個別化医療とは、予防や診断から治療、経過観察に至るまで、ケアのあらゆる段階で、患者の個々の特性、ニーズ、希望に合わせて医療を提供することと説明できます。この医療モデルは、医療上の判断、実践、製品を患者ごとに個別化する、医療のカスタマイズを提唱しています。
個別化医療の特定の側面では、 遺伝情報 の利用が大きな役割を果たしてきました。特定の薬を処方する前に、医師が遺伝子変異を検査することは、ますます一般的になっています。たとえば白血病の子どもは、毒性のある副作用を防ぐために適切な薬の用量を医師が選べるよう、TPMT遺伝子検査を受けることがあります。HIVに感染した患者のなかには治療薬に対して重度のアレルギーを示す人もおり、遺伝子検査によって、誰が安全に薬を服用できるかを特定できます。
遺伝情報へのアクセス拡大には多くの利点があり、ゲノムの解読は、病気の遺伝的構成に関する理解を深めるでしょう。DNAの抽出と解析には、かつて最大100万米ドルかかっていました。しかし、日本有数のバイオインフォマティクス専門技術コンサルティング会社である MKIによると、DNAシーケンサーとデータ解析によって、その費用は1,000ドル未満にまで下がる可能性があります。
薬理ゲノミクス、すなわち遺伝子が体内での薬の働きにどう影響するかを研究する分野は、がん治療で頻繁に活用されています。乳がん治療薬のなかには、特定の遺伝的変異を持つ女性にしか効果がないものもあります。進行性黒色腫（皮膚がん）の患者に特定の変異があると検査で分かれば、新たに承認された2種類の薬で治療できます。治療の成功例にはほかに、アフリカ系米国人患者の心不全治療で通常の薬に加えて使われるBiDilがあります。個別化治療の ほかの例 としては、嚢胞性線維症のadydecoや黒色腫のZykadiaなど、患者の病状に特有の分子標的に作用する薬や、患者自身の免疫系を使って腫瘍と闘う免疫療法があります。
ライフサイエンス企業への影響
個別化医療モデルでは、患者群のプロファイルに合わせて薬を調整できるため、有効率を大幅に高め、画一的な薬に伴うコストや合併症を減らせる可能性があります。ライフサイエンス企業にとって、この アプローチ は、集団を細分化し、それぞれに差別化された製品を提供するという新たなビジネスモデルを通じて、売上と利益を高める可能性があります。
ライフサイエンス企業にとって、個別化医療に必要な投資を行うかどうかの判断は、戦略的な決定です。必要な多額の費用は、がん治療薬を除けば、薬ごとの市場規模の小ささに見合わないように思われます。さらに、特定の病気に関連するすべての分子マーカーや変異を特定・定量するために必要な技術は、まだ発展の初期段階にあります。ヒトゲノムのシーケンス費用は低下したものの、データの解釈に必要な解析は、依然として多くの企業にとって課題です。
アジア最大の製薬会社の一つである武田薬品工業で薬理ゲノミクス部門を率いる エリック・ライ氏によると、ライフサイエンス企業は個別化治療の推進にあたり、これまで全面的に誤ったやり方をしてきました。開発は薬から始めるべきではなく、患者から始めるべきです。ライ氏は、大規模なデータベースを活用して、まず効果的な治療を必要とする分子レベルで定義された患者群を特定し、その後、逆算して取り組むことを提唱しています。
ゲノムシーケンスがますます手頃になり、プロテオームさえもより迅速に解析できるようになるにつれ、特定のゲノム変異に対する個別の治療法の効果など、新たな相関関係をより早く見いだせるようになります。これにより、ヒトの代謝における複雑な相互関係を探る大きな機会も生まれます。ゲノム、トランスクリプトーム、プロテオーム、表現型――個別化医療に関するデータ量は、驚くべき速さで増加しています。
増え続けるこの膨大なデータを収集し活用することで、ライフサイエンス企業は、これまで以上に早い研究開発段階で的確な判断を下せるようになり、コストを削減し、市場投入までの時間を短縮できます。
この記事は、 SAP Community Networkとの協力により掲載されています。掲載は、世界経済フォーラムが見解を支持することを意味するものではありません。
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著者：スーザン・ラフィザデは、SAP Community Networkの寄稿者です。
画像：2013年10月4日、ミシシッピ州ジャクソンにあるミシシッピ大学医療センターの外傷センターで、看護師が写真撮影に応じている。REUTERS/Jonathan Bachman。