現在、希少疾患のうちFDA承認薬があるのはわずか5%にすぎない。
遺伝子工学技術の進歩により、遺伝子治療は間もなく、単回投与でDNAレベルの多くの疾患を治療できるようになる。
遺伝子治療は長年の研究の成果であり、費用は数百万ドルに上る。
ゾルゲンスマは現在、世界で最も高価な薬剤であり、1回の治療に210万ドルかかる。
FDAは2025年までに、細胞療法および遺伝子治療を毎年10～20件承認すると予測している。
ケビン・ドックスゼンは、すべての人がこれらの治療を平等に利用できるようにするために、革新的な新しい支払いシステムがなぜ必要になるかを解説する。
ゾルゲンスマ – 対象疾患は 脊髄性筋萎縮症、神経細胞を損傷し筋肉の衰えを招く希少な遺伝性疾患で、現在世界で最も高価な薬剤である。幼い子どもに対する、この命を救う薬の1回の治療は 210万米ドルかかる。
ゾルゲンスマの法外な価格は現時点では例外的だが、この10年の終わりまでには、1回投与で数十万ドルから数百万ドルかかる細胞療法や遺伝子治療が数十種類に上る見込みだ。米食品医薬品局（FDA）は2025年までに細胞療法および遺伝子治療を10～20件毎年承認すると予測している。
私はバイオテクノロジーと政策の専門家で、細胞療法および遺伝子治療へのアクセス改善に注力している。今後登場するこれらの治療は多くの命を救い、大きな苦痛を和らげる可能性を秘めているが、世界各国の医療制度はそれに対応できる体制が整っていない。すべての人がこれらの治療を平等に利用できるようにするには、革新的な新しい支払いシステムが不可欠となる。
遺伝子治療の台頭
現在、わずか約7,000の希少疾患のうち5%にしかFDA承認薬がなく、数千の病態に治療法が存在しないままとなっている。
しかしここ数年で、遺伝子工学技術は目覚ましい進歩を遂げ、疾患の治癒という究極の目標に向けて、細胞の遺伝的指示を書き換えることに取り組んでいる。
その結果生まれる遺伝子治療は、単回投与でDNAレベルの多くの疾患を治療できるようになるだろう。
数千の疾患ははDNAの誤りに起因し、細胞が正常に機能するのを妨げている。疾患の原因となる変異を直接修正したり、細胞のDNAを変化させて細胞に疾患と闘う新たな手段を与えたりすることで、遺伝子治療は医療に対する強力な新たなアプローチを提供する。
現在、世界では1,745件の遺伝子治療が開発中である。この研究の大部分は希少な遺伝性疾患を対象としており、これらの疾患は世界中の4億人に影響を及ぼしている。
近いうちに、次のような希少疾患の治療法が見られるかもしれない。例えば鎌状赤血球症、筋ジストロフィー、およびプロジェリアは、子どもが急速に老化する希少で進行性の遺伝性疾患である。
さらに先の将来には、遺伝子治療によって、例えば心疾患や慢性疼痛などの、より一般的な病態の治療にも役立つかもしれない。
途方もなく高い価格
問題は、これらの治療に途方もない価格が付けられることである。
遺伝子治療は、総額で数億ドルから数十億ドルに上る長年の研究開発の成果である。精巧な製造施設、高度に訓練された人材、複雑な生物学的材料により、遺伝子治療は他の医薬品と一線を画している。
製薬企業は、特に潜在的な患者数が少ない医薬品の場合、費用回収はより高い価格を意味すると述べている。
高額な価格が医療制度に与える負担は小さくないだろう。今後数年以内に利用可能になると見込まれる、鎌状赤血球症の遺伝子治療について考えてみよう。この治療の推定価格は患者1人あたり185万ドルである。その結果、経済学者は、単一の州のメディケア制度にとって、この治療費は年間ほぼ3,000万ドルに上る可能性があると予測している。対象人口のうちわずか7%しか治療を受けないと仮定してもなお、である。
そして、これは1種類の医薬品にすぎない。同様の治療法を数十種類市場に投入すれば、医療制度に負担をかけ、さらに民間保険会社に困難な財務上の判断を迫る。
コストの引き下げと、新たな支払い方法の模索
遺伝子治療への患者のアクセスを改善する一つの解決策は、製薬会社に単に請求額を引き下げるよう求めることであり、これは最近ドイツで取られた手法である。
しかし、これには多くの課題が伴い、企業が単にその治療を提供しないという事態を、一部の地域で招く可能性がある。
私は、よりバランスが取れ持続可能なアプローチは二本立てだと考える。短期的には、保険会社に高コストの治療を保険適用するよう促し、患者、保険会社、製薬会社の間でリスクを分散させる新たな支払い方法を開発することが重要となる。長期的には、遺伝子治療技術の改善が、必然的にコストの引き下げに役立つだろう。
革新的な支払いモデルとして、検証済みのアプローチの一つは、保険適用を患者の健康転帰と結び付けることである。これらの治療はまだ実験段階で比較的新しいため、保険会社がそれを保険適用するかどうかというリスクの高い判断を下すのに役立つデータはほとんどない。保険会社が1つの治療に100万ドルを支払うのであれば、その治療は効果がなければ困る。
成果連動型モデルでは、保険会社は治療費の一部を前払いし、残りは患者の症状が改善した場合にのみ支払うか、治療費全額を前払いして、患者が回復しなかった場合には払い戻しを受けるかのいずれかとなる。これらのモデルは、保険会社が医薬品開発企業と財務リスクを分担する助けとなる。
別のモデルは「ネットフリックス・モデル」と呼ばれ、定額制のサービスとして機能する。このモデルでは、州のメディケイド制度が、無制限の治療へのアクセスに対して製薬会社に定額料金を支払う。これにより州は適格な住民に治療を提供することができ、政府の予算収支の均衡を図る一方で、医薬品開発企業には前払いで資金を提供できる。
このモデルは、ルイジアナ州におけるC型肝炎治療薬へのアクセス改善に効果を上げてきた。
費用面では、アクセス改善の鍵は、医療処置を簡素化する新技術への投資となる。例えば、現在臨床試験中の高コストな鎌状赤血球症の遺伝子治療には、幹細胞移植を含む一連の高額な工程が必要である。
ビル&メリンダ・ゲイツ財団、米国国立衛生研究所、およびノバルティスは、遺伝子治療分子の単純な注射を伴う代替アプローチの開発で提携している。両者の協力の目標は、手頃な価格の鎌状赤血球症治療をアフリカの患者や、その他の資源の乏しい環境に届けることである。
遺伝子治療へのアクセス改善には、政府、非営利団体、製薬会社、保険会社の間での協力と妥協が必要である。今から先手を打って革新的な支払いモデルを開発し、新技術に投資することは、医療制度が遺伝子治療の約束を実現する準備を整える助けとなるだろう。
