4年前、クリスマス直前に、私の勤務する病院で、特定の種類の急性白血病の治療や治癒に不可欠な薬剤、シタラビンが底をつきました。この薬剤は全国的に突然不足しました。デューク大学病院では、過去の使用実績に基づけば約10日分の在庫がありましたが、その後は治療中の患者への投薬を続けることも、新たに診断された患者の治療を始めることもできなくなります。同じ状況にある地域の他の病院に、一部を「融通」してもらうよう頼むこともできませんでした。
シタラビン不足への対処法を検討するため、薬剤師、腫瘍専門医、病院管理部門、臨床倫理部門（私が担当）による緊急会議を招集しました。まず、供給と配分を管理するため、在庫を直ちに一か所に集めました。
次に、いわゆる「グレーマーケット」から薬剤を調達しないことにしました。医薬品の出所を保証できないためです。グレーマーケットとは、通常は不足が生じたときだけ現れる、医薬品を扱う民間の仲介業者や販売業者で構成される市場です。
第三に、腫瘍専門医に、患者の治療内容を少し変更し、供給を節約するために、シタラビンを使わない治療コースを先に実施できないか尋ねました。
第四に、他の条件がすべて同じなら、成人よりも急性骨髄性白血病の子どもに優先して薬剤を投与することにしました。子どもは治癒率がはるかに高く、必要な薬剤量も少ないためです。
最後に、シタラビンを自前で製造し始めました。デューク大学病院には、原材料からシタラビンを製造できる院内製剤薬局がありました。幸い、この最後の手段によって危機を回避できました。FDAは英国からシタラビンの前駆体を輸入する特別許可を与え、私たちは十分な量を調製できたため、在庫が尽きることはありませんでした。しかし、次も同じように幸運に恵まれる保証はありませんでした。
薬剤不足を解消するために自ら薬剤を製造することは、どの病院にも可能な選択肢ではないことを念頭に置いてください。不足を避けるため、病院が事実上、製薬会社になるのは現実的ではありません。不足する薬剤の数、影響を受ける薬剤の種類の驚くべき多様さ、必要量のばらつきを考えれば、小規模で専門的な、いわばブティック型の製造施設として設計された病院の職員や設備では、とても対応しきれないでしょう。
不足への対処
残念ながら、近年、米国、カナダ、西欧では予期せぬ医薬品不足が非常に一般的になっています。そして、この問題が近いうちに改善する兆しは見られません。不足の主な対象はジェネリックの無菌注射剤ですが、驚くほど 幅広い医薬品 も影響を受けています。
薬剤が不足した場合、類似の医薬品で代替できることもありますが、常に可能とは限りません。実際、シタラビンの場合がそうでした。これはジェネリックの無菌注射剤で、市場規模が比較的小さく、当時、米国では供給元が一つしかありませんでした。また、（しばしばそうであるように）なぜ突然不足したのかは、結局明らかになりませんでした。代替薬がない場合、医師は限られた薬剤をどう配分するか決めなければなりません。誰を優先するのか。重要な医薬品を、どのように平等かつ公正に配分するのか。
この経験をもとに、病院は医薬品が不足した際にどう対応すべきか 考え、 不足時の 薬剤の配分 方針を策定し、将来の不足に対処するための方針を整えました。
公正さの管理
デューク大学の同僚たちの協力を得て、私たちは方針を作成しました。この方針は2年間運用され、全米の多くの施設のモデルとなっています。私たちは、ノーマン・ダニエルズとジェームズ・セイビンが考案した「合理性に対する説明責任」というアプローチを採用しました。
彼らは、限られた便益を配分する規則が公正なものとなる可能性を最大化する枠組みを作りました。配分計画の策定を規律すべき4つの条件として、透明性、関連性、異議申し立て、執行を挙げています。
これらの原則によれば、手続き、審議、規則は、病院職員、患者、一般市民のすべてに開かれているべきです。規則は配分対象の便益に関連し、直接結びついていなければなりません。下された決定に異議を申し立てる仕組みが必要であり、規則が実際に実施され、執行されていることを確かめる手続きも必要です。
この4つに、私たちは5つ目として公正さを加えました。臨床的に類似する患者は、同様に扱われるべきです。ある患者が、他の患者より重要視されたり、軽視されたりしてはなりません。私たちが重視した公正さとは、支払い能力、保険の有無、知人の有無など、患者について道徳的に無関係とされる事実を根拠に患者を区別する試みを退けるものでした。これらの事実は、患者の臨床状況にも関係がありません。
また、病院薬剤部、リスク管理部門、臨床倫理部門の代表に加え、医薬品不足に対処しなければならない医師や看護師も参加する「希少医薬品配分タスクフォース」を設置しました。
不足する薬剤は、臨床上の必要性と臨床的エビデンスの双方に基づいて配分することにしました。また、臨床試験で非実験的な方法により投与されている場合を除き、調査目的での薬剤使用を中止することにしました。一般診療で薬剤を実験的に使用することはかなりまれですが、エビデンスがほとんど、あるいはまったくない薬剤の適応外使用は、懸念されるほど一般的です。
絶え間ない不足への対処
この枠組みを策定する前、私たちの病院では、静注用免疫グロブリン（感染症や自己免疫疾患の治療によく用いられる）から麻酔薬まで、あらゆるものに及ぶ30件を超える不足を経験していました。そのため、職員は新しい方針を非常に強く支持しました。
この方針を2年以上運用する間に、さらに30件の深刻な医薬品不足に対処しなければなりませんでした。類似薬への切り替えだけで解決したものもありました。臨床的エビデンスに基づいて使用を制限し、実質的な供給量を自動的に増やして対応したものもありました。それでも、一部の患者の治療が遅れる事態に、私たちはかなり危うく直面するところでした。
医薬品不足に対処する私たちの枠組みは機能していますが、未解決の問題も残っています。同じほど切迫したニーズを抱える患者が2人いて、薬剤を投与できるのが1人だけという、悲劇的な選択を迫られたことはありません。最終決定には、最も合理的で公正な方法として、コイン投げに相当する方法を用いることを暫定的に決めています。しかし、ほかにも問題があります。
デューク大学病院は地域、全米、そして実際には国際的な紹介先病院ですが、患者の大半は今も地元の地理的範囲内に住んでいます。医療上の必要性が同じでも、遠方の人々より地元のコミュニティに対して、より強い責任を負うのでしょうか。社会経済的・教育的な優位性を背景に、こうした特権を利用してデューク大学病院に来院し、地元では入手できない薬剤の順番待ちに加われる人々についてはどうでしょうか。こうした難題（およびその他の課題）には現実の場で答えを出す必要があり、私たちは引き続き議論しています。
本記事は、 The Conversationとの協力により掲載されています。掲載は、世界経済フォーラムが見解を支持していることを意味するものではありません。
Forum:Agendaの最新情報を受け取るには、 週刊ニュースレターにご登録ください。
著者：ロソフ博士は、デューク大学病院の臨床倫理プログラムのディレクターです。
2013年9月18日、リュブリャナで撮影されたこの写真イラストでは、アルミ箔の包装に入った医薬品の錠剤とカプセルがテーブルの上に並べられている。ロイター。