簡単な調整によって、科学者は生きた細胞の中でDNAを切り貼りできるようになった。この有望な新技術により、新薬の検証から遺伝性疾患の治療に至るまで、さまざまな可能性が開かれるかもしれない。
研究者らは、この工程を はるかに安価で容易にする方法を発見したという。学術誌『Developmental Cell』に木曜日に掲載された研究によるものだ。
研究者らによると、この新たな工程により、科学者は生物のゲノム全体、すなわちDNAの完全な一式を改変するために必要な主要な材料の一部を、100ドル未満で作ることができるという。
今回の進展は、特定の遺伝子を狙い撃ちにし、 DNAの断片を切り貼りして その機能を変える技術に基づいている。これは「CRISPR-Cas9」として知られる。UCバークレーのジェニファー・ダウドナ氏らの研究チームは、細菌が侵入してくるウイルスから自らを守るために用いる、この自然のプロセスを初めて発見した。
しかしこの技術は、それよりもはるかに強力である。基本的に、生物の遺伝暗号の特定の部分を、ヒトのものも含めて書き換える能力を科学者にもたらすものだ。
遺伝子を手直しする
仕組みは次のとおりだ。細菌がウイルス由来のDNAに遭遇すると、DNAの近縁分子であるRNAの一種を作り出す。これはウイルスDNAの配列に一致するもので、「ガイドRNA」と呼ばれる。ガイドRNAはタンパク質（CRISPR-Cas9の名称中のCas9の部分）に結合し、両者は一致するウイルスを探索する。一致が見つかると、ハサミの役割を果たすそのタンパク質がウイルスDNAを切断し、破壊する。
同じ仕組みは、ほぼあらゆる種類の生きた細胞へのDNAの切り貼りにも利用できる。例えば、タンパク質のハサミをウイルスの切断ではなく、 ヒト細胞内のDNA を切り出し、科学者が選んだDNAに置き換えるために使うこともできる。
この方法により、欠陥のある遺伝子を健康な遺伝子と入れ替えることも可能になるだろう。
ヒトにはおよそ2万〜2万5千個の遺伝子があり、それらは細胞内で重要な役割を果たすタンパク質をコードしている。しかし、私たちの遺伝設計図には、その目的があまり明らかでない他のDNAも大量に含まれている。ヒトゲノム計画の後継プロジェクトであるEncyclopedia of DNA Elements（ENCODE）は、私たちのDNA全体の80%が何をしているかを特定したが、残りは依然として謎のままだ。
今回の研究で研究者らは、改変したいDNAを狙うガイド分子の作成をより容易にする手法を開発した。研究者らは、この手法にユーモアを込めて「CRISPR-EATING」と名付けた。これは「Everything Available Turned Into New Guides（利用可能なすべてが新しいガイドに変換される）」の略称である。
この手法を実証するため、研究者らは胃の細菌として一般的な大腸菌（E. coli）のDNAのほぼ90%を、4万種類の異なるガイド分子へと変換した。（病気を引き起こす恐れのある種類ではなく、無害な種類）これらの分子はそれぞれ、研究者が改変したいあらゆるDNAの断片を標的にするために使える。
例えば、科学者がある遺伝子の働きを明らかにしたい場合、その遺伝子を切り出して何が起こるかを見るだけでよい。数千のこうしたガイドを、一度に異なる細胞に注入することができ、これは遺伝子スクリーニングと呼ばれる工程である。こうしたスクリーニングにより、遺伝子のどの型が存在するか、また、そのいずれかが疾患につながる可能性があるかを明らかにできる。
成長中の胚を観察する
しかし、この技術を開発した研究者らは、別の用途を念頭に置いている。彼らは、細胞分裂中の生きた細胞において、遺伝子を含むDNAの密に巻かれた構造体である染色体を追跡する計画だ。また、DNAを含む細胞の中心区画である細胞核のサイズを何が制御しているのか、さらに多細胞生物へと発達する過程における細胞のその他の構成要素について明らかにしたいと考えている。
「この技術により、染色体全体を色づけして生きたまま観察し、例えば胚の中で発生の各段階を経る過程を、実際に追跡できるようになるでしょう…」と、研究の共同執筆者であり、UCバークレーの分子・細胞生物学者であるレベッカ・ヒールド氏は声明で述べた。
これは重要である。なぜなら、研究者が細胞分裂の過程で染色体のサイズや構造の変化を追跡し、さらに疾患につながりうる変化を検出できる可能性があることを意味するからだ。
今年初め、中国の科学者らが、この遺伝子編集技術を用いて ヒト胚のゲノムを手直ししたことを発表し、論争を呼んだ。胚は生存できないと判断されたものが選ばれたが、一部の科学者は、人に対してこの新しい技術を用いることの倫理性と安全性について警告している。
この技術の懸念の一つは、依然としてかなり不正確であり、ゲノムの他の部分に多くの偶発的な変異を引き起こすことである。中国の研究者らが改変を試みた86個の胚のうち、首尾よく改変されたのは28個のみで、そのうちごく一部だけが目的のDNAを含んでいた。この技術を安全なものとするには、精度を 100%により近いものにする必要があると研究者らは述べた。
最近、科学者らは、 望ましくない変異を減らす方法 を開発し、変異を40%削減することに成功した。これにより、この技術の人への利用は大幅に安全になる可能性がある。しかし、倫理的な障壁は依然として残っている。
この記事は、 Business Insiderとの協力により掲載されたものです。掲載は、世界経済フォーラムによる見解を支持することを意味するものではありません。
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著者：Tanya Lewisは、Business Insiderの科学記者であり、生物学とテクノロジーの交差領域を専門としている。
画像：ウィスコンシン州ミルウォーキーにあるMedical College of Wisconsinの Human and Molecular Genetics Center Sequencing Core で、DNAを含むスライドを見つめるMolecular Genetics Technical SpecialistのJaime Wendt（2014年5月9日）。REUTERS/Jim Young
