障壁：特許法
予防に最適な治療法の試験と開発を阻む大きな障壁でありながら、ほとんど語られてこなかったものが、現行の特許法です。
確かな結論を得るための臨床試験の費用は症状を対象とする治療法の試験でさえ10億ドルを超える場合があり、予防試験にはそれをはるかに上回る費用がかかります。
予防試験では、薬や介入に効果があるかどうかの答えが出るまでに、5年から10年、あるいはそれ以上かかる可能性があります。薬が承認される頃には、特許による保護や市場独占期間がすでに終了しているか、残り数年しかないこともあります。
このため、製薬業界がアルツハイマー病の予防研究に投資する能力は大きく制限されています。事業の観点から費用を正当化できないのです。
フロリダ大学マックナイト脳研究所所長のトッド・ゴルデ博士が、アルツハイマー病研究について語ります。
これは非常に大きなジレンマです。研究者と、私たちが助けたいと願う人々には民間部門からの投資が必要ですが、民間部門にはこうした研究を実施する明確な経済的動機がありません。製薬会社の科学者は、効果があるか分からないアルツハイマー病予防治療法の開発と試験に何十億ドルもの資金を投じることを、事業として正当化できません。治療法を保護する特許が失効した後でなければ承認されないとしたら、なおさらです。会社は開発費を回収できないでしょう。
だからこそ社会には、必要な長期的かつリスクの高い投資を促す予防治療法の新たな資金調達モデルが必要です。検討できる一つのモデルとして、規制当局が特許による保護がなくても一定期間の市場独占を認め、その期間内に企業が「ブロックバスター」治療薬に対する通常の投資収益を得られるようにする方法があります。ROI（投資収益率）の算定式を事前に定めたうえで、個別に交渉できるでしょう。
より明るい未来に向けて
アルツハイマー病の予防を目指す取り組みを進める一方で、研究者は、効果的な予防策が開発されるまで、現在この病気に苦しむ人々や、発症する可能性の高い人々を助ける努力も続けなければならないと認識しています。
この分野の研究者は、これまでの失敗から学んでいます。病気についての知識は着実に増え、研究手段もかつてないほど充実しています。
さらに、資金の増加によって新たな研究者が集まり、状況を一変させる可能性のある新しい発想が生まれています。こうした進歩を受け、アルツハイマー病を予防できるだけでなく、近い将来に発症する人々にも変化をもたらせると、私は今も楽観しています。科学者、政府、社会が力を合わせ、アルツハイマー病と関連する認知症をめぐる表現を、「避けられず治療できない」から「予防でき、治療できる」へと変えていきたいと考えています。
