遺伝子治療：途上国はいかにして最も高価な薬にアクセスできるか

• 遺伝子治療は、ヘルスケアの中で最も急速に成長している分野の一つであり、世界では2,000種以上の治療法が開発中です。

• しかし、莫大な費用がかかることと、研究開発が富裕国に集中していることから、途上国は恩恵を受けられない可能性があります。

• 本エピソードのRadio Davosポッドキャストでは、ウガンダの上級ヘルスケア専門家に、今後必要な取り組みについて聞きます。

• ポッドキャストの購読はこちら： Radio Davos。

• ポッドキャストのページ： https://www.weforum.org/podcasts/radio-davos/episodes/gene-therapy-how-can-poorer-countries-benefit-from-the-most-expensive-drugs-in-the-world

遺伝子治療は、ヘルスケアの中で最も急速に成長している分野の一つであり、世界では2,000種以上の治療法が開発中です。新たな技術は、HIVやがんを含む、世界で最も恐れられている病気のいくつかに挑戦する可能性があります。

しかし、莫大な費用により途上国は恩恵を受けられない可能性があり、また研究開発が富裕国に集中しているため、そこで開発された治療法が、世界の他の地域では必ずしも適さないこともあります。

本エピソードのRadio Davosポッドキャストでは、ウガンダの上級ヘルスケア専門家に、今後必要な取り組みについて聞きます。

ゲスト：

シッシー・キティョ、ウガンダ合同臨床研究センターのエグゼクティブ・ディレクター。

ケビン・ドクセン、ホフマン・フェロー、精密医療・新興バイオテクノロジー担当、世界経済フォーラム。

文字起こし：遺伝子治療 ― 途上国はいかにして世界で最も高価な薬の恩恵を受けられるか

本文字起こしは音声認識ソフトウェアを使用して作成されており、誤りを含む可能性があります。音声と照合して正確性をご確認ください。

ケビン・ドクセン: ハンチントン病、嚢胞性線維症、筋ジストロフィー、鎌状赤血球症、ベータサラセミア、さまざまながん。

ロビン・ポメロイ: 残酷で、多くの場合治癒不能な病気のリストです。しかし、治療法を見つけられたらどうでしょうか。遺伝子治療について聞いたことはありますか。

ケビン・ドクセン: 遺伝子治療は、適切なツールが台頭する転換点にある今、最近とくにニュースになっています。

ロビン・ポメロイ: Radio Davosへようこそ。世界経済フォーラムのポッドキャストで、最大の課題と、その解決方法を取り上げます。今週は遺伝子治療を取り上げます。これは、かつては不治とされた病気に画期的な進展をもたらすと期待される、急速に成長している医学分野です。ウガンダからは、HIVがついに克服されるかもしれないという希望についてお伝えします。

シッシー・キティョ: 遺伝子治療は単に症状を治療するのではなく、その根底にある生物学に実際に働きかけます。

ロビン・ポメロイ: その可能性は計り知れません。しかし、大きな問題が一つあります。

ケビン・ドクセン: コスト――部屋の中の巨大な象です。遺伝子治療は1回分が280万ドルの価格設定です。これらは世界で最も高価な薬です。

ロビン・ポメロイ: では、病気による苦しみが最も大きい世界で最も貧しい人々が、病気を治せる治療法にどうすれば手が届くのでしょうか。

シッシー・キティョ: 世界のHIV感染者の67%はサハラ以南アフリカにいます。世界で行われた遺伝子治療の試験は約40件ですが、最も有病率の高い地域では一件も行われていません。

ロビン・ポメロイ: また、問題はお金だけではありません。研究開発の大半が富裕国で行われていることは、生物学的なレベルでも問題があります。

シッシー・キティョ: つまり、西洋のHIV患者の少数集団における遺伝的変化について話しており、その後これらの製品をサハラ以南アフリカに移転するわけです。効果がないかもしれません。わかりません。

ロビン・ポメロイ: お好きなポッドキャストプラットフォームでDavosを購読してください。評価やレビューもお寄せいただき、FacebookのWorld Economic Forum Podcast Clubにもご参加ください。私はロビン・ポメロイで、世界経済フォーラムより、遺伝子治療についてのこの特集を...

シッシー・キティョ: 私たちは非常に楽観的です。何もしなければ、何も起こらないと思います。

ロビン・ポメロイ: こちらはRadio Davosです。

遺伝子治療、つまりDNAを操作して病気を治療する考え方は、新しいものではありません。1970年代初頭にはすでに科学者たちが議論していました。しかし今や、その考えはもはや理論ではありません。私たちを私たらしめる遺伝物質であるヒトゲノムに関する知識の大幅な進歩により、科学者たちはこれまで治療不能だった病気を治療する方法を開発しています。

これは複雑で費用のかかる分野であり、本エピソードの共同司会者から聞くことになるでしょう。ケビン・ドクセンは世界経済フォーラムのホフマン・フェローであり、ゲノム学を専門とする科学者です。特に、途上国が遺伝子治療にアクセスする際の障壁に関心を持っています。エピソードの後半では、彼と私はウガンダの合同臨床研究センターの責任者で、その国でHIVに数十年取り組んできた人物です。そして、サハラ以南アフリカがこの潜在的に状況を一変させる技術の恩恵を受けるために必要なことを聞きます。

まずは、ケビンに基本について詳しく教えてもらうように頼みました。遺伝子治療とは何でしょうか。

ケビン・ドクセン: 遺伝子治療。これは近年生まれたものではありません。何十年も前から存在しています。長く、非常に興味深い歴史があります。しかし、今は転換点にあります。では、遺伝子治療とは何を指すのでしょうか。FDAの定義を使いましょう。

ロビン・ポメロイ: 米国食品医薬品局です。

ケビン・ドクセン: そのとおりです。彼らは遺伝子治療を、遺伝子の発現を修飾または操作する、あるいは治療目的で生細胞の生物学的特性を変化させることを目指すものと定義しています。

つまり、細胞の中に入ってDNAを変化させ、特定の遺伝性疾患や感染症、またはがんに対する恒久的な治療を実現できれば素晴らしいでしょう。しかし、しばらくの間、そのための最良のツールがありませんでした。

最近、遺伝子治療が特にニュースになっているのは、適切なツールが台頭する転換点にあるからです。人々は、体内の細胞それぞれにある30億塩基対の中を、驚くほど精密に進んでいける分子マシンを開発しています。今では、一文字を見つけて変更することができるツールもあります。そのため、現在、世界中で2,000種以上の遺伝子治療が開発中であるのです。

ロビン・ポメロイ: わかりました。では、遺伝子治療にとって最も有望と思われる病気はどのようなものでしょうか。

ケビン・ドクセン: まず思い浮かぶのは遺伝性疾患です。つまり、DNAの変異と呼ばれるものから生じ、有害な状態につながる病気です。その数は数千にのぼります。比較的軽いものから、完全に身体を衰弱させるものまであります。この種の病気には、次のようなものが含まれます。ハンチントン病、嚢胞性線維症、筋ジストロフィー、鎌状赤血球症、ベータサラセミア。もう一つの種類の病気は悪性腫瘍、つまりさまざまながんです。これらに対応するCAR-T療法と呼ばれる遺伝子治療の一種もあります。そして、もう一つは感染症です。後ほど、ウガンダのシッシー・キティョから、HIVに遺伝子治療を使うことに関心があるという話を聞きます。CAR-T療法、HIV。

ロビン・ポメロイ: これらの病気の多くは治癒不能と考えられています。HIVを考えれば確かに、がんも治癒不能な段階に至ることがあり、あなたが話した遺伝性疾患の多くもそうです。そして遺伝子治療は、これらを治療し治癒するための画期的な方法を提供します。これらの治療法はすでに使われているのでしょうか。患者はすでにこれらを服用しているのでしょうか。また、どのように服用するのでしょうか。錠剤でしょうか。注射でしょうか。外科手術でしょうか。

ケビン・ドクセン: 素晴らしい質問です。現在、多くの議論がまさにそこに集中しています。これらの治療法はどのように機能し、どうすればより効率的にできるのか。そして、そうすることで、どうすればより手頃な価格にできるのか。

遺伝子治療にはいくつかの異なる仕組みがあります。エクスビボとインビボと呼ばれるものに分けることができます。エクスビボでは、患者の細胞を体から取り出します。望む遺伝子変化を加え、それを患者の体内に戻します。幹細胞移植のようなものと考えることができます。これは、たとえば鎌状赤血球症のような病気にとてもよく効きます。血液細胞を生み出す幹細胞を取り出し、遺伝子変化を加えてから戻すことができるからです。特に骨髄に対して行います。

しかし、たとえばハンチントン病のような病気には、あまりうまく機能しません。脳を取り出すことはできないからです。そのため、遺伝子治療分子を体内に直接注射するだけのインビボのカテゴリーに入るアプローチが必要になります。そして、それがまさに今後の方向性です。なぜなら、そのほうが単純だからです。

しかし、これは大きなボトルネックです。編集したい細胞にどうやってこれらの遺伝子治療分子を届けるのでしょうか。間違った細胞を編集し始めたくはありません。遺伝子治療分子の届け方を効率的にしたいのです。そのため、現在多くの取り組みが、適切な細胞をターゲットにすることに注がれています。

ロビン・ポメロイ: わかりました。では、ここでの中心的な問題について話しましょう。これはすべて非常に有望に聞こえます。しかし、このRadio Davosのエピソードで私たちが取り上げている中心的な問題は、費用の面だと思います。これらの治療法の一部の費用がどれくらいかを教えてください。

ケビン・ドクセン: はい、費用の概要や、部屋の中の巨大な象のような問題を見るために、過去をそれほど遡る必要はないと思います。そしてBluebird Bioは、1回分の価格が280万[米ドル]に設定された遺伝子治療の承認を受けていました。これは稀な血液疾患であるベータサラセミアのためのものでした。その1か月と1日後、稀な神経疾患のための遺伝子治療が承認され、その価格は300万ドルでした。つまり、彼らは自社の記録を塗り替えたのです。

そのため、これらは世界で最も高価な薬です。そして今は、医療制度全体や製薬会社が、これらの薬をどうすれば利用可能にできるかを模索している、非常に興味深い時期にあります。

製薬会社の立場では、これらは治癒をもたらす医薬品であるはずです。もし患者を治療し、理想的にはその人の生涯にわたって治療すれば、その人は治癒しますよね。他の薬とは異なり、毎日または毎週錠剤を服用する必要がないのです。つまり、経済モデルがまったく異なります。

もう一方は製造です。これらは製造コストが安くありません。製造コストだけで六桁にもなり得ます。そして米国では、今や市場の力にも対処しています。市場はどれほど高い費用を負担できるのか、あるいはどれほど高い価格を受け入れられるのか。

そして、価値の問題があります。ある人の病気が治癒すると、その人は通常、生涯にわたって輸血や、医療制度に数十年にわたって費用がかかるような処置を受け続けることになるかもしれません。そして、治癒をもたらす治療法があれば、理論上は医療制度が、その人の一生の数十年分の輸血やその他の処置を節約できることになります。そのため、遺伝子治療は医療制度にとって非常に大きな価値があります。しかし、その価値に対する支払いは、この一回限りの注射によって、一度に、前払いで行うことになります。

そのため、現在は非常に複雑で興味深い経済的な力が働いています。しかし、技術革新によって、これらの価格や費用は時間とともに下がっていくと思います。ただし、それは低所得国や中所得国にはあまりうまく当てはまりません。

ロビン・ポメロイ: わかりました。では今度は、その特定の問題を見ていきましょう。途上国にとってこの問題がどのようなものかを教えてください。

ケビン・ドクセン: 主な問題は、これらの国々が世界で最も高い疾病負担を抱えていることです。そのため、ある病気に対する治療法があり、その病気の人々の大多数が特定の国に住んでいる場合、倫理的な問題があります。私たちは橋渡しを見つける必要があります。これらの治療法をそこに届ける方法を見つける必要があるのです。

また、遺伝子治療について話しています。特にアフリカに注目すると、この大陸は遺伝的に最も多様な大陸です。そのため、米国で遺伝子治療を開発した場合、その安全性と有効性がアフリカの患者にそのまま当てはまる可能性はかなり低いでしょう。DNAが異なり、30億文字のゲノム全体にわたって異なる変異があるのです。

つまり、大陸内で臨床試験を行う必要があり、その後、これらの医療制度に適した遺伝子治療を開発する必要があります。米国の特定の病院でうまく機能する遺伝子治療を作ることはできますが、低所得国や中所得国の医療制度に適合するよう、製造ツールや、さまざまな要素を設計する必要があります。それが私たちがこれから話すことです。

ロビン・ポメロイ: わかりました。では、このインタビューを聞きましょう。あなたと私は数日前、ウガンダの合同臨床研究センターのエグゼクティブ・ディレクターであるシッシー・キティョと話しました。彼女はウガンダの医療分野で非常に著名な人物であり、特に同国のHIVを研究してきた輝かしいキャリアを持っています。彼女は、アフリカにおけるHIV治療の過去から学ぶべき教訓や、COVIDとCOVIDワクチン接種から学ぶべきだったこと、そしてそれが低所得国に世界で十分迅速に届いたか、あるいは届かなかったかについて語ります。インタビューを聞いてみましょう。

ケビン・ドクセン: 今日はご参加いただきありがとうございます、シッシー。今年5月、あなたはウガンダのゴールデン・ジュビリー勲章（卓越した奉仕と忠誠に対する勲章）を受章しました。これはウガンダで最高位の民間人向け栄誉と考えられています。そのため、あなたはウガンダにおけるHIVの流行について、幅広い経験と知識をお持ちです。ですから、まずはそこから始めたいと思います。数年後に影響を及ぼす先進的な治療法を本当に理解するには、歴史を理解する必要があると思うからです。どのような価値を提供し、現在の治療法が満たしていない何を埋めるのか。そして、あなたが経験してきた歴史の概要を教えていただければ、どこに向かうことができ、また向かうべきかについての話し合いの枠組みになるかもしれません。

シッシー・キティョ、ウガンダ合同臨床研究センターのエグゼクティブ・ディレクター: ウガンダにおけるHIVの歴史は1982年に始まりました。当時「スリム病」と呼んでいた最初のエイズの症例が、ウガンダ南西部で確認されました。HIVは広がりました。当初、それはタンザニアから来た魔術だと考えられていました。1984年には国内で検査ができるようになり、人々を診断できるようになりました。その頃から多くの教育が始まり、これは他の場所で起きている病気であり、どうすれば予防できるのか、という内容でした。こうして、予防に向けたあらゆる情報発信と啓発活動が始まりました。

しかし、1982年から2004年まで、私たちがART［抗レトロウイルス療法］の拡大を始めるまでの期間を、ウガンダでは私が「ART以前の時代」と呼ぶものです。この間、非常に多くの人々が感染しました。ウガンダは、提供できるものが本当に何もなかったため、世界で最もHIV有病率の高い国になりました。HIVの流行が最も深刻だった時期に、合同臨床研究センターが1992年に設立されました。その目的は、科学的な介入方法を見つけることでした。レトロウイルス療法は、ARTとも呼ばれています。

ロビン・ポメロイ: それがHIVの最初の治療法の種類ですよね？

シッシー・キティョ: そのとおりです。2000年、インドからジェネリックの抗レトロウイルス薬を輸入しました。このとき価格は約3分の1になりました。私たちは開発者とジェネリックメーカーの双方と交渉を続け、価格が下がりました。価格が下がったことで、多くの人々が治療を受けられるようになりました。カンパラまで行って抗レトロウイルス薬を受け取る必要がないように、全国に診療所を開設しました。雇用主は、従業員を死なせるのではなく、治療を提供できるようになりました。家族は集まって資金を集め、これらの薬を購入できるようになりました。しかし、治療を受けられていた患者はおよそ1万人だけでした。

ロビン・ポメロイ: その当時HIVに感染していたであろう人の数のうち、1万人ですか？

シッシー・キティョ: 当時、約100万人いると推定されていました。その前は、支払い能力のある人が約1,000人でした。その後、ジェネリック医薬品があり、はるかに安価だったため、約1万人まで増えました。しかし、これは毎日継続しなければなりませんでした。継続的な啓発活動とともに、ほかの多くの人々にも抗ウイルス療法を提供できるよう訓練しました。私たちは国内でそれを展開しました。まだARTを開始していない他の国々の能力構築も支援しました。私たちはWHO と協力しました。保健省とも協力しました。そして今では、それは歴史になったと思います。人々はより長く生きられるようになり、家族のそばにいられるようになりました。より生産的になったのです。

現在、何が起きているかというと、私たちはUNAIDSが設定した目標、つまり「90-90-90」に到達することを目指しています。。最初の90は、少なくとも人々の90%を検査し、HIV感染状況を把握することです。次の90は、治療につながった人が90%であることです。そして最後の90は、ウイルス抑制を達成した人が90%であることです。しかし、この目標は90から95に引き上げられ、現在の目標は2030年までに流行を制圧することです。新規感染者数は死亡者数よりも少なくなっているはずです。

抗レトロウイルス療法によってHIVは大きく変わり、高血圧や糖尿病と同じような慢性疾患になりました。ただし、毎日薬を服用する必要があります。薬を一貫して服用しなくなった瞬間に、ウイルスは再び増殖し始めます。また、疲れてしまう患者も多くいました。私たちが3か月の乳児の時点で治療を開始した患者の中には、現在では成人となって診療所に通っている人もいます。再発も起きています。さらに、これらの抗レトロウイルス薬に対する耐性も生じています。これらは特に若年層にとって、治療を続けることの難しさの一部です。また、多くの男性は、適切な時期に医療を受けようとせず、治療を続けようともしません。

Robin Pomeroy: 先ほど、ウガンダでHIVに感染している人々のうち、治療を受けているのはごくわずかだと言及されましたね。現在の状況はどうなっているのでしょうか。90%や95%という目標について言及されましたが、それが現在の実情なのでしょうか。HIVに感染している人々のうち、実際に治療を受けている人の割合はどのくらいだと見積もっていますか。

Cissy Kityo: ウガンダでは、約130万人が抗レトロウイルス療法を受けています。検査を受けたものの感染している可能性がある人々を、今も探し続けています。ただし、95%の目標にはほぼ近づいています。現在私たちが目指しているのは、2030年までに流行を制圧することです。その目標を達成したとしても、それ以降も抗レトロウイルス薬を服用し続ける必要があり、生涯にわたって服用しなければなりません。また、国際的なプログラムによる抗レトロウイルス療法への資金提供の状況を見ると、PEPFAR（米国大統領エイズ救済緊急計画）を除き、提供額は維持されています。しかし、資金提供機関の拠出額は減少しています。

つまり、流行の制圧を目指している一方で、資金は減少しています。それでも抗レトロウイルス療法は継続しなければなりません。このように、私たちは厳しい状況に置かれています。これらの課題や、継続が必要な資金の問題があるため、2030年の目標を達成できない可能性があります。資金が減少しているにもかかわらず、政府が資金の穴埋めに乗り出している様子は見られません。そのため、別の手段を組み合わせる必要があります。HIVの流行にどのように対処していけばよいのでしょうか。

Robin Pomeroy: ここで、ケビンに再び登場してもらい、遺伝子治療について話してもらうのが適切だと思います。ケビン、お願いします。

Kevin Doxzen: はい。遺伝子治療の大きな利点の一つは、1回の注射で、いわゆる「治癒」と言われるほどの持続性と長期的な効果が得られることです。そこで、複数の部分からなる質問があります。1つ目は、遺伝子治療はHIVにどのように取り組んでいるのかということです。HIVと共に生きている人の場合、その人のDNAには何が起こるのでしょうか。もう1つは、「治癒」という言葉を使うべきかどうかということです。遺伝子治療を受けた後もHIVと共に生きている場合、生涯にわたってウイルスを抑えられるのでしょうか。また、他の人に感染させることはあるのでしょうか。患者としては、これらのことをどのように考えればよいのでしょうか。

Cissy Kityo: 簡単に言うと、遺伝子治療とは、体内の細胞にある遺伝情報を変化させることです。この変化は、遺伝情報の最小の機能単位である遺伝子に関わるものです。これらの遺伝子の一部は遺伝性のものであり、両親から受け継がれます。

そのため、遺伝子治療では、損傷した遺伝子や異常な遺伝子を不活性化することができます。また、その遺伝子を健康な遺伝子に置き換えて、健康な生活を送れるようにしたり、その病気を治療したりすることもできます。さらに、遺伝子を追加して、根本的な病気を治療することも可能です。したがって、遺伝子治療は単に症状を治療するだけではありません。病気の根本的な生物学的メカニズムに対処するものなのです。

現在行われている遺伝子治療にはさまざまな戦略がありますが、基本的な原理は今述べたとおりです。ここからはHIVについてお話ししますが、遺伝子治療は他の多くの病気にも応用できます。

私たちは、HIVに感染すると、HIVが遺伝物質に組み込まれ、いつでも増殖を始める可能性があると理解しています。これが体内のHIVの「リザーバー（潜伏感染細胞）」と呼ばれるものです。現在行われている遺伝子治療について言えば、一部の戦略はこのリザーバーを標的にして、それを除去することを目指しています。そして、このリザーバーこそが、抗レトロウイルス薬の服用を中止したときにHIVが増殖を始める原因となります。

患者の視点から「治癒」について話すとすれば、機能的治癒と完全治癒という言い方ができます。完全治癒はリザーバーを除去することです。機能的治癒という観点では、ウイルスが増殖できないようにすることで、生涯にわたって抗レトロウイルス療法を中止できる状態を指します。

50年後のことを考えてみましょう。抗レトロウイルス療法を維持していくのは政府なのでしょうか。現在、私たちは長時間作用型抗レトロウイルス療法と呼ばれるものに注目しています。毎日錠剤を飲む代わりに、2か月ごとに注射で投与できるものが登場しています。これらの研究は欧米で行われてきました。現在、私たちはサブサハラ・アフリカで初めての臨床試験を実施しているところです。欧米では、毎日錠剤を飲まなくてもよいことを患者が非常に喜んでいました。2か月に1回診療所に来るだけでよいのです。さらに、6か月ごとに投与できる長時間作用型抗レトロウイルス療法の新たな開発も進んでいます。これらの使用方法についても検討しています。しかし、究極の目標は、機能的または絶対的なHIV治癒によって、生涯にわたって治療を中止できる状態にすることです。

Kevin Doxzen: HIV治療の流れについて話すとき、あなたから繰り返し聞かれるテーマがあります。それは、研究開発は欧米で始まり、基礎研究、ヒトでの試験、市場アクセスと進み、その後に、世界の他の地域でどのように提供し、利用しやすくするかを考えるという流れです。

そうなる理由はいくつかあります。一つは、米国や欧州の研究インフラの充実度、資金の規模、そして企業が臨床試験を進める効率性です。

長期的なアクセスを真剣に考えるためには、この考え方を変える必要があります。このやり方はうまくいきません。米国の市場や米国の病院・医療施設向けに作られた医薬品は、他国の医療制度では機能しない可能性があります。その理由についてはさらに議論できるでしょう。しかし、ウガンダで研究開発を行う意義について、あなたの考えをぜひ聞かせてください。欧米の10年後や20年後ではなく、欧米が同時に取り組んでいる時点で、ウガンダで臨床試験を実施する役割や目的とは何でしょうか。

Cissy Kityo: 世界のHIV感染者の67%はサブサハラ・アフリカに暮らしています。世界ではこれまでに約40件の遺伝子治療の臨床試験が行われたか、現在進行中ですが、最も有病率の高い地域で行われた試験はゼロです。

また、NIH（米国国立衛生研究所）の支援を受けた研究が、H3Africa（アフリカにおけるヒトの遺伝と健康のイニシアチブ）の一環として実施されたばかりです。その研究により、アフリカは最も高い遺伝的多様性を持つことがわかりました。

私たちが話しているのは、欧米の小規模なHIV患者集団における遺伝子の変化です。その後、これらの製品をサブサハラ・アフリカに移転します。それらがうまく機能しない可能性もあります。その点はわかりません。

抗レトロウイルス療法から得られた教訓からも言えることですが、遺伝子治療の研究開発が進む過程に私たちが参画する必要があります。私たちが最大の受益者になるからです。現在、市場には約20種類の遺伝子治療薬がありますが、HIV向けのものはまだありません。しかし、今後登場する見込みです。これらの治療法は非常に高額です。

この大きな格差を踏まえ、私たちはGlobal Gene Therapy Initiative（世界遺伝子治療イニシアチブ）の設立を促しました。このイニシアチブには、さまざまな分野の専門知識を持つボランティア60名以上が参加しており、低・中所得国に遺伝子治療を届ける取り組みを支援しています。

ただし、コストも私たちが取り組んでいる課題の一つです。製薬企業の遺伝子治療の開発方法では、私たちには費用を負担できません。手頃な価格の製品を実現するために、多くの人々が支援してくれています。また、その製品を米国ではなくアフリカで製造するために必要なインフラを整備しています。さらに、基礎科学を含む研究開発に参加できる訓練を受けた人材も育成しています。アフリカの人々のために、アフリカの仲間たちが製品を開発する必要があると考えているからです。

Robin Pomeroy: ここまでのお話から、研究の多くは最も豊かな欧米諸国で行われていることが指摘されています。経済的な観点から見ると、これらの医薬品が世界の他の地域にどのように、いつ届けられるかという問題があります。また、生物学的・治療的な観点からも、現状では不十分であり、変化が必要です。Cissyさんが話されたように、抗レトロウイルス薬がどのように開発され、どのように展開されてきたか、そしてそれにどれほど時間がかかったかという教訓を私たちは学んできました。今回は、その教訓が生かされ、より良い形で物事が進むと期待できるでしょうか。明らかに、こうした変化を実現しようとする取り組みはすでに行われています。Cissyさん、どうお考えですか。楽観的ですか。

Cissy Kityo: 非常に楽観的です。もしアクセスを確保したいのであれば、自国で研究を行う必要があることを示す別の例が新型コロナウイルスワクチンです。このワクチンは欧米で開発されました。私たちが国民のためにワクチンを必要としたとき、欧米が優先され、私たちには何もなかったため、待つしかありませんでした。

私たちはもう待つつもりはありません。大胆な措置を講じてきました。自分たちが求めるものに対して積極的に行動していますが、これを一人で行っているわけではありません。ここにいるケビンや、先ほど述べた世界遺伝子治療イニシアチブをはじめ、多くの人々が支援してくれています。このイニシアチブのボランティアは、それぞれが資金、訓練、アイデア、戦略の面で支援できる強力な機関に所属しています。

私たちは非常に楽観的です。何もしなければ、何も起こりません。すでにいくつかの課題に対処するための前進を遂げています。簡単ではなく、乗り越えるべき課題もあります。しかし、取り組むことに真剣であれば、これらの課題は克服できます。

Kevin Doxzen: ここで議論したい利害関係者の一人は、ウガンダの地方政治家です。あなたは長年にわたり、これらの指導者と何度も対話し、公平性や遺伝子治療の費用対効果について説明してきました。しかし、私たちが話している道のりは長いものです。1年や2年の話ではありません。研究から臨床試験、市場アクセス、そして診療所への拡大と統合に至るまで、5年、10年、20年という期間を考えています。しかし、政治体制や政策指導者の任期は20年や30年ではなく、予算は1年や3年単位であることが多いのが実情です。そこで、政府の人々と話すとき、どのように枠組みを示していますか。農業やAI、その他の国の重要課題に即座に対応しなければならない中で、任期が終わってから10年後にようやく利用可能になる治療について、なぜ考える必要があるのでしょうか。こうした政治指導者に対して、どのように話していますか。

Cissy Kityo: このプロセスに長い時間がかかるのであれば、今日から始めなければ、全体の期間がさらに延びてしまいます。

すでに説明したとおり、HIVには生涯にわたる治療が必要です。ウガンダには約140万人（HIV感染者）がいます。政府として、これらの人々を60年や70年にわたって治療するための資源は十分ではありません。私たちにできる最善のことは、これらのコストをどのように削減できるかを考えることです。開発パートナーとの協力として、例えばGlobal Fund、あるいはさらにPEPFAのような機関も、HIVを治癒させ、生涯にわたる治療を必要としない状態に至るまでの過程をどのように支援できるでしょうか。

遺伝子治療はHIVだけのものではありません。遺伝子治療は科学のフロンティアです。HIVは最も先行している分野ですが、私たちの人々の間で非常に多く見られる他の多くの病気の治療にも活用できる基盤であることがわかっています。

私たちはすでに大統領に話をし、提案を行ってきました。大統領は問題を理解しており、明日を変えるために今日何をすべきかを理解しています。政策面だけでなく、資金面でも支援する意向を示しています。現在、遺伝子治療を含むバイオテクノロジー法の策定に取り組んでいます。私たちはよい提唱者であり、政府が味方になってくれていると感じています。

研究開発は長い道のりですが、短縮することもできます。あなたが話していたことの一つは、ウガンダで試験を行う前に、欧米ですべての試験が終わるまで待つ必要があるのかということでした。私たちの答えは「いいえ」です。これらの試験は実施すべきです。ウガンダの規制当局とも話し合い、ここでもこれらの試験を並行して行うべきだと考えています。私たちは異なる人口集団であり、これらの製品を評価する必要があるからです。

まず、製品を開発すべきです。ええ、しかしそのためには、インフラと訓練を受けた人材が必要です。また、私たちが利用できるこれらの製品を評価すべきです。米国ほど高価ではない製品です。欧州や米国と並行してこれらを評価し、その道のりを短縮すべきです。私たちは、これまでのように取り残されることを望んでいません。そして、支援できる人は誰でも協力してほしいと呼びかけます。こうした協力なしでは、私たちが目指す場所にはたどり着けないと考えているからです。

Robin Pomeroy: ケビン、これは数日前にウガンダのCissy Kityoさんにインタビューした内容です。さて、このラジオ番組を聴いている人が遺伝子治療や今日話し合った内容について詳しく知りたいと思ったら、どこに行けばよいでしょうか。

Kevin Doxzen: 最近、ホワイトペーパーを発表しました。これは低・中所得国における遺伝子治療というこのテーマを扱ったもので、10月18日に公開されました。世界経済フォーラムのウェブサイトで閲覧できます。

聴取者の皆さんにお勧めしたいのは、UCバークレーとUCSFの共同組織であるInnovative Genomics Instituteが作成した資料です。同研究所は最近、CRISPRpediaという資料を公開しました。これは、ゲノム編集ツールやさまざまな遺伝子治療について非常にわかりやすく定義しており、動画、ゲーム、図解も含まれている優れた資料です。

Robin Pomeroy: Kevin Doxzen、Radio Davosへのご出演ありがとうございました。

Kevin Doxzen: お招きいただきありがとうございます。

Robin Pomeroy: Kevinは世界経済フォーラムのAgenda blogで、このテーマについて複数の記事を執筆しています。weforum.orgで閲覧できます。また、彼が先ほど紹介したホワイトペーパーもそこにあります。タイトルは「Accelerating Global Access to Gene Therapies: Case Studies from Low- and Middle-Income Countries」です。Kevinさん、ありがとうございました。そして、ウガンダのゲストであるCissy Kityoさんにも感謝します。

Radio Davosは、お好みのポッドキャストサービスで購読してください。評価とレビューもお寄せください。また、World Economic Forum Podcast Clubでの議論にもぜひご参加ください。Facebookでご確認いただけます。このRadio Davosのエピソードは、私Robin Pomeroyが担当し、編集はJere Johansson、スタジオ制作はTaz Kelleherが行いました。次回は来週お届けします。それではここまでお聴きいただきありがとうございました。さようなら。

すべてのポッドキャストはこちらでご覧いただけます。

購読: Radio Davos; Meet the Leader; Book Club; Agenda Dialogues。

ぜひWorld Economic Forum Podcast Club にFacebookでご参加ください。