遺伝子治療とは、ヒトゲノムに精密な変更を加える技術です。多くの疾患の根本原因に対処できる可能性があります。
しかし、世界各地で遺伝子治療へのアクセスには大きな差があり、低・中所得国（LMICs）では恩恵を受けられる可能性が低くなっています。
LMICsが遺伝子治療の世界市場に参入できるようにすることは、世界中の患者の利益につながります。今こそ体制を整える好機です。
110年以上前、シカゴのある医師は、激しい痛みを繰り返す患者に、細長い赤血球があることを観察しました。これが鎌状赤血球症に関する最初の記録です。それから1世紀が経った今も、広く利用できる治療法はありません。しかし、医学分野で最も急速に発展している領域の一つである遺伝子治療が、この状況を変えようとしています。治療法が見つかったとき、誰がその恩恵を受けるのか。それが今、問われています。
ヒトゲノムに精密な変更を加える技術は、数十、さらには数百もの疾患の根本原因に対処できる可能性をもたらします。しかし、多くの人が、こうした治療法の変革をもたらす可能性が高所得国に限られたままになることを懸念しています。
世界経済フォーラム、サンダーバード・グローバル経営大学院、アリゾナ州立大学サンドラ・デイ・オコナー法科大学院による新たな白書は、遺伝子治療に積極的に取り組む6カ国を分析し、取り組みを主導する人々に焦点を当てることで、低・中所得国（LMICs）で遺伝子治療を実現するために必要なことを明らかにしています。
遺伝子治療は転換点を迎えています。数十年にわたる探索的研究が強力な新技術の基盤を築き、新たな遺伝子治療が急増しています。2022年半ばには、世界で開発中の遺伝子治療が2,000件を超え、がん、神経疾患、血液疾患、免疫疾患、心血管疾患、感染症など、幅広い治療領域を対象としていました。
この対象の拡大は経済的な機会にもつながっています。遺伝子治療市場は、2022年の53億3,000万ドルから2027年までに198億8,000万ドルへ成長すると予測されています。しかし、遺伝子治療の健康面・経済面での明るい見通しには、アクセスを妨げる大きな障壁が影を落としています。
世界における遺伝子治療へのアクセス格差
遺伝子治療薬は世界で最も高額な医薬品です。2022年、まれな血液疾患であるベータサラセミアの遺伝子治療が米国で規制当局の承認を受け、1回の点滴投与の価格は280万ドルと見込まれました。この記録は長く続きませんでした。翌月、まれな神経疾患の遺伝子治療が300万ドルで販売されたのです。
現時点では価格は高止まりしていますが、技術革新、企業間競争、新たな支払いモデルによって、高所得国ではコストが下がり、遺伝子治療へのアクセスが改善すると期待されています。LMICsではそうなっていません。
遺伝子治療の開発、試験、実施に必要な複雑な設備、専門人材、成熟した規制環境は、低・中所得国では大幅に不足しているか、存在しません。そのことも一因となり、2022年8月時点で世界では遺伝子治療の臨床試験が約1,000件実施されていた一方、LMICs（中国を除く）で被験者を募集していた試験は5%未満で、アフリカではわずか4件でした。このままでは、供給が需要に追いつくことはありません。
鎌状赤血球症の赤ちゃんは毎年30万人以上生まれており、そのうち約75%がサハラ以南のアフリカ、約17%がアラブ・インド地域での出生です。HIVについては、2018年にHIVとともに生きる人の3分の2超がアフリカに暮らし、そのうち約3分の1が南アフリカに暮らしていました。こうした甚大な健康負担に対処するには、検査の拡充とプライマリ・ケアの改善が必要ですが、新たに登場しつつある治療法も長期的な戦略計画に含めるべきです。
世界の大多数が現代医療から取り残されている
新たな医療技術はLMICsには適さないという言説は、世界の大多数を現代医療の恩恵から排除するための、長年にわたる論拠となってきました。この新たな白書は、アフリカやアジア各地で、支配的な世界保健の枠組みを変えようとする複数の医師を取り上げています。市場の力によってLMICsでの遺伝子治療が可能になるのを待つのではなく、それを必然のものにしようとしている人々です。
低・中所得国が遺伝子治療の世界市場に参入するうえで障壁となる固有の課題を理解するため、白書は遺伝子治療に積極的に取り組む5つのLMICs、ウガンダ、タンザニア、南アフリカ、タイ、インドを調査しています。これらの国々は、HIV、鎌状赤血球症、ベータサラセミア、血友病、B型肝炎、一部のがんなど、幅広い疾患を対象としています。
各国の分析から、LMICsで治療法の長期的な開発と提供を持続的に支えるために必要な、7つの重要なインフラ分野が明らかになりました。研究開発（R&D）、医療施設、製造、人材、地域社会との連携、政策と規制、資金です。
報告書は、複雑に結びついたこれらの分野を詳しく解説し、各国の経済、保健、政治の実情に即した遺伝子治療のロードマップを策定しようとする政府指導者に役立つ資料を提供しています。
LMICsでの遺伝子治療の推進は世界全体に利益をもたらす
LMICsが遺伝子治療の世界市場に参入できるようにすることは、世界中の患者の利益につながります。LMICsの保健医療制度に適した国内研究開発、現地製造、臨床試験を支援すれば、コストの低下と競争の促進につながりますが、実現には長い道のりがあります。LMICsに適した遺伝子治療の開発、試験、承認には数十年かかるため、今こそ疾病負担が最も大きい国々で体制を整える好機です。
この目標の達成には、資源の限られた環境に対応し、利益最大化の枠組みに縛られない、新たな研究・資金調達モデルが必要です。官民連携、LMICs政府の取り組み、患者や地域社会の参画、そして世界遺伝子治療イニシアチブのような団体が主導する国際協力によって、実現が可能になります。
世界的な資金提供機関であるPEPFARやエイズ・結核・マラリア対策世界基金は、疾患ごとの遺伝子治療の支援に重要な役割を果たすとともに、より広く医療制度が高度な治療法を提供できるよう支援します。この白書は、世界中の数百万人に遺伝子治療の恩恵を届けようとする、広がりつつある運動に新たな力を加えるものです。
