2015年3月は、がん治療薬と製薬業界にとって大きな動きのあった月でした。米国食品医薬品局（FDA）は、進行扁平上皮非小細胞肺がんの治療にPD-1阻害薬オプジーボを使用することをブリストル・マイヤーズ スクイブに承認しました。1 この薬は、オプジーボを投与された患者は標準治療を受けた患者より平均3.2カ月長く生存したことを示唆する臨床試験の結果に基づいて承認されました。
アッヴィは、慢性リンパ性白血病の治療薬イブルチニブを自社の製品群に加えられる見込みを主な動機として、ファーマサイクリックスを約210億ドルで買収する意向を発表しました。2
米国の処方薬支出は2014年に13％増加し、過去10年間で最大の伸びとなりました。3 この傾向を牽引しているのはブランド付きスペシャリティ医薬品への支出です。炎症性疾患、C型肝炎、多発性硬化症、がんの治療薬への支出は、前例のない31％増となりました。
そして最も注目を集めた進展として、FDAはサンドのザルキオを米国市場初の「バイオシミラー」医薬品として承認しました。この薬は、がん患者の感染予防に使われるアムジェンのニューラスタに類似しています。バイオシミラー医薬品は、一般的な処方薬の安価なジェネリック医薬品に似ています。しかし、多くのジェネリック医薬品と異なり、生物学的医薬品の製造が難しいため、バイオシミラーは先発品の複製ではありません。多くのがん治療薬でバイオシミラーが参入すれば、支払者の節約額は莫大になる可能性があります。ある研究によると、バイオシミラーの参入により、医療制度は10年間で440億ドルを節約できる可能性があります。4
進歩の代償
多くの新しいがん治療薬と同様、オプジーボとイブルチニブは患者1人当たり月額1万ドルを超えます。10年前、この価格帯の薬は「手の届かないがん治療兵器」5 や「がん治療薬の価格は『度肝を抜く』」6といった見出しを招きましたが、製造業者は人々の衝撃がすぐに薄れることを見いだしてきました。
ブランド付きのがん治療薬やその他のスペシャリティ医薬品は、製薬会社に莫大な収益をもたらします。アムジェンのニューラスタは2014年、世界売上高12億ドルを記録しました。7 ブリストル・マイヤーズ スクイブのオプジーボは、世界でピーク時に最大75億ドルの売上高をもたらすと予想されています。
価格は上昇し続ける
私たちは、1995年から2013年に米国で承認された58種類の抗がん剤について、インフレ調整後の発売価格と生存上の便益および承認年との関係を調査しました（Howard ほか、2015年）。発売価格とは、製薬会社が新たに承認された薬に対して請求する価格です。発売価格は年当たり8,500ドル、前年比で約12％上昇していることが分かりました。
別の言い方をすれば、私たちの回帰モデルは、生存期間を6カ月延ばす新薬について、1995年には患者と保険者が2万7,000ドルを支払うと予想できたことを示しています。同じ便益を患者にもたらす同じ薬が2013年に承認されていたなら、発売時の価格は10万ドルを超えると予測されます。
特異な市場
薬の発売価格がこれほど急上昇しているのはなぜでしょうか。また、企業が薬に100万ドル以上の価格を付けるのを何が止めるのでしょうか。
一般に保険者は、より安価な代替薬がある薬を患者が使う場合に自己負担を増やすことで、患者を安価な薬へ誘導します。この方法は、患者に低価格のジェネリック医薬品を使うよう促し、慢性疾患の治療薬への支出を大幅に抑えてきました。8
この方法は、がん治療薬ではうまく機能していません。がん治療薬の大半には競合薬がありません。その一因は、新薬が既存薬をわずかであっても上回る便益をもたらすこと、そしてバイオシミラーの承認が遅いことです。生物学的製剤ではないがん治療薬ではジェネリック医薬品が参入し、1年以内にブランド薬価格から60～80％程度値下がりすることがあります（Conti and Berndt 2014）。しかし、こうした古いジェネリック医薬品は、がん患者の治療に新薬を追加する際の基盤として使われます。安価な代替薬が存在しないため、保険者は医師や患者にそれを使うよう指示できません。
患者は、使用する薬の費用から守られています。メディケア受給者の大半は、メディケアが負担しない費用を補償する追加プランに加入しています。また、製薬会社は「患者支援プログラム」を利用して、民間保険者の費用分担要件を弱めることに長けていることが実証されています（Howard 2014）。これらのプログラムでは、患者ががん治療薬に支払った金額を製薬会社が払い戻します。患者の金銭的負担は軽減されますが、製造業者が保険者に高額を請求しやすくなります。
多くのがん治療薬は医師の診療所で患者に投与されます。医療機関はこれらの薬を卸売価格で仕入れ、患者に投与し、保険者に請求します。保険者からの薬剤費支払いは通常、医師側の仕入れ費用を上回るため、医師は薬の投与によって利益を得ることがよくあります。2000年代半ば、メディケアは過剰使用を促す誘因を減らすため薬剤の支払額を削減しました。それでも、医師には高額薬を避ける直接的な金銭的誘因がありません。
医師には高額ながん治療薬を避ける直接的な誘因がありませんが、搾取的だと感じる価格の薬の処方を医師がためらった最近の事例もあります。9 しかし、妥当な価格と搾取的な価格の違いは主観的です。企業は反発を招くことなく、新薬の価格を既存薬よりわずかに高く設定できます。より高価な薬が市場に出るにつれ、医師は高い価格に慣れていき、製造業者は将来さらに高い価格を設定できる余地を得ます。
価格を押し上げているもう一つの要因は、340Bプログラムの拡大です。このプログラムにより、一部の病院、提携する専門クリニック、契約薬局はブランド薬を大幅な割引価格で入手できます（Conti and Bach 2013）。プログラムの適格要件の変更や病院と医療機関の合併により、割引対象となる処方が増えるにつれて、製造業者にはリスト価格を引き上げる誘因が生じます（Duggan and Scott-Morton 2006）。
今後、どうなるのか？
オプジーボの肺がん治療承認の報を受け、BMSの株価は7％上昇し、現在は2015年予想利益の38倍を超える水準で取引されています。これはS&P 500医薬品業種指数の2倍です。高い価格と年間数十億ドルの売上高への期待が、投資家に米国のバイオテクノロジー企業への資金投入を促しています。10
一方、英国では国民保健サービス（NHS）が最近、高額ながん治療薬25種類への支払いを打ち切ることを決定しました。11 米国がこの方法を採る可能性は低いでしょう。
米国の支払者が薬を補償し、払い戻す方法に根本的な変化がない限り、近い将来にがん治療薬の価格や支出が安定または低下する見込みは限られています。FDAによる初のバイオシミラー承認は、スペシャリティ医薬品への支出削減を目指す米国の政策担当者にとって明るい兆しです。
参考文献
Conti, R M, P B Bach (2013), 「340B医薬品割引プログラムの費用面での影響」、 米国医師会雑誌、オンライン先行公開、4月22日。
Conti, R M and E R Berndt (2014), 「米国特許独占権の喪失後のスペシャリティ医薬品の価格と利用、2001～2007年」、NBERワーキングペーパー20016。
Duggan, M and F Scott-Morton (2006), 「政府調達の歪曲効果：メディケイドの処方薬購入から得られた証拠」、 季刊経済学誌、121(1): 1–30。
Howard, D H (2014), 「製薬会社の患者支援プログラム――患者を助けるのか、利益を助けるのか？」、ニューイングランド医学誌、371(2): 97–99。
Howard, D H, P B Bach, E R Berndt, and R M Conti (2015), 「抗がん剤市場における価格設定」、 経済展望誌 29(1): 139–162。
脚注
[1] http://www.cancer.org/cancer/news/news/fda-approves-opdivo-nivolumab-for-lung-cancer
[2] http://www.fool.com/investing/general/2015/03/09/why-abbvie-incs-21-billion-deal-had-to-happen.aspx
[3] http://lab.express-scripts.com/drug-trend-report
[4] 「バイオシミラー医薬品は医療費を数十億ドル節約できる可能性」、ランド研究所プレスリリース、2014年11月3日。
[5] ロバート・E・ウィッテス、「手の届かないがん治療兵器」、 ワシントン・ポスト、2004年6月15日。
[6] リズ・サボ、「がん治療薬の価格は『度肝を抜く』」、 USAトゥデイ、2004年7月21日。
[7] アンナ・エドニー、「アムジェンのニューラスタのノバルティス製バイオシミラー、米国委員会の支持を獲得」、ブルームバーグ、2014年1月7日。
[8] クリス・フレミング、「医療支出と利用の伸び悩みが続く」、Health Affairs Blog、2012年1月9日。
[9] レナ・M・コンティ、アーンスト・R・バント、「ザルトラップの価格割引で得をする人、損をする人――意図しない結果か？」、Health Affairs Blog、2013年2月20日。
[10] アンドリュー・ポラック、「好調なバイオテクノロジー企業、なお警戒を崩さず」、 ニューヨーク・タイムズ、2015年1月18日。
[11] ローラ・ドネリー、グレゴリー・ウォルトン、「NHS、がん治療薬25種類への支払いを拒否へ」、 テレグラフ、2015年1月12日。
この記事は、 VoxEU との協力により掲載されています。掲載は、世界経済フォーラムが見解を支持することを意味するものではありません。
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著者：アーンスト・バントは、マサチューセッツ工科大学スローン経営大学院のルイス・E・セリー応用経済学教授であり、応用経済学の教授です。レナ・M・コンティは、シカゴ大学小児科血液学・腫瘍学部門および公衆衛生科学部門の医療政策助教です。デビッド・ハワードは、エモリー大学医療政策・経営学部の教員です。
画像：アルミ箔のシートに入った医薬品の錠剤とカプセルがテーブルに並べられている。ロイター／Srdjan Zivulovic。
