本記事は Business Insiderとの共同制作により公開されています。
遺伝子編集は、2015年に最も話題になったテーマの一つであり、それも当然のことです。
特に、CRISPR/Cas9として知られる一つの技術は、DNAの断片を切り貼りすることで遺伝子を迅速かつ正確に編集することを可能にし、遺伝性疾患の治療や感染症の拡大防止への道を開きました。マウスからヒト胚に至るまで、すでにさまざまな用途で使用されています。
一方、がんやその他の疾患の治療を目的とした別の遺伝子編集技術も、すでに開発が進められています。
本稿では、今年なされた遺伝子編集における主要な進展のうち、いくつかをまとめました。
その一部をご紹介します：
改変されたヒト胚
4月、中国の科学者チームが 大きな注目を集めたのは 、ヒト胚にCRISPRを用いてβサラセミアと呼ばれる血液疾患を予防しようとしたためで、この技術をヒトに用いるべきかどうかをめぐって多くの人々の議論を巻き起こしました。
12月初旬、ワシントンで会合を開いた専門家グループは、ヒトの遺伝子編集は全面的に禁止されるべきではないが、安全性が証明されるまで胚には用いるべきではないとしました。
また12月下旬、米議会は、 連邦資金を遺伝子改変胚の作成に用いることを 違法とする予算を可決しました。ただし一部の専門家は、これは企業に研究資金の拠出を促すだけだと指摘しています。
移植用のブタの臓器
一方、科学者たちは移植用臓器の不足を解消するために遺伝子編集をどのように活用できるかについても研究しています。10月には、 Nature News が、ハーバード大学の科学者グループがヒトへの移植に適合しやすい臓器を作製するため、ブタ胚にCRISPRを用いていると報じました。
生物学者のジョージ・チャーチ氏と同僚たちは、ブタの60以上の遺伝子を改変し、動物のDNAに潜み、ヒトに病気を引き起こしかねない有害なウイルスを除去しました。チャーチ氏はボストンにあるeGenesis社の共同創業者でもあり、現在同社は、この工程をより低コストにする方法を模索しています。
筋肉量の多い犬
ブタだけではありません。同じく10月には、 MIT Technology Review が報じたところによると、中国の別の研究者グループは、CRISPRによる遺伝子編集を用いて、 通常の2倍の量 の筋肉を持つビーグル犬を作り出していました。具体的には、研究者らは犬の胚を編集し、筋肉細胞の発達を抑制するミオスタチン遺伝子を除去しました。この遺伝子が不活性化すると、動物はより多くの筋肉を生成できたのです。
最初の試みは失敗に終わりましたが、2回目の試みでは、オスのヘラクレスとメスのティエンゴウ（中国の神話に登場する「天犬」にちなむ）の2匹が誕生しました。両犬とも、同腹の仔犬と比べて最大2倍の筋肉量を持っていました。
マラリアを媒介しない蚊
遺伝子編集は遺伝性疾患の治療にのみ限定されるものではありません。また、集団全体に遺伝的変化を急速に広めるためにも用いることができ、これは「ジーンドライブ」として知られています。たとえば、蚊が病気を媒介するのを防ぐことなどに利用できます。
11月下旬、 UC San Diegoの科学者グループ は、CRISPRを用いて、マラリアを媒介しにくい蚊の集団を作り出しました。マラリアは昨年、50万人以上の命を奪った病気です。
その2週間後には、ロンドンの科学者たちが、マラリア死亡の90%の原因となっている別の種類の蚊を、病気の拡散を止めるよう改変したとの発表を行い、 STAT Newsがこれを報じました。
ヒトゲノムの解明
遺伝子編集は多くの臨床応用に加え、科学者が生物学の基礎を理解する助けにもなっています。10月には、科学者たちがCRISPRを用いて、ヒトのがん細胞の生存に必要な 必須遺伝子群 を特定しました。
これらの遺伝子は、細胞を健康に保つ基本的なプロセスに関わるタンパク質をコードしており、自然界ではめったに変異しません。この知見は、がんが攻撃に最も脆弱となる弱点を見つける上で、科学者を導く可能性もあります。
CRISPRが遺伝子を編集する効果的な方法であることは間違いありませんが、唯一の選択肢というわけではありません。
白血病の治療法
科学者たちはすでに、遺伝子治療の一形態として、遺伝子編集を用いてヒトの病気を治療しています。11月、 STAT Newsが報じたところによると、医師らはTALENsとして知られる別の技術を用いて、若い少女の白血病の治療を行い、彼女は現在 寛解状態にあります。医師らは、彼女の免疫系の特殊な細胞を改変し、がん性腫瘍細胞を標的として探索・破壊する任務を与えることができました。
ペット用にカスタマイズされた「マイクロブタ」
9月、 Nature News が報じたところによると、中国のゲノム研究機関BGIの研究者グループは、遺伝子改変された「マイクロブタ」 をペットとして販売するために作製していました。
研究者らはTALEN法による遺伝子編集を用い、通常の農場用のブタの約半分の大きさしかないバーマブタを改変して、成長を制御する遺伝子を不活性化しました。この遺伝子がないと、ブタは通常の大きさまで成長しませんでした。
Nature Newsによると、研究者らはこのブタを約1万元（US$1,600）で販売する計画です。
遺伝子編集の関心の多くはヒトの治療に向けられてきましたが、この技術は私たちが食べる食品を含め、植物の改変にも用いることができます。たとえば、 MIT Technology Review が10月に報じたように、低アレルゲン性のピーナッツを改良することも可能かもしれません。
これらは科学者が遺伝子編集を活用してきた創造的な試みのほんの一例にすぎませんが、今後数年のうちにさらに多くのものが生まれると予想されます。
本稿の掲載は、世界経済フォーラムによる見解への支持を意味するものではありません。
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執筆者：Tanyaは、Business Insiderの科学記者で、生物学とテクノロジーの交差領域を専門としています。
写真：遺伝学センターで作業する専門家たち。REUTERS/Jim Young。
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