今日、新薬の開発には10年から12年かかり、10億ドルから20億ドルの費用が必要となります。こうした費用の増大の一因は、情報が分断されていることによるデータコンプライアンスの問題です。これを検証するための現在の標準的な方法は、前臨床試験と臨床試験のプロセスです。
実際、臨床試験は非常に高額になっているため、新薬を開発する小規模な製薬会社の中には、商業化プロセスを完了するために必要な莫大な資金を調達できない場合、株式市場への上場や合併・買収の機会を探すためのロードマップを作成するところもあります。臨床試験における課題は多岐にわたり、長期にわたるスケジュール、被験者の募集と維持の困難さ、臨床試験に携わる人材の不足、事務手続き上の障壁、非効率なデータの審査と分析、安全性の維持と監視の複雑さなどが含まれます。
このコストの多くは最終消費者に転嫁されています。ブランド医薬品は処方箋の10%未満を占めるにすぎませんが、処方箋にかかる費用の4分の3以上を占めています。臨床試験は、新薬開発の総費用の推定20%、すなわち2億ドルを占めています。そして、臨床試験の予算を膨らませている要因のうち、特に大きな割合を占めている4つの分野があります。それは、募集、維持、償還、審査です。
ブロックチェーン技術は、これらの各分野を解決する新たな方法を提供すると同時に、データ共有におけるプライバシー設定を可能にし、試験に必要な時間を短縮します。その利点の具体例は、情報への並行したアクセスを可能にすることです。つまり、患者データが医師によって収集されている間に、研究者は製薬会社のマーケティング部門や経営陣と同時にそのデータを確認できます。言い換えれば、各部門が開発パイプライン内の医薬品に同時並行で取り組むことができるのです。現在、このような異なる種類の情報をリアルタイムで共有する方法はありません。
いくつかの一般的な臨床試験を追って、ブロックチェーンがどのように時間と費用を節約できるかを見てみましょう。（ここで指摘しておく価値があるのは、遅延した臨床試験の1日あたりの推定平均費用は30万ドルであり、これはTuftsおよびACRPNetの研究に基づくものであるという点です。）
募集
米国の研究者が有望な医薬品候補を特定し、前臨床（動物）試験をすべて完了し、現在ヒト試験へと移行しているとしましょう。これには、多様で十分な数の患者と、ギガバイト単位の情報（電子健康記録、ゲノム情報、（非常に複雑な相互作用のためのメタゲノム解析を含む）、そして試験参加者から採取したさまざまな試料）の収集が必要です。
また、この試験のために、それぞれ5名の患者を募集する責任を負う機関が20あるとしましょう。現在、これらの研究者はそれぞれ、研究要件を満たすために地域の患者集団に頼らざるを得ません。このような患者を見つけるには、平均18～24か月かかります。研究者や製薬会社の経営陣は、臨床試験のための迅速なオンボーディングの連鎖を構築することで、平均6か月を節約できると見積もっています。これは5,400万ドルに相当します。
根本的な問題として、地理的データの調整が不足しており、例えばネブラスカ州の農村部や小さな町の患者は、試験の対象から除外されています。適切な患者を選定することは重要であり、評価制度を設けることで、参加者は主体性を感じることができると同時に、進行中の臨床試験において双方向のフィードバックが確保されます。
研究者が試験への患者の受け入れを判断するために確認しなければならない患者の健康情報は膨大であり、そのため募集プロセスが長期化しています。ブロックチェーンは、試験の代理として、必要な患者の状態と状況を特定したメッセージを配信し、自動的に患者をマッチングすることができます。これにより、研究者は患者の受け入れという事務的な判断を、数か月ではなく数日で下すことが可能になります。研究者と膨大な患者健康情報の保管場所との間に橋渡しを構築することで、10年間の医薬品開発において、製薬会社の時間を平均25%節約できる効率化が実現する可能性があります。これは912日、すなわち2億7,300万ドルに相当します。
維持
高い維持率を実現するためには、支援的な配慮が不可欠であり、その率は患者集団によって異なります。例えば、小児の参加者には、保護者、かかりつけ医、その他の支援的な臨床スタッフがおり、助言を行い、その利点を説明してくれます。一方、高齢の患者は異なるニーズを持っています。試験によっては、長期間にわたり試験施設の近くへの転居を求められる場合があります。最も重要な考慮事項は、データだけでなく生活の質にも関わるものです。患者が参加でき、先進技術（モノのインターネット（IoT）や遠隔相談など）を用いて、地元のクリニックで必要な測定を実施できるのであれば、支援ネットワークから離れる必要がなくなり、維持率は最大15%まで上昇する可能性があります。
これまでのところ、それぞれ異なる維持上の配慮が必要な20の地域に、100名の患者がいます。臨床試験全体の平均脱落率は30%であり、また臨床試験の85%が十分な参加者数を維持できていません。その結果、不完全で、しばしば使用できないデータの収集に時間と費用が浪費されています。必要に応じて追加の患者を募集・参加させることは、試験のコストと期間を増大させます。患者中心の分散型システムにより、臨床試験を統一された基準のもとで複数の場所で同時に実施できるようになれば、試験開始時および試験期間中の患者満足度が高まり、維持率の向上にもつながるでしょう。
償還
あらゆる問題の中でも最も厄介なのが償還であり、ブロックチェーンがその力を発揮する分野です。改ざんが不可能で透明性の高い記録を作成することで、交換されるすべての情報について明確な価格設定が可能になります。現在、診療所や患者は、その大部分を負担する製薬会社や政府の助成金から直接支払いを受けています。これにより、あらゆる関係者にとって利益相反が生じており、患者の選定や募集に偏りが生じる可能性があります。
しかし、ブロックチェーンは、個人の総合的な健康プロファイルを適切な試験にマッチングし、これらの患者を選定する医師を監視する評価制度を導入することで、この問題を解決できます。評価とマッチング率は、パートナーの特定に役立ち、関係者全員の説明責任を高めるでしょう。さらに、人工知能は効率を高め、臨床試験の基準に基づいて患者を特定できるため、すべての利害関係者が、それぞれの病状に最適な段階で臨床試験の過程に参加することが可能になります。
第1相は、少数（20～80名）の患者集団を対象に、薬剤の投与量の安全域を決定するための安全性のスクリーニングを行います。ここでの重要な課題の一つは、前臨床データの審査およびリスク評価基準です。
第2相は、多数（200～300名）の患者集団において、薬剤の有効性の基準値を確立します。ここでの重要な課題の一つは、あまり一般的でない副作用を特定することです。ブロックチェーンの活用によって調整された多様な患者集団を確保することで、第2相の選定を効率化できます。
第3相は、非常に多数（1,000～3,000名）の患者集団を対象に、薬剤の安全性と有効性のプロファイルを確定させます。これには、副作用の監視や、既存の標準治療との比較が含まれます。
注：第4相は、新薬が市場に出た後に行われ、一般集団における有効性を監視するものです。
審査
研究者は、試験が完了した後にのみ、受領したデータを審査します。平均して30～40%のデータ欠落があり、これは収集されたデータの60%が試験にとって統計的に有意である可能性があることを意味します。これは、試験費用の少なくとも30%の損失につながり、臨床試験の各相の平均費用は1億8,000万ドルです。臨床試験は3つの相からなるため、これにより最大1億6,200万ドルの節約につながる可能性があります。
事前に構築されたデータベースから適切な参加者を迅速かつ自動的に特定することで、医薬品開発の全期間の25%を節約でき、その結果、最大2億7,300万ドルの節約につながる可能性があります。新技術によって強化された標準化された手順を通じて、個々の参加者にとって都合の良い場所で試験を実施できるようになれば、試験における維持が向上するでしょう。参加者情報と試験データを記録する集中型データベースにより、試験期間を通じてデータを継続的に審査することが可能になり、現在の手順のように遡及的にではなく、データの収集と同時に有意なデータと非有意なデータを特定できるようになります。最後に、透明性が高く改ざんできない記録によって関係者間の信頼が高まり、患者の偏りを取り除き、迅速かつ公正な償還を確実にします。
ブロックチェーン技術の適用によって、壊れた医薬品開発システムの問題のすべてが解決されるわけではない点に留意することが重要です。しかし、臨床試験のコストの多くを大幅に軽減することはできます。ブロックチェーンを通じて匿名化された患者データを共通のプラットフォームに集約することで、募集、償還、審査のプロセスが迅速化され、モノのインターネット技術と遠隔相談の導入により維持率が向上します。ほぼ20億ドルに達する医薬品開発プロセスの非効率性を減らすことで、ブロックチェーン技術の導入は、臨床試験期間と医薬品開発の総費用の大幅な削減につながるでしょう。
