女性と男性の間の健康格差をもたらす構造的・制度的な要因は、十分に文書化されています。
バイオ医薬品のR&Dには、科学、技術、データの最近の進歩を原動力として、これらの格差の解消に貢献する前例のない機会があります。
リーダーたちは、世界経済フォーラム2026年年次総会に集まり、AIやその他の新興技術の倫理的な活用が、このような現実世界の課題に対する解決策へとどのように結びつくかを検討します。
神経科学者としてキャリアを始めた初期に、私はてんかんの研究に携わりながら、慈善団体で新たに診断された患者とその家族のための電話相談窓口に従事していました。この疾患が仕事や社会活動など日常生活に与える影響、そして特に、家族を持つことを望む女性たちへの影響を、私はすぐに目の当たりにしました。
当時、多くの抗てんかん薬、特に古い薬は、先天性欠損症のリスクが高いものでした。適切な治療計画があれば多くの女性が安全に出産できるという証拠があるにもかかわらず、てんかんの女性に対して、そもそも子どもを持つべきではないと助言する医療従事者もいました。その経験は強い印象を残し、単純化されたアプローチや制度上の盲点が、深刻なケアのギャップを生み出しうることを私に示しました。
フォーラムが協働を通じてリーダーの保健医療システム強化をどのように支援しているか
「保健医療センター」は、アクセス、公平性、レジリエンス、そして備えを含め、世界の保健医療システムが直面する課題を理解するためにリーダーをつなぎます。
信頼に基づく対話と官民協働を通じて、センターはパートナーが共通の優先課題に沿って連携し、健康アウトカムを改善するための集団行動を推進できるよう支援します。
今日、女性と男性の間の健康格差をもたらす構造的・制度的な要因は、十分に文書化されており、世界経済フォーラムによるものも含まれます。バイオ医薬品の研究開発（R&D）において、私たちは、科学、技術、データの最近の進歩を原動力として、これらの格差の解消に貢献する前例のない機会を有しています。
真に革新的で効果の大きい医薬品を届けるためには、前臨床研究から臨床試験、市販後調査に至るまで、R&Dのあらゆる段階に有意義な患者の代表性を組み込む必要があります。問題は、性差による健康格差の解消が実際にどのような形になるのか、ということです。
性別を考慮した研究による取り組み
女性の健康ニーズは、妊娠や出産をはるかに超えて広がっています。多くの疾患、特に自己免疫疾患は女性に不釣り合いに影響を及ぼしており、世界で推定2億3,000万人に影響を与えるとともに、米国では3番目に多い疾患カテゴリーとなっています（がんおよび心疾患に次ぐ）。
全体として女性は自己免疫疾患の患者の約80%を占めており、注目すべき格差もあります。全身性エリテマトーデス患者の約90%は女性であり、シェーグレン症候群を発症する確率は男性の最大16倍、慢性自発性蕁麻疹（慢性じんましん）になる確率は2倍です。
これらの違いは、創薬と開発において性別特有の要因を考慮する必要性を浮き彫りにしています。当社は、この課題に対し、原子や分子のレベルから患者や全身システムに至るまで、あらゆるレベルで疾患への深い理解を構築することから取り組んでいます。これには、前臨床研究の最初期段階で代表性を優先することも含まれます。例えば、女性に不釣り合いに影響を及ぼす疾患において、交絡データを生むリスクを最小限に抑える前臨床モデルを選択することなどです。
重要な点として、当社は業界全体で、ベストプラクティスの認知度と導入を向上させるための取り組みを進めています。当社は、より代表性の高い前臨床研究、より優れた動物モデルおよび細胞モデル、遺伝的多様性へのより大きな注意、データバイアスを軽減するよう設計された、より優れたデータおよびアルゴリズムの推進に取り組んでいます。これらの原則が広く適用されれば、業界はより安全で効果的な医薬品を開発し、すべての患者グループのアウトカムと生活の質を向上させることができます。
データとAIの活用
データとAIは、性差による健康格差を解消するための強力な機会を提供します。しかし、性差が健康データに正確に捉えられ、反映されない場合、AIモデルはバイアスを永続化させ、格差を深刻化させるおそれがあります。
これに対処するため、バイオ医薬品企業は堅牢なデータプラットフォームへの投資を進めています。当社の主要な取り組みの一つがData42であり、数十年にわたるノバルティスの前臨床および臨床データを、単一のアクセス可能なリソースに統合した社内データレイクです。このAIを活用した「宝の山」には、性別、年齢、家族歴、疾患状態などの注釈が含まれています。数千件の臨床試験にわたり、100万人を超える匿名化された患者のデータに加え、さらに数億人分の実世界エビデンスを含み、チームが科学的仮説を効率的に検証できるようにしています。
このような種類のリソースは、性差をより適切に考慮したAIモデルの構築に役立っています。一例として、外部の前臨床研究において、ある一般的な薬剤が雌の動物モデルにおける神経炎症を低減したことが示唆されました。Data42を用いて、特定の神経疾患を有する女性に対して、より大きな効果をもたらす可能性があるかどうかを検討しました。
実世界データおよび臨床データにより、当該疾患は男性よりも女性に約3倍多く発症することが確認された一方で、この薬剤の潜在的な臨床効果に性別による差は見られませんでした。このデータに基づく知見から、前臨床での示唆がヒトに当てはまらない可能性が示され、当社は取り組みを他のプロジェクトへと振り向けることができました。
臨床試験の革新
医薬品候補がヒトでの試験段階に達した後は、臨床試験における代表性が極めて重要です。妊娠中および授乳中を含め、性差を積極的に研究すべきです。これにより、有効性の低下や不均衡な副作用につながりうる盲点を減らすことができます。
国際医薬品規制調和国際会議（ICH）による最近のガイダンスでは、被験者の選定は医薬品が便益をもたらすことを意図している集団を反映すべきであり、それによって結果が一般化可能となることが強調されています。これは、女性に不釣り合いに影響を及ぼす疾患において特に重要です。例えば、慢性自発性蕁麻疹を対象として当社が実施した最近の第3相プログラムでは、米国における実世界の疾患有病率に比例して女性被験者を組み入れ、安全性と有効性の理解を深めることに役立ちました。
より広くは、患者団体、医療機関、地域社会の団体とのパートナーシップを強化すること、代替的な募集モデルや革新的な試験デザインを模索すること、そして新たなガイダンスや基準に貢献することを通じて、臨床研究のすべての段階をより包括的なものにするよう取り組んでいます。
臨床試験を超えて
R&Dは、試験終了後も継続します。健康格差の解消には、患者からの継続的な学びが必要です。当社はエンドポイントを分析し、試験デザインに関するフィードバックを収集し、生きた経験を把握するなどしています。ごく些細な詳細でも重要となりえます。例えば、臨床試験で心電図測定に用いられる胸部モニターのようなウェアラブルデバイスを考えてみてください。胸部の形状が異なる人々にとっての快適性や装着性といった要素は、生成されるデータの質に影響を与える可能性があります。
当社は、社内のAIを活用した「Patient Insights Navigator」などのプログラムを通じて、こうした知見を捉えています。これにより、研究者が将来の試験デザインの改善に役立つ情報に効率的にアクセスできるようにしています。Data42やその他のリソースとあわせて、これにより患者にとって最も重要なことに関する組織的な知識を構築し、女性やその他の過小代表の患者集団の登録と継続参加に対する障壁の把握と解消に役立てています。
市販後調査と安全性モニタリングも同様に重要であり、サブ集団間の違いを明らかにし、今後のR&Dの方向性を示しうる実世界エビデンスを提供します。例えば、当社の妊娠転帰集中モニタリングプログラム（PRIM）は、次世代の医薬品に取り組む医療従事者、患者、科学者に対してタイムリーなエビデンスを提供するため、妊娠に関するデータを収集する取り組みです。
性差による健康格差への対応は任意ではなく、より良いアウトカムとより健康な未来を実現するための基本です。この格差を解消することは、数十億人の女性のケアを変革し、大きな社会的価値を引き出すことにつながります。マッキンゼー・ヘルス・インスティテュートは、その経済効果を2040年までに最大年間1兆ドルと推計しています。
バイオ医薬品R&Dにおいて私たちが現在行う意思決定、すなわち何を研究するか、誰を組み入れるか、そして医薬品をどのように設計し検証するかは、すでに女性の健康の未来を形作っています。これが、私たちが行動を起こす方法です。
