遺伝子治療は現代医学の最前線にあります。ヒトゲノムに精密な変更を加えることで、こうした高度な技術は、一度の治療で生涯にわたる治癒をもたらす可能性があります。2022年半ば時点で、世界では2,000を超える遺伝子治療が開発中であり、世界市場の規模は2027年までに約200億ドルに達すると予測されています。
研究者たちは、世界中で数千万人に影響を及ぼし、その大半が低・中所得国（LMICs）に暮らす感染症および非感染性疾患（HIV、鎌状赤血球症など）に対し、遺伝子治療を適用しています。資源の乏しい環境で遺伝子治療の実施能力を構築するための協調的な取り組みがなければ、こうした変革をもたらす治療法は、疾病負担が最も大きい地域社会には届かないままとなり、世界の健康格差をさらに拡大させるおそれがあります。
サンダーバード・グローバル経営大学院およびアリゾナ州立大学サンドラ・デイ・オコナー法科大学院との協力により作成された本白書は、予備的な研究開発から臨床試験、市場アクセスに至るまで、低・中所得国（LMICs）で遺伝子治療を持続可能な形で提供するために必要な要件を概説します。遺伝子治療研究に積極的に携わるLMICs各国の臨床分野のリーダーが専門的知見を提供し、複数の政治経済体制における課題と成功を比較する事例研究を紹介しています。世界の健康に関する既存の枠組みを変革しようとする動きが広がる中、本書は政策立案者、保健医療システムのリーダー、製薬企業、資金提供者をはじめとする関係者の行動を促し、その指針となることを目指しています。