患者は、他の患者の実世界データにアクセスできるようにし、医師とともに最適な治療法を判断できるようにする必要があります。
プライバシーや医療過誤への懸念、そして組織間の競争を含む、世界的なデータ共有の障壁は、人々が人生を大きく変えうるこれらの知見を得ることを妨けています。
医療提供者と研究者は治療判断のロジックを記録し共有すべきであり、一方で擁護団体はデータサイエンティストと連携を続け、データ共有の画期的な進展を加速させるべきです。
2018年7月、私は進行の緩やかながんである濾胞性リンパ腫と診断され、数か月にわたり標準的な化学療法を受けました。治療はよく耐えられ、現在は病変の兆候がないという幸運に恵まれています。
私の病気は再発の可能性が高いため、次の治療段階に備える必要があります。幸いなことに、他の化学療法や、研究室から登場したばかりの新しい個別化免疫療法（CAR T細胞やバイスペシフィック抗体など）を含め、多くの治療選択肢があります。
私のような他の患者にとって、何が効果があり何が効果がないのかを知る必要があります。一人ひとりが唯一無二であり、患者の転帰に影響する要因は多数あることは分かっていますが、その多くはまだ十分に理解されていません。一部の標準的な薬は、服用した人のうち少数の割合を死に至らしめます。（私はその一人にはなりたくありません。）一方で、大多数の人を死に至らしめる薬が、別の人にとっては奇跡的な治療となることもあります。（私はその一人になりたいのです。）
まずは、個々の患者にとって何が効果があり、何が効果がないのかを把握する必要があります（「N of 1」）。そのうえで、その実世界での経験から一般化していくべきです。
課題：世界的なデータ共有の破綻
新型コロナウイルス感染症の存在を知る前の1月の医学会議で、私は十数の医療機関が、複雑ながん患者の状況における意思決定の改善（「分子腫瘍ボード」）について説明するのを聞きました。
しかし、発表者の何人かに話を聞いたところ、彼らは機関をまたいで判断や結果を共有していないとのことでした。分子腫瘍ボード同士の間で共有がないだけでなく、学習も行われていません。分子腫瘍ボードは困難な治療判断を下しますが、一般的に、助言した患者がその後何をしたか、またその結果がどれほど良かったかについてはほとんど把握していません。データ標準やデータ共有システムに取り組んでいる人々はいますが、判断ロジックに関するデータが記録されていないのではないかと懸念しています。
私のような患者が、世界中のすべての患者から、特に分子腫瘍ボードが下したより複雑な判断から学べればよいと思います。どの判断が良い結果につながり、どれが良くなかったのかを知ることで、自分にとって何が最善かを判断できるようになります。
患者一人ひとりの治療は、複雑で個別化された一つの実験です。判断ロジックと結果に関する世界的なデータへのアクセスが必要です。医師や委員会は、なぜその推奨を行ったのかを把握しており、結果を追跡しているかもしれませんが、他の医師や他の委員会の判断や、それに関連する転帰についてはあまり知見を持っていません。
治療判断の入力情報、判断ロジック、および転帰について、一貫して定義され、信頼でき、正確なデータを得ることは複雑な課題です。電子カルテや保険システムなどのデータソースは、入力情報や転帰（治療への反応、無病生存期間、無増悪生存期間など）に関する必要な情報を一貫して記録するようには設計されていませんでした。さらに、診断および治療判断のロジックを記録しているシステムはほとんどありません。
治療判断のすべてと、それに関連する転帰にアクセスできる、世界的な学習システムが必要です。なぜ医療機関は、治療データの課題に積極的に取り組み、判断と関連する患者の転帰を共有しないのでしょうか。
3 患者データへの世界的なアクセスの障壁
研究者と医療提供者は、3つの構造的な阻害要因によって制約を受けています。
1. プライバシーへの懸念
研究者と医療提供者は、患者一人ひとりに関する幅広いデータを共有すると、患者を容易に特定できてしまうことを懸念しています。こうしたプライバシーへの懸念は、米国の医療情報の携行性と責任に関する法律（HIPAA）や、保護対象の医療情報の利用と開示に関する、欧州の一般データ保護規則（GDPR）などの類似の規制に明文化されています。
しかし、多くの患者（私を含む）は、プライバシーよりも、研究者がその病気に対処する治療法を開発できるよう支援することに関心を持っています。希少疾患や小児疾患の患者は団結し、データと資金を共有して治療法の発見を目指しています。彼らはプライバシーへの懸念よりも、より良い治療の選択肢を優先しています。例えば、私は研究のために自分のデータをAll of Usに提供しました。
2. 医療過誤への懸念
医療提供者は、特に最も困難な症例において、判断を公表すると、患者やその家族による審査や、場合によっては医療過誤訴訟の対象になることを懸念しているのではないかと私は考えています。臨床医は、特に他の医師や患者がいる前では、自分が知らないことや確信が持てないことを認めるのがあまり得意ではありません。真の透明性が欠けているうえ、物事が頻繁に変化する環境でもあります。
このデータを利用できるようにするため、臨床医に補償を行う必要があるのでしょうか。
3. 組織間および個人間の競争
医学研究は歴史的に、新しい治療法の発見に重点を置いてきました。学術研究と製薬会社のビジネスモデルは、「ブロックバスター医薬品」、すなわちペニシリンのように可能な限り多くの人が服用できる医薬品に向けられてきました。創薬プロセスの課題は、新しい治療法が効果的で安全であることを証明することです。新しい治療法を発見した研究者は、当然の名誉と報酬を得ます。しかし、彼らは競合する研究者から知的財産を守ろうとする動機を持っています。彼らは、公表されるまでデータを共有したがらず、公表後であっても、自らの治療法の承認を裏付けるデータに限って共有しようとします。
また、競争は組織レベルだけでなく、個人レベルにも及びます。キャリアの進展、終身在職権、助成金、特許がすべて懸かっているのです。記録を収集し、研究に役立つようにデータを構造化するには多大な労力が必要です。研究者はそれを強く守ろうとします。
規制当局と保険者は、データ共有の障壁を下げ、競争の条件を定めるうえで大きな影響力を持っています。米国食品医薬品局は、臨床試験のデータを補完するものとして、創薬プロセスの一環として、実世界エビデンスのための実世界データの収集と共有を推進しています。また保険者は、償還対象を管理することを通じて、医療の改善と革新にも影響を与えています。保険者が、患者と医療提供者が研究のためにデータを提供できるよう資金を出せれば素晴らしいことですが、保険者は支払いの前に証拠を求めています。
患者は新しい治療法が次々と登場することを重視しており、どの治療法が個人にとって適切かということにも同じくらい関心を持っています。私にとって最善の治療選択肢に関する情報は、標準治療の中にも、臨床試験の中にさえもないことがあります。それは、かなり以前に臨床試験に参加し、奇跡的な回復を遂げた少数の患者の中にあるかもしれませんが、その薬は、多くの患者が反応しなかったため放棄されました。私はそうした患者について知ることができるでしょうか。おそらくできません。
世界経済フォーラムは、データ駆動型の医療をどのように実現しているのでしょうか。
行動への呼びかけ：患者＋データ＝学習
患者と、信頼する臨床医が、個々の患者の治療判断と転帰に関する世界的なデータにアクセスできるよう、医療機関同士の障壁を取り除く必要があります。現在、医療機関は患者よりも大きな力を持っており、その目的は必ずしも私たちの目的と完全に一致するわけではありません。医療業界全体がこの状況を受け入れていますが、私たちはそれを受け入れるべきではありません。患者は、他の患者からの関連データへのアクセスを開くために闘う必要があります。
Cancer Commons は、この仕組みがどのように機能しうるかのモデルを提供しています。患者は、この非営利団体から治療に関する助言を受けることができ、それは学術的ながん研究センターの専門医から「セカンドオピニオン」を得るのに似ています。Cancer Commonsも同様の手順に従っており、医療データを収集し、データを精査し、助言を提供します。
ほとんどの分子腫瘍ボードとは対照的に、Cancer Commonsは、検討されたすべての治療選択肢と、特定の患者に対して、ある選択肢が推奨された理由、または禁忌とされた理由を記録します。その後、患者が報告した転帰と、患者の許可のもとHIPAAに基づいてアクセスされた記録から推定される転帰の両方を用いて、患者の経過を監視します。共有と学習を促進するため、脳腫瘍と膵臓がんの継続中のパイロットプログラムで学術機関と連携しており、卵巣がんや小児急性骨髄性白血病（AML）にも、近いうちに対象を広げたいと考えています。
患者支援団体は、特に希少疾患や小児がんの分野で、治療法を探すために患者データを集約しています。研究機関は、特定の疾患に関するデータ収集サービスを提供しています。そして、患者データサービス企業は、より良い治療の選択肢を探すために、患者支援団体と提携しています。以下はその例です。
Broad Instituteの「Count Me In」は、転移性乳がん、転移性前立腺がん、血管肉腫、食道胃接合部がん、脳腫瘍の患者のデータを収集しています。各患者は、がんの治療とケアに関する新たな知見と機会を切り開いている科学者と直接関わることができます。研究者は、共有の成功の可能性を高めるため、データをできるだけ早く、かつ広く公開して研究コミュニティ全体と共有しています。その一方で、患者のプライバシーと信頼は慎重に守られています。
胆管がん財団は、胆管がん患者が完全な病歴を無料で収集・整理できるよう、個別化健康データリポジトリ企業（Ciitizen）と提携しています。同財団は、胆管がん患者がどのような遺伝子検査を受けているかを確認するため、健康記録を分析する「MapItForward」と「Real World Genomics Study」を立ち上げました。
小児神経腫瘍コンソーシアムは、18の機関と100名以上の臨床医および研究者にわたる患者データを共有し、できるだけ早く患者に治療を届けることを目指しています。
多発性骨髄腫の患者は、自宅で無料で受けられる遺伝子血液検査を含む健康情報を、多発性骨髄腫研究財団の「CureCloud」というデータベースに提供できます。このデータベースは、医師が患者に最適なケアを提供する助けとなり、骨髄腫に関連する70の遺伝子異常に基づく新たな治療法の開発を研究者が進める助けとなります。
私たち患者は、同じ病気を持つ他の患者、医療提供者、研究者と、特に治療判断のロジックと転帰に関するデータを共有するために、力を合わせる必要があります。一方で、医師と研究者は、小規模なグループで患者と協力することにより、新たに登場している世界的なデータ標準を適用する必要があります。これらの焦点を絞った実験では、治療判断の背後にあるロジックを記録し、個々の患者の経過を監視し、継続的な学習のために実世界エビデンスを世界的に共有できるようにしなければなりません。
